SOUTH SAN FRANCISCO, California - Pasithea Therapeutics Corp. (NASDAQ: KTTA), azienda biotecnologica in fase clinica, ha annunciato l'attivazione di quattro siti di sperimentazione clinica negli Stati Uniti per lo studio di Fase 1 di PAS-004. Il farmaco sperimentale, un inibitore macrociclico di MEK, viene valutato per la sua sicurezza, il dosaggio, i dati sui biomarcatori e l'efficacia preliminare nel trattamento della neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) e di altri tumori.
I siti di sperimentazione, situati in Texas e in Virginia, hanno iniziato ad arruolare i pazienti dopo l'approvazione della domanda IND (Investigational New Drug) da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Lo studio si concentra su pazienti con tumori solidi avanzati guidati dalla via MAPK con mutazioni specifiche o che non hanno risposto all'inibizione di BRAF/MEK.
Pasithea mira a stabilire la sicurezza e la farmacocinetica di PAS-004 per procedere con uno studio di Fase 2 per la NF1 in pazienti pediatrici e adulti. L'azienda ha stretto una partnership con Novotech come organizzazione di ricerca clinica (CRO) e con NEXT Oncology per lo studio di Fase 1. Il Dr. Anthony Tolcher M.D. e il Dr. Ildefonso Rodriguez M.D. dirigono il sito di San Antonio, TX.
L'azienda prevede inoltre di aprire altri siti di sperimentazione in Europa orientale nei prossimi mesi, con dati intermedi previsti per la seconda metà del 2024. PAS-004 è il primo farmaco di questo tipo a entrare negli studi clinici sull'uomo e si ritiene che abbia un'emivita prolungata, potenzialmente in grado di migliorare la compliance e l'efficacia nel trattamento della NF1.
PAS-004 è progettato per inibire MEK 1/2 nella via di segnalazione MAPK, che, se attivata in modo anomalo, può contribuire alla crescita e alla progressione del tumore. Pasithea Therapeutics ritiene che la struttura macrociclica di PAS-004 possa migliorare i profili farmacocinetici e di tollerabilità rispetto agli attuali inibitori di MEK approvati dalla FDA. Il farmaco ha ottenuto dalla FDA la designazione di farmaco orfano per la NF1, che potrebbe garantire sette anni di esclusività di commercializzazione al momento dell'approvazione.
Queste informazioni si basano su un comunicato stampa e includono dichiarazioni previsionali che comportano rischi e incertezze. Pasithea Therapeutics non ha rilasciato ulteriori commenti oltre a questo comunicato.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.