Chimerix Inc. ha rivelato i significativi progressi compiuti nello studio globale di Fase 3 ACTION su ONC201 nel corso della conferenza stampa sugli utili del terzo trimestre. L'amministratore delegato Mike Andriole ha inoltre fatto luce sui piani dell'azienda per la potenziale commercializzazione di ONC201 e sul reclutamento in corso di un Chief Commercial Officer.
I punti salienti della telefonata sono:
- Lo studio globale di Fase 3 ACTION di ONC201 sta avanzando bene, con 113 siti aperti in 12 Paesi, superando l'obiettivo di 100 siti entro il 30 settembre.- I dati provvisori sulla sopravvivenza globale e sulla sopravvivenza libera da progressione per lo studio ACTION sono previsti per il 2025.- L'azienda si sta preparando per la potenziale commercializzazione di ONC201 ed è in fase di reclutamento di un Chief Commercial Officer.- Gli studi di Fase 1 di escalation della dose di ONC206 hanno ricevuto modifiche al protocollo per un programma di dosaggio più intenso, senza che siano state osservate tossicità limitanti la dose. Il completamento degli studi è previsto per la prima metà del 2024.- Chimerix ha chiuso il trimestre con 217 milioni di dollari in contanti e prevede che il suo saldo di cassa sosterrà le operazioni fino alla fine del 2026.
Durante la telefonata, Andriole ha parlato anche dei progressi del programma ONC206, che ha mostrato risultati promettenti negli studi preclinici. L'azienda ritiene che ONC206 abbia un potenziale in diverse aree, sia all'interno che all'esterno del sistema nervoso centrale (SNC). Lo studio di Fase 1 per ONC206 dovrebbe concludersi contemporaneamente agli studi sponsorizzati dal NIH e dal PNOC. L'azienda sta inoltre stanziando capitali per gli studi di Fase 2, con particolare attenzione all'ONC206.
La traiettoria delle spese dovrebbe rimanere costante, con un potenziale aumento in vista della commercializzazione. L'azienda sta valutando opportunità di espansione per ONC206, bilanciando al contempo la necessità di preservare la liquidità per lo studio ACTION. La decisione di investire in opportunità di espansione dipenderà dai dati e dalla necessità di preservare la liquidità per lo studio ACTION.
La telefonata si è conclusa ricordando di partecipare alla Snow Conference e indicando i futuri aggiornamenti. Chimerix è quotata al NASDAQ con il simbolo CMRX.
InvestingPro Approfondimenti
Attingendo ai dati e ai suggerimenti in tempo reale di InvestingPro, possiamo trarre alcune preziose indicazioni sullo stato finanziario di Chimerix Inc. e sulle sue potenziali performance future.
I suggerimenti di InvestingPro rivelano che Chimerix ha più liquidità che debiti in bilancio, un segno promettente di salute finanziaria. Ciò è in linea con il recente annuncio dell'azienda di avere 217 milioni di dollari in contanti, che dovrebbero sostenere le operazioni fino alla fine del 2026. Tuttavia, vale la pena notare che l'azienda è anche segnalata per aver bruciato rapidamente la liquidità, il che potrebbe essere un punto di preoccupazione per i potenziali investitori.
Inoltre, Chimerix ha aumentato costantemente gli utili per azione, un indicatore positivo della sua redditività. Gli analisti, tuttavia, non prevedono che l'azienda sarà redditizia quest'anno, probabilmente a causa dei forti investimenti nello studio di Fase 3 ACTION e della potenziale commercializzazione di ONC201.
I dati di InvestingPro mostrano una capitalizzazione di mercato di 86,81 milioni di dollari e un rapporto P/E di 0,48, suggerendo che le azioni della società potrebbero essere sottovalutate. Il fatturato dell'azienda nel secondo trimestre del 2023 è di 33,68 milioni di dollari. Nonostante una crescita significativa dei ricavi del 5439,14% negli ultimi dodici mesi, la crescita dei ricavi trimestrali per il secondo trimestre 2023 mostra un calo del -94,09%.
Questi approfondimenti, parte di un più ampio pool di suggerimenti e dati disponibili su InvestingPro, forniscono un'istantanea dello stato finanziario attuale di Chimerix e delle sue prospettive future. Per ottenere informazioni più complete, si consiglia di esplorare la piattaforma di InvestingPro, che vanta altri 10 suggerimenti per Chimerix e una serie di altre preziose metriche.
