FOSTER CITY, California - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) ha reso noti i dati che indicano un significativo miglioramento degli esiti a lungo termine per i pazienti affetti dalla sindrome di Alagille (ALGS) trattati con LIVMARLI® (maralixibat) soluzione orale.
I risultati, pubblicati sulla rivista Hepatology, rivelano una riduzione del 70% del rischio di esiti clinici, compreso il trapianto di fegato, per i pazienti che utilizzano LIVMARLI rispetto a un gruppo di controllo con storia naturale.
La ricerca ha valutato un periodo di sei anni ed è la prima a dimostrare un beneficio in termini di sopravvivenza senza trapianto nei pazienti affetti da ALGS che utilizzano una terapia farmacologica. Lo studio ha confrontato 84 pazienti trattati con LIVMARLI con una coorte di controllo di 469 pazienti provenienti dal database della Global Alagille Alliance (GALA), il più grande database globale sulla storia naturale dell'ALGS.
Secondo la dottoressa Binita M. Kamath, autrice senior del manoscritto, l'analisi è fondamentale per dimostrare il potenziale di LIVMARLI nel ridurre la necessità di trapianto di fegato nell'ALGS, una rara malattia genetica che colpisce i dotti biliari e può portare a una malattia epatica progressiva.
L'analisi statistica prespecificata, condotta dalla dottoressa Bettina Hansen dell'Erasmus MC, Paesi Bassi, ha mostrato un notevole miglioramento della sopravvivenza libera da eventi a sei anni, con un valore di p <0,0001. Ciò si traduce in una riduzione complessiva del 70% degli esiti clinici per i pazienti trattati con LIVMARLI. Lo studio ha incluso anche molteplici analisi di sensibilità e di sottogruppo per garantire la solidità dei risultati.
LIVMARLI, un inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari, è attualmente l'unico farmaco approvato dalla Food and Drug Administration statunitense per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti affetti da ALGS di età pari o superiore a tre mesi. È inoltre approvato dalla Commissione Europea per il trattamento della stessa patologia in pazienti di età pari o superiore a due mesi.
Mirum Pharmaceuticals si concentra sulle malattie rare che colpiscono sia i bambini che gli adulti, con tre farmaci approvati tra cui LIVMARLI. L'azienda ha presentato la domanda di approvazione di LIVMARLI negli Stati Uniti e in Europa per il prurito colestatico nei pazienti affetti da PFIC, una patologia epatica correlata.
I risultati dello studio, riportati in un comunicato stampa, forniscono nuove speranze ai pazienti affetti da ALGS, riducendo potenzialmente la necessità di trapianti di fegato e migliorando la qualità della vita. La pubblicazione completa con ulteriori dati è disponibile sul sito web di Hepatology.
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