SAN DIEGO - Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato per l'esame prioritario le due richieste di autorizzazione all'immissione in commercio di nuovi farmaci (NDA) per crinecerfont, un potenziale nuovo trattamento per l'iperplasia surrenalica congenita classica (CAH). Se approvato, crinecerfont sarebbe la prima nuova terapia per la CAH in sette decenni e rappresenterebbe un nuovo approccio terapeutico per questa rara patologia endocrina.
Le NDA per crinecerfont comprendono una formulazione in capsule (NDA# 218808) e una formulazione in soluzione orale (NDA# 218820), per le quali l'FDA ha fissato come date d'azione rispettivamente il 29 dicembre e il 30 dicembre 2024. La FDA ha dichiarato che non intende convocare una riunione del comitato consultivo per discutere queste domande.
Secondo Neurocrine Biosciences, la designazione di Priority Review è un riconoscimento da parte della FDA dell'urgente necessità di nuovi trattamenti per la CAH e del potenziale di crinecerfont di fornire vantaggi significativi rispetto alle terapie attuali. Il Chief Medical Officer dell'azienda, Dr. Eiry W. Roberts, ha dichiarato che l'ottenimento della Priority Review da parte della FDA riflette il riconoscimento da parte dell'agenzia della gravità della CAH e degli interessanti risultati di efficacia e dell'eccellente profilo di sicurezza di crinecerfont.
Crinecerfont ha già ricevuto dalla FDA le designazioni di farmaco orfano e di terapia innovativa, sulla base dei solidi risultati ottenuti dai dati dello studio di fase 3 CAHtalyst™ in età pediatrica e adulta. Queste designazioni potrebbero fornire a Neurocrine Biosciences diversi incentivi, tra cui l'esenzione da alcune tasse, crediti d'imposta e la possibilità di ottenere sette anni di esclusiva di mercato dopo l'approvazione.
La CAH è una rara condizione genetica causata da una mutazione che determina una carenza dell'enzima 21-idrossilasi. Questa carenza può portare a squilibri degli ormoni surrenali potenzialmente letali. I trattamenti attuali prevedono dosi elevate di glucocorticoidi, che possono avere gravi effetti collaterali, tra cui complicazioni metaboliche e malattie cardiovascolari.
Neurocrine Biosciences è specializzata nello sviluppo di trattamenti per disturbi neurologici, neuroendocrini e neuropsichiatrici. L'azienda dispone di un portafoglio di trattamenti approvati dalla FDA e di numerosi composti in fase di sviluppo clinico medio e avanzato.
Questa notizia è basata su un comunicato stampa di Neurocrine Biosciences, Inc.
In altre notizie recenti, Neurocrine Biosciences ha fatto passi da gigante nelle sue attività. Il farmaco candidato dell'azienda, crinecerfont, ha raggiunto gli endpoint primari e secondari nel trattamento dell'iperplasia surrenale congenita (CAH) in entrambi gli studi di Fase 3, in età pediatrica e adulta. Questi risultati promettenti hanno supportato la presentazione di due domande di autorizzazione per nuovi farmaci alla Food and Drug Administration statunitense.
Per quanto riguarda la leadership, Neurocrine Biosciences ha annunciato la nomina di Kyle Gano, Ph.D., a CEO eletto, che assumerà la carica nell'ottobre 2024. Gano succederà a Kevin Gorman, Ph.D., CEO di lunga data dell'azienda, che andrà in pensione ma continuerà a far parte del Consiglio di Amministrazione di Neurocrine.
Anche gli analisti hanno fornito le loro opinioni sul potenziale dell'azienda. RBC Capital ha mantenuto il rating Sector Perform su Neurocrine Biosciences, citando fattori quali la forte performance del prodotto ™845, l'anticipazione dei dati di fase II per il muscarinico ™568 e il solido successo commerciale di Ingrezza.
Nel frattempo, Wells Fargo ha ribadito il rating Overweight (sovrappesare) sulle azioni di Neurocrine Biosciences, in seguito alla presentazione di dati aggiornati sul candidato farmaco dell'azienda, atumelnant. Infine, UBS ha aumentato l'obiettivo di prezzo delle azioni Neurocrine Biosciences a 193 dollari dai precedenti 174 dollari, ribadendo il rating Buy sul titolo.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) anticipa un importante traguardo con la revisione prioritaria del crinecerfont da parte della FDA, gli investitori stanno monitorando attentamente la salute finanziaria e l'andamento del mercato della società. Secondo InvestingPro, Neurocrine Biosciences viene scambiata a un multiplo di guadagno elevato, con un rapporto P/E di 36,58, che riflette la fiducia degli investitori nelle prospettive di crescita dell'azienda, in particolare perché si prevede un aumento dell'utile netto quest'anno - un ottimismo che potrebbe essere legato alla potenziale approvazione e all'esclusività di mercato del nuovo farmaco.
Il titolo della società è stato notato per la sua bassa volatilità dei prezzi, che potrebbe essere un indicatore di un investimento stabile, soprattutto nel settore biotecnologico, spesso turbolento. Inoltre, la forte crescita dei ricavi di Neurocrine, pari a quasi il 24% negli ultimi dodici mesi a partire dal primo trimestre 2024, unita a un robusto margine di profitto lordo del 68,54%, sottolinea la capacità dell'azienda di gestire in modo efficiente le proprie attività e di scalare le proprie finanze in previsione del lancio di nuovi prodotti.
Con una capitalizzazione di mercato di 13,85 miliardi di dollari, Neurocrine Biosciences si distingue come attore significativo nel settore biofarmaceutico. La solida posizione finanziaria della società è ulteriormente supportata da un PEG ratio di 0,08, che suggerisce che il potenziale di crescita degli utili non è ancora pienamente riflesso nell'attuale prezzo delle azioni. Gli investitori che desiderano approfondire i dati finanziari e le prospettive future dell'azienda possono trovare ulteriori suggerimenti di InvestingPro che forniscono approfondimenti su fattori quali la sufficienza del flusso di cassa, la liquidità delle attività e la gestione del debito. Attualmente su InvestingPro sono disponibili altri 12 suggerimenti, che offrono un'analisi completa a chi sta valutando un investimento in Neurocrine.
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