Trascrizione completa - CMRX Q3 2023:
Operatore: Buongiorno, signore e signori, e benvenuti alla teleconferenza sugli utili del terzo trimestre 2023 di Chimerix. Vi presento Michelle Laspaluto, vicepresidente della pianificazione strategica e delle relazioni con gli investitori di Chimerix. Prego, procedete.
Michelle Laspaluto: Grazie, John. Buongiorno a tutti e benvenuti alla teleconferenza sui risultati finanziari e operativi del terzo trimestre 2023 di Chimerix. Questa mattina abbiamo pubblicato un comunicato stampa relativo all'aggiornamento del terzo trimestre. Potete accedere al comunicato stampa nella sezione Investitori del nostro sito web. Alla teleconferenza di oggi partecipano il presidente e amministratore delegato Mike Andriole, il direttore medico Allen Melemed e il direttore tecnologico Josh Allen. Prima di iniziare, vorrei ricordarvi che le dichiarazioni rilasciate durante la telefonata di oggi includono dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995 e sono soggette a rischi e incertezze e ad altri fattori. Questi rischi e incertezze e altri fattori potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli indicati nelle dichiarazioni previsionali. Per una descrizione più completa di questi rischi e incertezze si rimanda ai nostri documenti depositati presso la SEC. A questo punto, vorrei passare la parola al nostro Presidente e Amministratore Delegato, Mike Andriole.
Mike Andriole: Grazie, Michelle, e buongiorno a tutti. Il terzo trimestre è stato caratterizzato da una continua esecuzione della nostra pipeline, compreso il proseguimento dell'arruolamento nello studio globale di Fase 3 ACTION di ONC201 e negli studi di Fase 1 di incremento della dose per il nostro composto di seconda generazione, ONC206. Inizierò con ONC201 nello studio ACTION. Attualmente abbiamo 113 siti aperti in 12 Paesi e siamo in anticipo rispetto alla nostra precedente indicazione di attivare 100 siti entro il 30 settembre. L'arruolamento sta procedendo con l'attivazione dei siti e continuiamo a prevedere dati di sopravvivenza globale ad interim e di PFS nel 2025. Dal punto di vista geografico, in Europa abbiamo attivato un numero di siti pari a quello degli Stati Uniti. Lo scorso settembre abbiamo partecipato alla Conferenza dell'Associazione Europea di Neuro-Oncologia, nota anche come EANO, nei Paesi Bassi. In tale occasione abbiamo ospitato un simposio sull'attuale diagnosi, sulle strategie terapeutiche e sugli studi clinici per il glioma mutante H3 K27M e ci siamo confrontati con la comunità neuro-oncologica in generale per promuovere la consapevolezza e l'interesse per lo studio ACTION. Mi ha fatto molto piacere il livello di entusiasmo della comunità europea per questo programma e il grado di sostegno da parte di così tanti ricercatori che riconoscono l'elevato bisogno insoddisfatto in questa popolazione di pazienti. Mi è stato anche ricordato il valore per il nostro settore di tornare a partecipare di persona alle conferenze mediche dopo la pandemia, dato che la partecipazione all'EANO ha raggiunto un nuovo record e che nella settimana successiva alla conclusione della conferenza abbiamo registrato un notevole aumento dell'attività dei siti in tutta Europa. Questo aumento va ad aggiungersi al già forte impegno precedente all'EANO. Passiamo al Nord America. Tra un paio di settimane si terrà a Vancouver, in Canada, il meeting annuale della Society for Neuro-Oncology, noto anche come SNO, dove anche noi stiamo pianificando una grande presenza. Lascerò che sia Josh a commentare i nostri piani per questa conferenza, ma non vediamo l'ora di vedere molti dei nostri ricercatori nello studio ACTION e altri collaboratori del programma alla fine del mese. I nostri sforzi per l'arruolamento nello studio ACTION sono sostenuti anche da una solida strategia di pubblicazione che comprende un manoscritto pubblicato di recente su Cancer Discovery questo trimestre, incentrato sui dati di sopravvivenza di ONC201 in prima linea e che spiega ulteriormente il suo meccanismo d'azione. I dati di questa pubblicazione peer review rafforzano ulteriormente la nostra fiducia nello studio ACTION e ne supportano l'arruolamento. Lascerò che sia Josh a parlare dei dettagli contenuti in questo recente manoscritto. Mentre continuiamo ad arruolare lo