DALLAS - Taysha Gene Therapies, Inc. (NASDAQ:TSHA), azienda biotecnologica specializzata in terapie geniche per le malattie del sistema nervoso centrale, ha compiuto notevoli passi avanti nella ristrutturazione della sua pipeline. L'azienda ha annunciato oggi di aver portato avanti diversi programmi precedentemente non prioritari trasferendo i diritti e avviando collaborazioni, garantendo così il proseguimento del loro sviluppo.
L'azienda ha trasferito con successo all'Istituto Nazionale per i Disordini Neurologici e l'Ictus (NINDS) la domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco sperimentale (IND) e il materiale per la sperimentazione clinica di TSHA-120, destinato al trattamento della neuropatia assonale gigante (GAN). Sono inoltre in corso discussioni per trasferire i diritti di TSHA-120 all'organizzazione sostenitrice originaria.
Per concentrarsi sul suo programma principale TSHA-102 per la sindrome di Rett, Taysha ha restituito alla Queen's University i diritti esclusivi di proprietà intellettuale per TSHA-101, mirato alla gangliosidosi GM2. I diritti per altri programmi, come TSHA-104 per la sindrome di Leigh associata a SURF1 e TSHA-112 per l'APBD, sono stati ritrasferiti alle istituzioni di origine.
Inoltre, Taysha ha fornito materiale per la sperimentazione clinica di TSHA-118 nella CLN1 al RUSH University Medical Center per supportare una richiesta di IND individuale per un paziente con malattia CLN1.
Questi sviluppi fanno seguito a un cambio di gestione avvenuto nel dicembre 2022 e sono agevolati da un nuovo contratto di prestito e di garanzia a partire dal 13 novembre 2023, che consente all'azienda di trasferire in modo efficiente i diritti di proprietà intellettuale e di estendere la sua liquidità fino al 2026. Questa mossa strategica mira a mettere questi programmi di terapia genica nelle mani di entità in grado di promuoverne lo sviluppo, con potenziali benefici per i pazienti affetti da queste malattie rare.
Sean P. Nolan, presidente e amministratore delegato di Taysha, ha espresso la sua soddisfazione nel garantire che i giusti sostenitori, clinici ed esperti scientifici possano far progredire questi programmi. L'azienda continua a cercare partnership e opportunità per gli altri programmi non prioritari.
Taysha Gene Therapies rimane impegnata nel portare avanti il suo programma clinico principale TSHA-102 e nel rispondere alle esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti affetti da gravi malattie monogeniche del SNC.
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