CRANBURY, N.J. - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha esteso il periodo di revisione prioritaria per la sua richiesta di licenza biologica (BLA) per KRESLADI™, una terapia genica per il deficit di adesione leucocitaria-I (LAD-I) grave. La nuova data del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) è ora fissata al 30 giugno 2024, per dare alla FDA ulteriore tempo per esaminare le informazioni supplementari su chimica, produzione e controlli (CMC) fornite dall'azienda.
Gaurav Shah, M.D., CEO di Rocket Pharma, ha espresso l'impegno dell'azienda a collaborare con la FDA per accelerare la disponibilità di KRESLADI™ per i pazienti affetti da LAD-I grave, una rara malattia genetica che compromette gravemente il sistema immunitario. Ha sottolineato l'importanza della terapia e la fiducia dell'azienda nel suo potenziale.
La terapia ha dato risultati promettenti in uno studio globale di Fase 1/2, con un tasso di sopravvivenza globale del 100% a 12 mesi dall'iniezione per tutti i nove pazienti affetti da LAD-I e una riduzione significativa dei tassi di infezione e della guarigione delle lesioni cutanee legate alla LAD-I. Lo studio ha raggiunto tutti gli endpoint primari e secondari e KRESLADI™ è stato ben tollerato senza eventi avversi gravi correlati al trattamento.
KRESLADI™ è una terapia genica sperimentale che utilizza le cellule staminali geneticamente modificate del paziente per trattare la LAD-I, una malattia caratterizzata da mutazioni del gene ITGB2. Questo gene è fondamentale per l'adesione dei leucociti, essenziale per combattere le infezioni. Attualmente, l'unica cura potenziale per la LAD-I grave è il trapianto di midollo osseo, che presenta rischi significativi e potrebbe non essere disponibile in tempo per i bambini affetti.
Rocket Pharmaceuticals ha ricevuto diverse designazioni per KRESLADI™, tra cui le designazioni FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Rare Pediatric e Fast Track, nonché le designazioni PRIME e Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) nell'UE e le designazioni di farmaco orfano sia negli Stati Uniti che nell'UE.
La ricerca dell'azienda sulla LAD-I è sostenuta da una sovvenzione del California Institute for Regenerative Medicine e la sua pipeline comprende altre terapie geniche mirate a varie malattie genetiche rare.
Questa notizia è basata su un comunicato stampa di Rocket Pharmaceuticals, Inc.
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