studio ACTION, stiamo anche preparando l'azienda e il mercato alla potenziale commercializzazione di ONC201. A tal fine, stiamo finalizzando il reclutamento di un Chief Commercial Officer e sono entusiasta che questo processo sia quasi completato. In effetti, mi aspetto di annunciare l'assunzione di questa persona entro la fine dell'anno. Passiamo brevemente all'ONC206. Come previsto, nel terzo trimestre sono stati approvati gli emendamenti al protocollo per ciascuno dei nostri studi di escalation della dose. Queste modifiche consentono un programma di dosaggio più intenso che prevede la somministrazione due volte al giorno fino a tre giorni consecutivi alla settimana, al fine di aumentare la durata dell'esposizione terapeutica. Ci aspettiamo che l'esposizione continua a 72 ore di ONC206 possa generare un'attività monoterapica aggiuntiva sia nei tumori del sistema nervoso centrale che, potenzialmente, in tumori al di fuori del sistema nervoso centrale, sulla base dei dati emergenti in vivo. Gli studi del PNOC e del NIH si stanno arruolando ai livelli di dose più frequenti. Prevediamo che saranno completati nella prima metà del 2024. Come ricorderete, in precedenza abbiamo riportato una risposta per il GBM con il programma di una volta alla settimana a partire dal livello di dose due, e la risposta di quel paziente è tuttora in corso con l'aumento del livello di dose. Da quando questi studi hanno ricominciato ad arruolarsi, sono anche felice di riferire che finora non abbiamo osservato tossicità limitanti la dose. Prima di passare la parola a Josh, vorrei ribadire il nostro approccio deliberato e disciplinato all'allocazione del capitale. Abbiamo chiuso il trimestre con 217 milioni di dollari di liquidità ed equivalenti, rispettando così la nostra precedente previsione di circa 200 milioni di dollari di liquidità alla fine dell'anno. Continuiamo a ritenere che il nostro saldo di cassa sia sufficiente per sostenere le operazioni fino alla fine del 2026 e per tutti gli endpoint clinici previsti. Per maggiori dettagli sul bilancio e sul conto economico del terzo trimestre, si rimanda al comunicato stampa che abbiamo diffuso oggi. A questo punto, passo la parola a Josh, che ci fornirà ulteriori informazioni sulla nostra recente pubblicazione su Cancer Discovery e sui nostri recenti impegni con la comunità neuro-oncologica. Josh?
Josh Allen: Grazie, Mike. Continuiamo a trarre beneficio dai nostri legami con la comunità globale di neuro-oncologia. Come ha detto Mike, nell'ultimo trimestre abbiamo tenuto un simposio alla Conferenza dell'Associazione Europea di Neuro-Oncologia nei Paesi Bassi. In quell'occasione abbiamo incontrato i principali neuro-oncologi impegnati in studi clinici attivi, oltre a tenere un simposio per le presentazioni dei leader di pensiero relative al glioma H3-K27M-mutante, compreso lo studio ACTION. Alla fine del mese saremo presenti anche al meeting annuale della Society for Neuro-Oncology di Vancouver, dove abbiamo in programma un'ampia presenza, compreso il simposio sulle direzioni future e sulla diagnosi del trattamento del glioma H3-K27M-mutante, oltre a sostenere i nostri collaboratori che faranno una serie di presentazioni orali sugli studi preclinici e clinici di ONC201 in diversi contesti terapeutici. Non vediamo l'ora di vedere di persona molti dei nostri ricercatori e collaboratori, mentre continuiamo a impegnarci nello studio ACTION e teniamo d'occhio le strategie di trattamento emergenti nella chemioterapia a definizione molecolare. Oltre a questi grandi congressi di neuro-oncologia, continuiamo a impegnarci attivamente anche sul fronte scientifico, tra cui la presentazione di dati non clinici che riflettono la nostra comprensione sempre più approfondita del nuovo meccanismo d'azione del [Indiscernibile] alla Conferenza speciale dell'AACR sulla ricerca sul cancro per il cancro al cervello, tenutasi a Minneapolis poche settimane fa. Come ha ricordato Mike, è stato recentemente pubblicato sulla rivista Cancer Discovery un manoscritto di ricerca co-autore di numerosi ricercatori accademici e chimerici che riflette diversi anni di indagini cliniche, traslazionali e meccanicistiche sull'ONC201 come terapia di prima classe per il glioma H3-K27M-mutante. Il manoscritto descrive i dati che supportano