SAN DIEGO - Crinetics Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:CRNX), società in fase di sviluppo clinico specializzata in terapie endocrine, ha annunciato i risultati positivi dello studio di Fase 3 sulla paltusotina, un trattamento per l'acromegalia. Lo studio, noto come PATHFNDR-2, ha raggiunto l'endpoint primario con il 56% dei partecipanti che ha ottenuto la normalizzazione dei livelli di fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1) rispetto al 5% del placebo, un risultato statisticamente significativo (p<0,0001).
Lo studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo ha valutato l'efficacia di paltusotina in 111 pazienti affetti da acromegalia non attualmente in trattamento farmacologico. Anche gli endpoint secondari, tra cui la riduzione dei livelli di IGF-1 e il miglioramento dei sintomi dell'acromegalia, hanno mostrato una significatività statistica, rafforzando il profilo di efficacia del farmaco.
Paltusotina è stata generalmente ben tollerata e non sono stati segnalati eventi avversi gravi. Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) osservati sono stati paragonabili tra i gruppi paltusina e placebo, con i TEAE più comuni che sono stati diarrea, cefalea, artralgia e dolore addominale.
Monica R. Gadelha, M.D., Ph.D., endocrinologo di spicco e sperimentatore principale del programma PATHFNDR, ha espresso ottimismo riguardo al potenziale della paltusotina di migliorare l'esperienza terapeutica dei pazienti, offrendo un'alternativa orale e una volta al giorno alle terapie attuali.
Crinetics prevede di presentare una domanda di registrazione di un nuovo farmaco (NDA) alla FDA nella seconda metà del 2024, con la speranza di lanciare il farmaco nel 2025, in attesa dell'approvazione. L'amministratore delegato dell'azienda, Scott Struthers, Ph.D., ha attribuito i promettenti risultati agli sforzi collettivi dei pazienti, del personale clinico e del team di Crinetics.
L'acromegalia è una malattia rara causata in genere da un tumore benigno dell'ipofisi, che porta a un'eccessiva secrezione di ormone della crescita e IGF-1, con conseguenti gravi complicazioni sistemiche. I trattamenti attuali prevedono spesso interventi chirurgici o terapie iniettabili, che possono essere onerose per i pazienti.
Paltusotina, un agonista orale del recettore della somatostatina di tipo 2 (SST2), mira a fornire un'opzione terapeutica più conveniente. Lo sviluppo di Paltusotina fa parte della più ampia attenzione di Crinetics verso nuovi farmaci terapeutici per le malattie e i tumori endocrini.
Questa relazione si basa su un comunicato stampa di Crinetics Pharmaceuticals.
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