WARREN, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha reso noto lunedì che la Commissione Europea (CE) si è astenuta dall'adottare il parere negativo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) in merito al rinnovo annuale di Translarna™ (ataluren). La CE ha rinviato il parere al CHMP per un'ulteriore valutazione, mantenendo così la presenza di Translarna sul mercato europeo con l'autorizzazione esistente.
La decisione della CE di rinviare il parere del CHMP del 24 gennaio 2024 fa seguito alla richiesta di un'ulteriore valutazione della totalità delle prove, compresi i dati del registro dei pazienti e le prove reali. Questo sviluppo consente a Translarna di continuare a essere disponibile per i pazienti in Europa come previsto dall'attuale autorizzazione all'immissione in commercio.
Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer di PTC Therapeutics, ha commentato l'importanza del mantenimento dell'autorizzazione di Translarna per i soggetti affetti da distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsense (nmDMD) in Europa. Klein ha sottolineato i dati degli studi clinici e del registro STRIDE, che indicano il ruolo di Translarna nel rispondere alle esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti affetti da nmDMD.
L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha inoltre informato PTC che gli atti delle riunioni del Gruppo Consultivo Scientifico (SAG) su Translarna tenutesi il 5 settembre 2023 e il gennaio 2024 non saranno presi in considerazione nelle future valutazioni del farmaco da parte del CHMP.
A causa delle incertezze relative all'impatto del mantenimento dell'autorizzazione di Translarna sui ricavi dell'azienda per il 2024, PTC ha deciso di sospendere le previsioni di ricavi per l'anno in corso. L'azienda fornirà indicazioni aggiornate in un secondo momento.
Translarna, sviluppato da PTC Therapeutics, è una terapia di ripristino delle proteine destinata ai pazienti affetti da disturbi genetici causati da mutazioni nonsense, che possono portare alla cessazione prematura della sintesi proteica essenziale. Il farmaco è approvato in diversi Paesi per il trattamento della nmDMD in pazienti ambulanti a partire dai due anni di età. Negli Stati Uniti, ataluren rimane un nuovo farmaco in fase di sperimentazione.
La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica rara e fatale che colpisce principalmente i maschi, caratterizzata da una progressiva debolezza muscolare che porta alla perdita precoce della deambulazione e alla morte prematura per insufficienza cardiaca e respiratoria.
PTC Therapeutics è un'azienda biofarmaceutica globale focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci per patologie rare. L'azienda sottolinea il proprio impegno nel fornire accesso ai trattamenti ai pazienti con opzioni limitate o inesistenti.
Questo articolo si basa su un comunicato stampa di PTC Therapeutics.
Approfondimenti di InvestingPro
Alla luce dei recenti sviluppi di PTC Therapeutics con Translarna™ in Europa, è importante considerare la salute finanziaria e la performance di mercato della società. Secondo gli ultimi dati di InvestingPro, PTC Therapeutics ha una capitalizzazione di mercato di 2540 milioni di dollari, che riflette la sua attuale valutazione sul mercato. Nonostante le sfide, la società ha registrato un forte rendimento negli ultimi tre mesi, con un aumento del 27,39%. Inoltre, l'ultimo mese ha registrato un'impennata ancora più impressionante, con un rendimento del 30,71%.
Tuttavia, PTC Therapeutics si trova di fronte a venti finanziari. Gli analisti, come si legge su InvestingPro Tips, non prevedono che la società sarà redditizia quest'anno e non lo è stata negli ultimi dodici mesi. Ciò è ulteriormente supportato da un rapporto P/E negativo di -4,34, che indica che la società non sta generando utili tali da giustificare il prezzo delle azioni. Inoltre, la società non paga un dividendo, il che potrebbe essere una considerazione per gli investitori orientati al reddito.
Per chi fosse interessato ad approfondire le metriche finanziarie e le prospettive future di PTC Therapeutics, sono disponibili ulteriori consigli di InvestingPro su Investing.com/pro/PTCT. Per un periodo di tempo limitato, utilizzando il codice coupon PRONEWS24 è possibile ottenere uno sconto aggiuntivo del 10% su un abbonamento annuale o biennale Pro e Pro+, che consente di accedere a una serie di approfondimenti che possono aiutare a prendere decisioni di investimento più informate.
Grazie ai sette consigli aggiuntivi elencati su InvestingPro, gli investitori possono avere una visione più completa della posizione di PTC Therapeutics nel settore biofarmaceutico, soprattutto nel contesto degli sforzi in corso per ottenere e mantenere l'autorizzazione al mercato per il suo prodotto di punta, Translarna™.
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