una serie di importanti conclusioni per ONC201 nel glioma H3-K27M-mutante, che riguardano il suo meccanismo d'azione, la sua attività biologica all'interno dei tumori dei pazienti e la sua attività clinica che si estende oltre le precedenti analisi di efficacia nel contesto delle recidive. Partendo dalla scoperta meccanica, i dati forniscono una comprensione graduale del motivo per cui ONC201 è in grado di affrontare in modo unico questa patologia, iniziando con l'impegno del suo target di legame chiave ClpP nei mitocondri e terminando con l'inversione dell'evento di perdita di trimetile H3K27 nel nucleo. L'inversione di questo segno distintivo epigenetico è notevole in quanto è la conseguenza diretta della mutazione H3 K27M e si ritiene che sia il motore fisiopatologico della malattia. Questi risultati sono stati coerenti con i modelli di malattia e, soprattutto, l'inversione della perdita di trimetile H3K27 è risultata evidente in tutte le biopsie tumorali ottenute dai pazienti trattati con ONC201. Passando agli esiti clinici. La sopravvivenza dei pazienti affetti da glioma H3 K27-mutante che hanno ricevuto ONC201 in prima linea dopo la radioterapia, lo stesso setting dello studio ACTION, è stata di 21,7 mesi dalla diagnosi, contro i 12 mesi dei pazienti che non hanno ricevuto ONC201. I risultati favorevoli in termini di sopravvivenza tra i pazienti trattati con ONC201 sono stati costantemente osservati in una serie di analisi di sensibilità e di sottogruppo. Vale la pena notare che, mentre i risultati precedentemente divulgati per ONC201 in ambito recidivante erano orientati verso pazienti adulti e sedi di tumori primari talamici, questo set di dati di prima linea descritto nel manoscritto era orientato verso pazienti pediatrici e sedi di tumori del tronco cerebrale. Complessivamente, questi risultati dimostrano che ONC201 è una terapia di prima classe per il glioma H3 K27M-mutante che inverte in modo consistente il principale driver della patologia e sembra essere associata a risultati convincenti in studi non controllati in diversi contesti clinici. Questi depositi aumentano la nostra fiducia nella prospettiva di una valutazione controllata e randomizzata di ONC201 e dello studio ACTION in corso, ulteriormente rafforzata dall'inclusione dell'intensificazione della dose a due volte alla settimana. Con questo, passo la parola a Mike per le osservazioni conclusive.
Mike Andriole: Grazie, Josh. Nel terzo trimestre abbiamo continuato ad attuare il nostro piano, concentrandoci sull'obiettivo di portare l'ONC201 ai pazienti il prima possibile. Stiamo iniziando a preparare la nostra organizzazione per il potenziale lancio dell'ONC201 e siamo entusiasti della promessa di ampliare ulteriormente la nostra pipeline in futuro facendo avanzare l'ONC201 e/o attraverso lo sviluppo commerciale. Con questo, operatore, apriamo la chiamata alle domande.
Operatore: Grazie. [La prima domanda è di Maury Raycroft di Jefferies. Prego, proceda pure.
Analista non identificato: Salve, sono James [ph] per Maury. Congratulazioni per i progressi e grazie per aver risposto alla nostra domanda. Può parlarci dei progressi compiuti nell'avvio del processo di arruolamento da parte degli sperimentatori, in particolare in Europa occidentale e in Canada? E può indicare i tempi per il raggiungimento dell'arruolamento completo dei 450 pazienti necessari per lo studio?
Mike Andriole: Certo. E grazie per la domanda, James. L'impegno in Europa occidentale, in realtà in tutta Europa, è stato forte, come dimostra la velocità di attivazione dei siti in quella parte del mondo; direi che il Canada è stato un po' più lento. Ma dal punto di vista normativo non è del tutto insolito. Ma l'impegno nei siti con gli sperimentatori è stato piuttosto forte in entrambe le aree geografiche. Per quanto riguarda il momento in cui ci aspettiamo il pieno arruolamento nello studio, non abbiamo dato indicazioni in merito, ma non abbiamo ancora dato indicazioni. Non abbiamo fornito indicazioni in merito, ma continuiamo a ribadire la nostra previsione di avere i primi dati intermedi di efficacia e sopravvivenza globale nella prima metà del 2025. Quindi ci si potrebbe aspettare un lasso di tempo simile, se solo si considera il numero di eventi necessari per raggiungere questo obiettivo.
