BOSTON - PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG), un'azienda biotecnologica con una capitalizzazione di mercato di 153 milioni di dollari focalizzata sullo sviluppo di terapie oligonucleotidiche per malattie neuromuscolari e neurologiche, ha incontrato un ostacolo normativo poiché la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha imposto una sospensione clinica alla sua sperimentazione per un trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). La notifica della FDA riguarda la domanda di Investigational New Drug (IND) dell'azienda per lo studio clinico CONNECT2-EDO51. La notizia ha influenzato il titolo dell'azienda, che ha subito un calo di quasi il 73% negli ultimi sei mesi. I dati di InvestingPro rivelano diversi punti chiave sulla posizione finanziaria di PepGen, con 12 ProTips aggiuntivi disponibili per gli abbonati.
Nonostante la sospensione clinica di CONNECT2-EDO51, lo studio CONNECT1-EDO51 di PepGen in corso in Canada rimane inalterato. Questo studio, che è uno studio in aperto a dosi multiple crescenti di PGN-EDO51, ha completato l'arruolamento per la coorte di dosaggio di 10 mg/kg, con tutti i partecipanti che hanno ricevuto almeno una dose. L'azienda mantiene una solida posizione finanziaria con più liquidità che debiti nel suo bilancio, e il suo indice di liquidità corrente di 8,47 indica una robusta liquidità a breve termine.
PGN-EDO51 è il candidato terapeutico di PepGen mirato al trattamento della DMD attraverso lo skipping dell'esone 51 del trascritto della distrofina, che potrebbe potenzialmente ripristinare la produzione di una proteina distrofina funzionale nei pazienti. Questo approccio si rivolge a circa il 13% della popolazione di pazienti con DMD. La FDA ha precedentemente concesso a PGN-EDO51 le designazioni di farmaco orfano e di malattia pediatrica rara.
Paul Streck, MD, MBA, Responsabile R&D di PepGen, ha dichiarato che l'azienda intende collaborare strettamente con la FDA per rispondere alle loro domande riguardanti l'IND per lo studio CONNECT2 il più rapidamente possibile.
Lo studio CONNECT2 è progettato come uno studio multinazionale di Fase 2, in doppio cieco, controllato con placebo, della durata di 25 settimane ed è già in corso nel Regno Unito.
La tecnologia proprietaria Enhanced Delivery Oligonucleotide (EDO) di PepGen costituisce il nucleo della sua strategia terapeutica, che mira a migliorare la somministrazione e l'efficacia dei trattamenti oligonucleotidici.
L'azienda ha avvertito che PGN-EDO51 è ancora in fase di sperimentazione e non è stato approvato per l'uso in nessun paese. La sospensione clinica da parte della FDA indica che ci sono questioni che devono essere affrontate prima che lo studio CONNECT2 possa procedere negli Stati Uniti. PepGen non ha rivelato le ragioni specifiche della decisione della FDA ma riceverà una lettera ufficiale di sospensione clinica entro 30 giorni. Secondo l'analisi di InvestingPro, gli analisti mantengono una prospettiva rialzista con obiettivi di prezzo che vanno da 6 a 26 dollari, suggerendo un potenziale rialzo. Il titolo appare attualmente sottovalutato in base alla valutazione del Fair Value di InvestingPro.
Questo articolo si basa su un comunicato stampa di PepGen Inc.
In altre notizie recenti, PepGen Inc. è stata oggetto di un aggiustamento delle prospettive da parte di BofA Securities, che ha abbassato il target del titolo a causa di ritardi nella sperimentazione e della concorrenza. L'aggiustamento segue le modifiche ai criteri di eleggibilità nello studio clinico di fase 2 di PepGen, noto come CONNECT1-EDO51, che valuta PGN-EDO51, un potenziale trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne. PepGen ha anche modificato la sua tempistica per il rilascio dei dati sulla dose di 10mg/kg, ora prevista entro la fine del 2025. Nonostante questi aggiustamenti, BofA Securities mantiene una posizione neutrale sul titolo.
Per quanto riguarda la governance aziendale, PepGen ha annunciato il pensionamento del Direttore del Consiglio Christopher Ashton, con effetto da settembre 2024. Ciò ridurrà la dimensione del consiglio da sette a sei direttori. Altri cambiamenti includono l'approvazione di un Emendamento di Esonero per i Dirigenti, l'elezione di due nuovi direttori di Classe II e la ratifica di KPMG LLP come società di revisione contabile indipendente registrata per la fine dell'anno fiscale.
Sul fronte esecutivo, PepGen ha nominato la Dott.ssa Michelle Mellion come Chief Medical Officer e la Dott.ssa Hayley Parker come Senior Vice President, Global Regulatory Affairs. L'azienda ha anche ricevuto le designazioni di farmaco orfano e di malattia pediatrica rara dalla Food and Drug Administration statunitense per PGN-EDO51. Questi sono tra gli sviluppi recenti di PepGen.
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