PASADENA, California - Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) ha condiviso oggi i dati clinici intermedi del suo programma ARO-RAGE, che suggeriscono una riduzione significativa dei livelli sierici di sRAGE nei pazienti con asma lieve o moderata. I dati, presentati alla Conferenza Internazionale dell'American Thoracic Society 2024, hanno dimostrato che ARO-RAGE, una terapia sperimentale di interferenza dell'RNA (RNAi), ha ridotto i livelli di sRAGE fino all'88% dopo due somministrazioni.
Lo studio di Fase 1/2 in corso ha indicato una riduzione dose-dipendente di sRAGE sia nel liquido di lavaggio broncoalveolare che nel siero di volontari sani normali e di pazienti asmatici. Questi risultati evidenziano il potenziale della piattaforma proprietaria TRiM™ di Arrowhead nello sviluppo di nuove terapie per le malattie polmonari con esigenze mediche insoddisfatte.
Il Dr. James Hamilton, responsabile della ricerca e della medicina traslazionale di Arrowhead, ha dichiarato che i dati di ARO-RAGE sono i primi della categoria e supportano un regime di dosaggio di due mesi grazie alla lunga durata dell'effetto. Ha inoltre sottolineato il profilo favorevole di sicurezza e tollerabilità osservato nello studio.
Oltre ad ARO-RAGE, Arrowhead ha presentato alla conferenza i dati preclinici di altri due programmi mirati ai polmoni. ARO-TSLP mira a silenziare la linfopoietina timica stromale (TSLP) per ridurre l'infiammazione asmatica, mentre ARO-IAV mira all'espressione dei virus dell'influenza A, compreso il ceppo H5N1.
Il profilo di sicurezza di ARO-RAGE è stato favorevole, senza effetti avversi gravi correlati al farmaco in studio e senza eventi avversi emergenti dal trattamento che abbiano portato al ritiro della sperimentazione o all'interruzione del farmaco in studio.
Mentre Arrowhead si avvia verso l'avvio di uno studio di Fase 2 alla fine del 2024, questi risultati intermedi offrono un'idea del potenziale dei terapici basati sull'RNAi nel trattamento delle malattie polmonari infiammatorie. Le informazioni presentate si basano su un comunicato stampa di Arrowhead Pharmaceuticals.
Approfondimenti di InvestingPro
I recenti dati clinici intermedi del programma ARO-RAGE di Arrowhead Pharmaceuticals hanno mostrato risultati promettenti, che potrebbero avere implicazioni per le prospettive finanziarie dell'azienda. Secondo le metriche di InvestingPro, Arrowhead ha una capitalizzazione di mercato di 3,08 miliardi di dollari USA, che riflette la sua posizione nel mercato biofarmaceutico. Nonostante il potenziale della sua terapia RNAi, gli analisti hanno notato delle preoccupazioni, come dimostra il rapporto P/E negativo di -5,89 e il rapporto P/E rettificato per gli ultimi dodici mesi, al secondo trimestre 2024, pari a -6,53, che indica che l'azienda non è attualmente redditizia.
Inoltre, le entrate della società hanno registrato un calo significativo, con una riduzione dell'87,0% negli ultimi dodici mesi a partire dal secondo trimestre del 2024. Questo dato è in linea con i suggerimenti di InvestingPro, che evidenzia come gli analisti prevedano un calo delle vendite nell'anno in corso e non si aspettino che la società sia redditizia entro questo periodo. Una nota positiva è che le attività liquide di Arrowhead superano gli obblighi a breve termine, il che suggerisce un certo grado di stabilità finanziaria a breve termine. Tuttavia, con un elevato multiplo prezzo/valore contabile di 6,36, la società viene scambiata con una valutazione elevata rispetto al suo valore contabile.
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