Analista non identificato: Capito. Grazie. E a che punto siete con le iscrizioni A che punto siete con l'arruolamento delle coorti della fase di dosaggio consecutivo con ONC206, prevedete di pubblicare i dati in una conferenza stampa, di organizzare un evento separato? Oppure presenterete i dati in occasione di una prossima conferenza medica.
Mike Andriole: Mike Andriole: Sì. Ottima domanda. Abbiamo due bracci separati. Pediatrico e o recidivante e di prima linea nello studio PNOC pediatrico e poi uno studio separato, ovviamente, con il NIH. Quindi, in un certo senso, ci sono tre diversi bracci in corso con gli studi di Fase I, James. Non stiamo qui a descrivere lo stato di avanzamento di ciascuno di essi. Ma tutti e tre sono in fase di arruolamento e continuiamo a prevedere di completare l'arruolamento nella prima metà del 2024. Ritengo che probabilmente i dati sulla sicurezza saranno aggiornati, nella misura in cui potremo raccogliere informazioni sull'efficacia, e lo faremo in quel momento. Ma vorrei probabilmente fissare le aspettative sul fatto che, almeno per quanto riguarda il composto principale su 201 nel contesto delle recidive, il tempo di insorgenza della risposta è stato di 8,3 mesi. Quindi c'è un ritardo naturale tra la maturazione di questi pazienti in una risposta e il momento in cui potremmo avere dati sulla sicurezza. Quindi, probabilmente, il processo di identificazione dei dati sulla sicurezza e di ulteriori approfondimenti dal punto di vista dell'efficacia dei responder si svolge in due fasi. L'altra osservazione che vorrei fare è che alcuni dei pazienti che si qualificheranno per questi studi potrebbero aver visto ONC201 in precedenza. Potrebbe quindi avere meccanismi di resistenza incorporati che renderebbero più difficile la valutazione della risposta. Nello studio PNOC abbiamo anche alcuni pazienti che si trovano in prima linea e che quindi confondono la valutazione della risposta, rendendo il denaro prezioso per la risposta. Per questo motivo, ci stiamo concentrando sul trattamento delle recidive in pazienti che non hanno familiarità con la classe dell'imipridone e sulla valutazione della risposta. Esamineremo quindi la totalità dei dati in quel momento, ma credo che probabilmente i primi dati che pubblicheremo saranno quelli relativi alla sicurezza, seguiti forse da quelli relativi all'efficacia.
Analista non identificato: Ottimo. Grazie per aver risposto alle nostre domande. Mi rimetto in coda.
Mike Andriole: Certo.
Operatore: La prossima domanda è di Naureen Quibria di Capital One. Prego, proceda pure.
Naureen Quibria: Salve, buongiorno. Grazie per aver accettato la mia domanda. Inizierò con ONC206, la risposta del paziente, il paziente che ha risposto al GBM - il paziente è ancora in studio. Da quanto tempo il paziente è in terapia? E può commentare la dose, quante dosi ha ricevuto, i diversi livelli.
Mike Andriole: I pazienti - sì Naureen, i pazienti - beh, innanzitutto grazie per la domanda, Naureen. Quel paziente è in studio da circa 1 anno e mezzo. Quindi è passato un bel po' di tempo, una risposta molto duratura e hanno continuato ad aumentare la dose. Per quanto ne so, chiederò ad Allen o a Josh di rispondere, ma mi risulta che abbiano raggiunto il livello di dosaggio 4. Questa era l'ultima informazione che avevo su quel paziente. Non so, Josh, tu hai altre informazioni da darci?
