NEW YORK - Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE), azienda biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di terapie genetiche per malattie neurologiche rare, ha annunciato oggi di aver ampliato lo studio clinico di Fase 1/2 in corso per il suo prodotto di terapia genica, NGN-401, per pazienti pediatrici affetti da sindrome di Rett. Lo studio includerà ora altri pazienti e una nuova coorte di dose-escalation.
Il protocollo dello studio è stato aggiornato per includere otto pazienti nella coorte 1, che riceveranno una dose totale di 1×10^15 genomi vettoriali totali somministrati per via intracerebroventricolare. In particolare, l'approccio di dosaggio scaglionato precedentemente impiegato nella Coorte 1 è stato eliminato, consentendo il dosaggio parallelo dei pazienti rimanenti. Questo cambiamento dovrebbe accelerare il completamento del dosaggio della Coorte 1, ora previsto per la seconda metà del 2024.
È stata inoltre introdotta una nuova Coorte 2, con l'obiettivo di arruolare un totale di otto pazienti che riceveranno una dose maggiore di 3×10^15 genomi totali del vettore. I primi tre pazienti di questa coorte saranno somministrati in modo scaglionato, con il primo paziente previsto nel secondo trimestre del 2024. Dopo una verifica della sicurezza da parte del Data and Safety Monitoring Board, anche i restanti pazienti verranno dosati in parallelo.
Inoltre, lo studio ha implementato un regime di immunosoppressione mirata per la Coorte 2, per mitigare le potenziali risposte immunitarie legate al vettore del virus adeno-associato utilizzato nella terapia. Questo regime comprende rituximab, sirolimus e un ciclo ridotto di corticosteroidi, mentre la Coorte 1 continuerà con i soli corticosteroidi.
L'azienda ha riferito che l'NGN-401 è stato ben tollerato e che finora non sono stati osservati eventi avversi gravi o segni di tossicità in nessun paziente. I dati clinici provvisori della coorte 1 dovrebbero essere comunicati nel quarto trimestre del 2024, mentre i dati aggiuntivi della coorte 2 sono previsti per la seconda metà del 2025.
NGN-401 utilizza la tecnologia di regolazione genica EXACT, di proprietà di Neurogene, progettata per fornire livelli controllati di espressione del gene MECP2, fondamentale per il trattamento della sindrome di Rett senza causare effetti tossici associati alla sovraespressione.
Questa espansione dello studio clinico è in linea con l'approccio strategico di Neurogene, che mira a sviluppare dati più completi per supportare le future discussioni sulle normative per l'NGN-401. Le informazioni qui riportate si basano su un comunicato stampa di Neurogene Inc.
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