Giovedì Stifel ha mantenuto il rating Buy su Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) e ha aumentato l'obiettivo di prezzo a 40 dollari dai precedenti 35 dollari. L'aggiustamento arriva dopo gli ultimi aggiornamenti sullo studio AFFINITY-DUCHENNE di fase 1/2 per RGX-202, un potenziale trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne.
I recenti dati dello studio hanno rivelato un significativo aumento dei livelli medi di espressione, soprattutto a partire dal livello di dose 2, dove RGX-202 ha mostrato un'espressione del 75,7% in un paziente di 12,1 anni. Si è registrata anche una notevole riduzione del 77% della creatinina chinasi, un marcatore di lesioni muscolari, oltre alle prime indicazioni di miglioramenti della forza e della funzionalità.
Il profilo di sicurezza dell'RGX-202 rimane solido, con follow-up che vanno da sette settimane a 11 mesi, e la maggior parte dei pazienti ha completato i regimi di profilassi post-somministrazione. Questi risultati sono particolarmente promettenti perché dimostrano la capacità unica di RGX-202 di colpire i muscoli e generare una forte espressione di microdistrofina in un'ampia fascia demografica di pazienti, compresi quelli più anziani che possono avere una progressione più avanzata della malattia.
Regenxbio prevede di finalizzare i risultati del livello di dose 2 nel secondo trimestre del 2024. L'azienda mira a determinare la dose appropriata per gli studi pivotali entro la metà del 2024, utilizzando l'espressione della microdistrofina come base per la presentazione di una richiesta di licenza biologica (BLA). Questa tempistica suggerisce un significativo progresso nello sviluppo di RGX-202 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
Approfondimenti di InvestingPro
Dopo le previsioni positive di Stifel su Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX), i dati e gli approfondimenti di InvestingPro offrono una prospettiva finanziaria più approfondita sullo stato attuale della società. Con una capitalizzazione di mercato di circa 1,04 miliardi di dollari, Regenxbio sta attraversando un periodo di difficoltà finanziarie. Il fatturato dell'azienda negli ultimi dodici mesi, a partire dal quarto trimestre del 2023, si è attestato a 90,24 milioni di dollari, il che riflette un calo preoccupante di quasi il 20%. Inoltre, il margine di profitto lordo nello stesso periodo è stato significativamente negativo, pari a -195,29%, a dimostrazione delle difficoltà operative.
Nonostante i promettenti risultati della sperimentazione clinica di RGX-202, i suggerimenti di InvestingPro evidenziano diverse aree di preoccupazione finanziaria. Regenxbio sta consumando rapidamente liquidità e gli analisti hanno recentemente rivisto al ribasso le loro aspettative di guadagno per il prossimo periodo. Inoltre, il titolo della società sembra essere in territorio di ipercomprato secondo l'indice di forza relativa (RSI). Tuttavia, vale la pena notare che l'azienda ha registrato un forte ritorno nell'ultima settimana, mese e tre mesi, con rialzi dei prezzi che indicano l'ottimismo degli investitori nel breve termine.
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