Non c'è molto da aggiungere. So che il paziente ha aumentato la dose almeno due volte dal livello iniziale di 100 mg. So che gli sperimentatori hanno riferito di un approfondimento della risposta, in seguito all'escalation della dose in quel paziente, il che è molto incoraggiante. Ma in generale, credo che il messaggio principale sia che siamo spinti dall'idea che ONC206 continui a mostrare segni di efficacia a livello preclinico al di fuori del glioma H3 K27M-mutante. Chiaramente, si tratta di una forte indicazione che può essere tradotta almeno in quel paziente. Come ha sottolineato Mike, non vediamo l'ora di continuare l'esecuzione di questo programma di dosi intensificate e di esaminare attentamente la popolazione dello studio che ha dato una risposta valida per capire quale sia il percorso da seguire al di fuori dell'H3 K27M. Quindi, ottime notizie per questo paziente e non vediamo l'ora di vederne altre.
Naureen Quibria: Ottimo. Grazie, Josh. E forse questa è per lei o per Allen. Può commentare il tipo di dati relativi a questo paziente e qualsiasi altro dato di tipo preclinico che abbiamo presentato alla prossima conferenza SNO?
Mike Andriole: Mike Andriole: Sì. Vai avanti, Josh. Penso che tu sia il più vicino a questo.
Josh Allen: Vai avanti. Inizierò con la SNO, e ho appena detto che ci aspettiamo almeno tre presentazioni orali alla SNO su ONC201. Due di queste riguardano il posizionamento di ONC201 come backbone combinatorio nella DMG, dato il segnale di monoterapia che questo farmaco ha prodotto, il suo profilo di sicurezza, la sua somministrazione orale, eccetera, lo rendono una terapia backbone ideale. Quindi, alcuni dei dati meccanici, del razionale preclinico e dei risultati clinici emergenti associati a ONC201, come terapia di base, saranno presentati in SNO, che credo sarà l'oggetto di un paio di studi. Quindi vi aspetterete di vederne di più alla SNO.
Naureen Quibria: Fantastico. Naureen Quibria: Fantastico. Un'altra cosa. Può ricordarmi, per quanto riguarda gli studi ONC206 in corso, l'escalation della dose. È solo dopo la radioterapia o ricevono anche un po' di temozolomide?
Mike Andriole: Ci sono bracci che hanno... che sono in prima linea dopo la radioterapia e anche bracci che sono in fase di recidiva. Credo che la temozolomide sia consentita prima dell'inizio della 206.
Allen Melemed: Mike, sono Allen, posso rispondere che si tratta di uno studio di fase I. La conclusione è un po' più aperta per quanto riguarda i criteri, in quanto stiamo cercando di ottenere la sicurezza per questa popolazione di pazienti. Penso che il momento sia quello in cui possiamo vedere qualche segno di attività, [indiscernibile] dove stiamo vedendo questa attività e questo ci aiuterà a decidere dove andare in futuro.
Naureen Quibria: Ok. Grazie mille
Operatore: La prossima domanda è di Soumit Troy di Jones Research. Prego, proceda pure.
Soumit Troy: Buongiorno a tutti e complimenti per i progressi compiuti. Per quanto riguarda l'ONC206, potrebbe ricordarci che l'escalation della dose sarà di 100 milligrammi due volte alla settimana. E quanto aumento di esposizione alla dose prevedete rispetto allo schema precedente?
Mike Andriole: Sì, mi scusi, magari chiederò a Josh di contribuire anche a questo, ma abbiamo una diapositiva nel nostro documento che essenzialmente illustra la frequenza e lo schema della dose. I due livelli di dose successivi alla riattivazione di questo nuovo protocollo valutano esposizioni e livelli di dose simili, essenzialmente simili a quelli somministrati una volta alla settimana, ma frazionati nell'arco di tre giorni e poi aumentati da lì. Nel complesso, se arriviamo al livello di dose 11, la dose settimanale sarà circa quattro volte superiore. Josh, qualcosa da aggiungere?
Josh Allen: No, credo che tu abbia già detto tutto.
Soumit Troy: Ok. Quindi... e visto che il tempo di risposta è di circa otto mesi, mi aspetto che questi pazienti siano appena arrivati alla parte di escalation della dose appena iniziata. Quindi i dati saranno probabilmente disponibili alla fine del 2024. È un'ipotesi corretta, quella dei dati di efficacia?
Mike Andriole: Penso che nella misura in cui avremo dati di efficacia validi, questi arriveranno probabilmente dopo il completamento dell'analisi di sicurezza, giusto, Schumit? Quindi ci aspettiamo, come abbiamo detto, che arrivino nella prima metà o nella parte centrale del prossimo anno. E condivideremo le informazioni sull'efficacia e sulla risposta che avremo in quel momento. E aggiorneremo il tutto nel corso degli anni in cui i pazienti continueranno a essere seguiti.
