Lunedì H.C. Wainwright ha alzato il target di prezzo delle azioni Dyne Therapeutics (NASDAQ:DYN) a 48,00 dollari, rispetto ai precedenti 36,00 dollari, mantenendo un rating Buy sul titolo.
L'aggiustamento arriva dopo che Dyne Therapeutics ha pubblicato i nuovi dati dei suoi programmi ACHIEVE e DELIVER, incentrati rispettivamente sul trattamento della distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) e della distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
L'azienda ha riportato risultati incoraggianti dal programma DM1, dimostrando un effetto dose-dipendente sulla correzione dello splicing. In sei soggetti è stata ottenuta una correzione media dello splicing del 27%, un risultato promettente poiché gli studi indicano che il miglioramento funzionale è probabile quando la correzione supera il 20%. Inoltre, i risultati riferiti dai pazienti e i dati vHOT hanno mostrato miglioramenti sostanziali rispetto al placebo.
Per il programma DMD, DYNE-251 ha rivelato un aumento dose-dipendente dell'espressione della distrofina. I dati dello studio indicano un aumento di quasi sette volte rispetto al placebo dei livelli di distrofina aggiustati per il contenuto muscolare, un risultato che supera notevolmente l'eteplirsen, un trattamento attuale che richiede una dose molto più elevata e una somministrazione più frequente.
Il profilo di sicurezza di DYNE-251 supporta anche la possibilità di aumentare i dosaggi fino a 40 mg/kg ogni otto settimane, il che potrebbe portare a migliori risultati funzionali.
L'analista ritiene che questi risultati possano segnare un cambiamento nell'approccio terapeutico per la DMD e offrire una nuova direzione per il trattamento della distrofia miotonica. I dati positivi hanno portato a rivalutare le probabilità di successo di entrambi i programmi, inducendo ad alzare l'obiettivo di prezzo.
L'azienda suggerisce che Dyne Therapeutics potrebbe essere sulla buona strada per un percorso di approvazione accelerato per questi trattamenti, data la solidità dei risultati dei recenti studi.
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