LONDRA - MeiraGTx Holdings plc (NASDAQ:MGTX), società di terapia genica, ha annunciato l'avvio di uno studio di estensione della sperimentazione clinica di Fase 3 LUMEOS, che ha dato il via al pagamento di una milestone da 50 milioni di dollari da parte di Janssen Pharmaceuticals, Inc, parte di Johnson & Johnson (NYSE:JNJ). Questo pagamento fa parte di un accordo di acquisto di attività tra le due aziende per quanto riguarda botaretigene sparoparvovec, noto anche come bota-vec, un trattamento per la retinite pigmentosa X-linked (XLRP).
L'avvio dello studio di estensione LUMEOS segna una tappa importante per MeiraGTx, come ha dichiarato la dottoressa Alexandria Forbes, presidente e CEO di MeiraGTx. In base ai termini dell'accordo con J&J, MeiraGTx riceverà ulteriori 15 milioni di dollari in pagamenti di milestone a breve termine nel 2024. Inoltre, l'azienda potrebbe ricevere fino a 285 milioni di dollari al momento delle prime vendite commerciali di bota-vec negli Stati Uniti e nell'Unione Europea, nonché per il trasferimento della tecnologia di produzione.
Oltre ai pagamenti delle milestone, MeiraGTx ha stipulato un accordo di fornitura commerciale con J&J per la produzione di bota-vec. L'azienda prevede che questo genererà ulteriori entrate durante la fase di lancio del prodotto.
L'esperienza di MeiraGTx si estende a una serie di programmi clinici in fase avanzata, supportati da capacità produttive complete. L'azienda ha sviluppato un proprio processo di produzione e strutture attrezzate per gestire tutte le fasi, dalla produzione di plasmidi alla produzione di vettori virali e al controllo di qualità, adatte sia per le richieste di nuovi farmaci in fase di sperimentazione che per la fornitura commerciale.
Le tecnologie innovative dell'azienda comprendono una piattaforma di regolazione genica Riboswitch, che consente un controllo preciso dell'espressione genica attraverso piccole molecole orali. MeiraGTx sta applicando questa tecnologia a una serie di trattamenti, concentrandosi inizialmente su patologie che colpiscono l'occhio, il sistema nervoso centrale e la ghiandola salivare, con potenziali applicazioni a malattie più diffuse.
Le informazioni fornite in questo articolo si basano su un comunicato stampa di MeiraGTx.
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