Soumit Troy: Capito. Un'ultima domanda. In termini di localizzazione del tumore stesso, dovremmo aspettarci un'ampia gamma, giusto, tra POM, GIPG, STEM?
Mike Andriole: Sì. Si tratta di tumori primari del SNC, quindi si tratta di una popolazione di pazienti piuttosto eterogenea.
Soumit Troy: Capito. Capito.
Allen Melemed: L'unica eccezione è, questo è Allen. L'unica eccezione è che stiamo escludendo i pazienti che di solito si vedono con l'H3 K27. Quindi guardate al di fuori di questo. Ma per il resto, è più ampio per le malattie del SNC.
Soumit Troy: Ottimo. Ho capito. Grazie mille e complimenti ancora per i progressi.
Mike Andriole: Grazie, Soumit.
Operatore: La prossima domanda è di Joel Beatty di Baird. Prego, proceda pure.
Analista non identificato: Buongiorno. Salve, sono Ben, in linea per Joel. Sono Ben, al posto di Joel. Grazie per aver risposto alle nostre domande. La prima domanda è: qual è la traiettoria delle spese da aspettarsi nei prossimi trimestri?
Mike Andriole: Ciao, Ben. Scusa se mi permetto di chiarire, era la traiettoria delle spese che hai chiesto?
Analista non identificato: Sì, signore.
Mike Andriole: Sì. Mi aspetto che sia simile. Se si guarda al nostro tasso di esecuzione del primo semestre in termini di cash burn nel 2023 e in quest'ultimo trimestre, abbiamo una media di 15, 16 o 17 milioni a trimestre. Mi aspetto che ciò continui nei prossimi due trimestri. John, è di grande aiuto.
Analista non identificato: Grazie mille.
Mike Andriole: Sì. Volevo solo aggiungere che, con l'inizio dei preparativi per la commercializzazione, si potrebbe assistere a un aumento delle spese, ma direi che, nel grande schema delle cose, si tratterebbe solo del margine.
Analista non identificato: Ottimo. È molto utile. Per quanto riguarda l'identificazione di biomarcatori per ONC206 per futuri studi di efficacia, si aspetta che i biomarcatori siano simili a quelli mostrati per 201 nella pubblicazione Cancer Discovery o qualcosa di diverso?
Mike Andriole: Sì, un'ottima domanda. Allora lascio che sia Josh a rispondere. Josh?
Josh Allen: Sì, Ben. Ottima domanda. E come ci si aspetterebbe da... Abbiamo lavorato su ONC201 su questa piattaforma per diversi anni ormai, e ci aspettiamo di sfruttare tutte le informazioni molecolari che abbiamo raccolto da questi sforzi per riversarle nel programma ONC206. Quindi, quello che voglio dire è che siamo davvero entusiasti di quello che stiamo vedendo con ONC206. Abbiamo lavorato duramente in laboratorio e con i nostri collaboratori e abbiamo generato una serie crescente di dati convincenti sull'efficacia in vitro e in vivo che ci entusiasmano. Come abbiamo detto, l'aumento di potenza e l'impegno alternativo di interazioni aggiuntive con il bersaglio che abbiamo riscontrato con ONC206 rispetto a ONC201, anche se potrebbe non essere un'opportunità significativa per il K27-muglioma H3, dato che ONC201 ha una saturazione sul bersaglio. Pensiamo che ci siano molte altre opportunità al di fuori dell'H3 K27, sia nel SNC che al di fuori di esso, che possono essere affrontate da ONC206. Ne stiamo vedendo i segni negli studi preclinici. Chiaramente, abbiamo riportato un responso all'inizio dell'escalation della dose nell'ONC206 di Fase 1 che avvalora questa ipotesi. E quello che stiamo cercando di fare ora è prendere alcuni di questi biomarcatori molecolari, alcuni dei quali sono stati indicati da lei, ma le buone idee possono venire da qualsiasi parte. Stiamo quindi cercando di prendere tutte le idee che abbiamo su specifiche alterazioni dei driver molecolari nel cancro che potrebbero essere associate a una maggiore attività dell'ONC206 e di testare alcune di queste ipotesi rispetto alla convincente attività preclinica a cui stiamo assistendo, in modo da poter puntare ad alterazioni azionabili negli studi successivi, se è il caso. Quindi... buona domanda, buona riflessione, e stiamo lavorando sodo per verificare molte di queste teorie che includono ciò che abbiamo imparato dall'ONC201 nell'ONC206 nel corso degli anni.
