CAMBRIDGE, Mass. - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY) ha annunciato oggi i risultati positivi dello studio di Fase 3 HELIOS-B per vutrisiran, un farmaco sperimentale per l'amiloidosi ATTR con cardiomiopatia. Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario, dimostrando una riduzione significativa della mortalità e degli eventi cardiovascolari ricorrenti nei pazienti.
Lo studio, che ha coinvolto 654 partecipanti, ha indicato una riduzione del 28% nel composito di mortalità per tutte le cause e di eventi cardiovascolari ricorrenti nella popolazione complessiva, e una riduzione del 33% nel gruppo in monoterapia. Inoltre, è stata osservata una riduzione del 36% della mortalità per tutte le cause nella popolazione complessiva, con un'analoga riduzione del 35% nel gruppo di monoterapia, fino al mese 42.
Anche gli endpoint secondari hanno mostrato risultati promettenti, con miglioramenti nel test del cammino di 6 minuti, nel Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire e nella New York Heart Association Class, misure chiave della progressione della malattia. Questi risultati suggeriscono potenziali benefici per la sopravvivenza, la funzionalità e la qualità di vita dei pazienti.
Il Chief Medical Officer di Alnylam, Pushkal Garg, M.D., ha espresso ottimismo sui dati, indicando l'intenzione dell'azienda di richiedere l'approvazione regolatoria per rendere vutrisiran disponibile per i pazienti a livello globale. Il profilo di sicurezza di vutrisiran è risultato coerente con gli studi precedenti, non mostrando un aumento significativo degli eventi avversi rispetto al placebo.
L'azienda prevede di presentare i risultati dettagliati dello studio HELIOS-B alla Società Europea di Cardiologia e di depositare una domanda supplementare di nuovo farmaco presso la Food and Drug Administration statunitense utilizzando un Priority Review Voucher nel corso dell'anno.
L'amiloidosi ATTR è una condizione fatale causata dall'accumulo nell'organismo di proteine di transtiretina mal ripiegate. Vutrisiran, progettato per colpire la causa alla base della malattia, è già approvato in oltre 15 Paesi per la polineuropatia amiloidotica ereditaria mediata dalla transtiretina negli adulti.
Questi risultati si basano su un comunicato stampa.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) fa passi da gigante nello sviluppo di trattamenti per l'amiloidosi ATTR, la salute finanziaria e la performance di mercato della società forniscono un ulteriore contesto per gli investitori. Secondo i dati di InvestingPro, Alnylam detiene una capitalizzazione di mercato di 20,96 miliardi di dollari, a testimonianza della sua notevole presenza nel settore biofarmaceutico. Nonostante non sia stata redditizia negli ultimi dodici mesi, l'azienda ha registrato una robusta crescita dei ricavi del 75,2% nello stesso periodo, evidenziando il potenziale di redditività futura.
Gli investitori potrebbero anche notare il solido margine di profitto lordo dell'83,95%, che suggerisce che Alnylam è in grado di controllare efficacemente il costo dei beni venduti rispetto alle vendite. Si tratta di un parametro importante per valutare l'efficienza operativa dell'azienda. Inoltre, le attività liquide dell'azienda superano gli obblighi a breve termine, secondo i suggerimenti di InvestingPro, il che indica una forte posizione di liquidità in grado di sostenere gli sforzi di ricerca e sviluppo in corso.
Sebbene gli analisti non prevedano che Alnylam sarà redditizia quest'anno, il titolo della società ha mostrato un forte rendimento negli ultimi cinque anni, che potrebbe essere interessante per gli investitori a lungo termine. Inoltre, Alnylam opera con un livello di indebitamento moderato, il che può fornire un certo conforto per quanto riguarda la leva finanziaria della società e la sua capacità di gestire i propri obblighi finanziari.
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