STAMFORD, Conn. - SpringWorks Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SWTX), azienda biofarmaceutica, ha annunciato oggi i principali risultati ottenuti nell'ultimo anno e ha delineato gli obiettivi per il 2024 in occasione della 42a conferenza annuale di J.P. Morgan sulla sanità. Tra i principali traguardi raggiunti dall'azienda nel 2023 vi è l'approvazione da parte della FDA di OGSIVEO™ (nirogacestat) per il trattamento di pazienti adulti affetti da tumori desmoidi in progressione, una patologia rara.
L'approvazione si basa sui risultati dello studio di Fase 3 DeFi, pubblicati sul New England Journal of Medicine e presentati a conferenze mediche. Questi risultati hanno mostrato miglioramenti significativi nel dolore e nella funzionalità dei pazienti trattati con OGSIVEO. SpringWorks ha anche completato uno studio di Fase 2 per il nirogacestat in pazienti affetti da tumore ovarico a cellule della granulosa e sta esplorando il suo uso nel mieloma multiplo in collaborazione con leader del settore.
Inoltre, SpringWorks ha presentato i dati promettenti dello studio ReNeu di mirdametinib, un inibitore MEK in fase di sperimentazione, per il trattamento dei neurofibromi plessiformi associati alla neurofibromatosi di tipo 1 (NF1-PN). Lo studio ha mostrato tassi di risposta favorevoli sia nei pazienti pediatrici che in quelli adulti.
La pipeline emergente dell'azienda comprende brimarafenib, un inibitore del dimero RAF, che è passato allo studio di espansione della coorte di Fase 1b. SpringWorks ha inoltre avviato uno studio di combinazione di brimarafenib e mirdametinib e ha in programma l'inizio di uno studio di combinazione di brimarafenib con panitumumab per i tumori del colon-retto e del pancreas.
SpringWorks ha rafforzato la propria posizione finanziaria con un'offerta pubblica al rialzo, raccogliendo circa 316,25 milioni di dollari e registrando oltre 700 milioni di dollari in contanti, equivalenti e titoli negoziabili al 30 settembre 2023.
In vista del 2024, SpringWorks prevede di presentare una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per nirogacestat nell'UE e una NDA per mirdametinib negli Stati Uniti per il trattamento della NF1-PN. L'azienda prevede inoltre di comunicare i dati iniziali dello studio di Fase 2 su nirogacestat e di presentare ulteriori dati sui suoi programmi di inibitori del dimero RAF.
Saqib Islam, CEO di SpringWorks, ha espresso fiducia nei progressi dell'azienda e nella sua missione di migliorare la vita dei pazienti affetti da gravi malattie. Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di SpringWorks Therapeutics.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.