Analista non identificato: Ottimo. Grazie per gli approfondimenti.
Operatore: L'ultima domanda è di Troy Langford di TD Cowen. Prego, proceda pure.
Troy Langford: Salve. È un piacere conoscere i progressi di questo trimestre e grazie per aver risposto alle nostre domande. La prima riguarda l'ONC206. Per quanto riguarda il lavoro di escalation, attualmente prevedete che il lavoro di Fase 1 per lo studio sponsorizzato dall'NIH e quello sponsorizzato dal PNOC si concluderà nello stesso periodo? E se così non fosse, dovrete aspettare che entrambi siano definiti prima di andare avanti con il programma?
Mike Andriole: Mike Andriole: Sì. Ottima domanda, Tory. Sulla base di ciò che sappiamo al momento, ci aspettiamo che si completino più o meno nello stesso periodo; non credo che abbiamo alcuna idea che possa essere materialmente diversa, naturalmente, man mano che ci avviciniamo ai livelli di dose finali, supponendo che non si verifichi un evento di sicurezza che ci fermi prima a un particolare livello di dose. Al momento prevediamo di completarli più o meno nello stesso periodo, ma se questo dovesse cambiare, ovviamente vi aggiorneremo di conseguenza. E un'ulteriore considerazione in merito? Stavo per chiederlo ad Allen.
Allen Melemed: No. L'unica cosa che vorrei aggiungere è che la richiesta di questo prodotto è elevata. Si tratta di capire quanto velocemente riusciamo a riempire la coorte, a chiuderla e ad aprirne una nuova. Quindi la domanda è alta.
Troy Langford: Ok. Ottimo. E poi un'altra ONC206. Per quanto riguarda le opportunità di espansione del composto, può fornire qualche indicazione su come pensate di bilanciare gli investimenti in altre aree con la necessità di preservare la liquidità per lo studio ACTION?
Mike Andriole: Mike Andriole: Sì. Ottima domanda. Se pensiamo all'allocazione del capitale, abbiamo stanziato un po' di capitale in bilancio per gli studi di Fase 2, che potrebbero essere ONC206, un altro composto, magari in licenza. Come abbiamo detto nei trimestri precedenti, Troy, l'asticella per lo sviluppo del business continua a essere alta, perché continuiamo a vedere i primi dati preclinici e clinici con 206 che continuano ad alzare l'asticella per qualsiasi altra cosa a cui potremmo attingere e a cui destinare il capitale. È chiaro che se... uno studio di Fase 2 più consistente che potremmo condurre con ONC206 accorcerebbe il percorso, e lo valuteremo quando prenderemo questa decisione. In che misura accorceremmo la pista di decollo, quali sono le nostre possibilità di accesso ad altri capitali diluitivi o non diluitivi. E, in particolare, qualsiasi informazione aggiuntiva sui pagamenti di milestone che potrebbero arrivare da Emergent BioSolutions in relazione alla cessione di TEMBEXA che abbiamo effettuato l'anno scorso, sono tutti fattori che incidono sul calcolo. Ma il tutto inizia con la convinzione che abbiamo dei dati ottenuti fino ad oggi dall'ONC206, sia a livello pre-clinico che clinico, e con la condivisione di tali dati con il mercato, assicurandoci che anche la seconda dizione sia condivisa all'esterno.
Troy Langford: Ottimo. Grazie per tutti i dettagli. Per me è tutto.
Mike Andriole: Certo.
Operatore: Passo ora la parola a Mike Andriole per le osservazioni conclusive.
Mike Andriole: Grazie, John. Grazie a tutti per il vostro tempo questa mattina. Per coloro che parteciperanno alla Snow Conference questo mese, vi invitiamo a fermarvi al nostro stand. Per il resto, ci auguriamo di potervi aggiornare nuovamente nei prossimi mesi.
Operatore: Signore e signori, con questo si conclude la telefonata di oggi. Grazie a tutti per la partecipazione. Potete ora disconnettervi.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.