CUPERTINO, California - DURECT Corporation (NASDAQ:DRRX), azienda biofarmaceutica focalizzata sulle terapie epigenetiche, ha ricevuto dalla Food and Drug Administration statunitense la designazione di Breakthrough Therapy per il larsucosterolo, destinato al trattamento dell'epatite grave associata all'alcol (AH), una condizione attualmente priva di trattamenti approvati. Questa designazione, che mira ad accelerare lo sviluppo del farmaco, è stata supportata dai risultati dello studio di fase 2b AHFIRM.
Lo studio AHFIRM, un rigoroso studio internazionale, ha valutato l'efficacia e la sicurezza del larsucosterolo nei pazienti con AH grave. L'esito primario era l'incidenza a 90 giorni di mortalità o trapianto di fegato nei pazienti trattati con larsucosterolo rispetto al placebo. Gli endpoint secondari includevano i tassi di sopravvivenza a 90 giorni. Lo studio ha arruolato 307 pazienti in diversi Paesi, tra cui Stati Uniti, Unione Europea, Regno Unito e Australia.
James E. Brown, D.V.M., Presidente e CEO di DURECT, ha espresso soddisfazione per la decisione della FDA, sottolineando l'urgente necessità di terapie efficaci per l'AH, che ha un alto tasso di mortalità. L'azienda prevede di procedere con uno studio di Fase 3, incorporando il feedback della FDA e i dati dello studio AHFIRM.
La designazione di Breakthrough Therapy consente di accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci per condizioni gravi o pericolose per la vita quando le prove preliminari suggeriscono un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie esistenti. I vantaggi includono interazioni più frequenti con la FDA, l'ammissibilità alla revisione periodica e la guida da parte di alti dirigenti della FDA.
L'AH è una grave forma di malattia epatica legata al forte consumo di alcol, caratterizzata da infiammazione e danni alle cellule epatiche, che portano a complicazioni come l'insufficienza epatica. Il tasso di mortalità per l'AH è significativo, con studi che indicano un tasso di mortalità del 26% a 28 giorni e del 44% a 180 giorni dalla diagnosi.
Il larsucosterolo, candidato principale di DURECT, è un modulatore epigenetico che agisce sulla metilazione del DNA disregolata, una caratteristica comune nelle malattie acute e croniche, compresa l'AH. Inibendo le metiltransferasi del DNA, il larsucosterolo può contribuire a ridurre l'infiammazione e a migliorare la sopravvivenza delle cellule.
L'impegno di DURECT nello sviluppo di terapie per gravi condizioni di salute va oltre l'AH, con applicazioni nelle lesioni acute degli organi e nel cancro. Il portafoglio dell'azienda comprende anche POSIMIR®, un analgesico non oppioide per il dolore post-chirurgico, concesso in licenza a Innocoll Pharmaceuticals per la distribuzione negli Stati Uniti.
Questo articolo si basa su un comunicato stampa.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre DURECT Corporation (NASDAQ:DRRX) fa avanzare il suo candidato principale larsucosterolo, le metriche finanziarie dell'azienda forniscono un quadro contrastante. Con una capitalizzazione di mercato di 32,28 milioni di dollari, la valutazione di DURECT riflette la natura ad alto rischio e alto guadagno dello sviluppo biofarmaceutico. Il rapporto prezzo/valore contabile dell'azienda, negli ultimi dodici mesi fino al primo trimestre del 2024, è pari a 3,89, il che indica che gli investitori sono disposti a pagare quasi quattro volte il valore contabile delle sue azioni, il che potrebbe essere visto come un segno di fiducia nelle attività e nelle prospettive future dell'azienda.
Tuttavia, i dati finanziari rivelano anche delle sfide. Il significativo margine di profitto lordo negativo di DURECT, pari a -272,18% nello stesso periodo, indica che il costo dei beni venduti supera di gran lunga i ricavi generati, il che non è raro nel settore biofarmaceutico, dove i costi iniziali sono elevati e i ricavi sono spesso ritardati fino all'approvazione normativa e alla penetrazione nel mercato. Inoltre, dato che gli analisti non prevedono che l'azienda sarà redditizia quest'anno, gli investitori potrebbero concentrarsi sul potenziale valore futuro di terapie innovative come il larsucosterolo piuttosto che sui risultati finanziari immediati.
Il lato positivo è che DURECT ha registrato un forte rendimento nell'ultimo mese, con un rendimento totale del prezzo del 19,38% e un rendimento totale del prezzo a sei mesi ancora più impressionante, pari al 64,84%, che riflette l'ottimismo degli investitori probabilmente legato alla recente designazione di terapia innovativa e ai promettenti risultati della sperimentazione. A questo ottimismo fanno eco due analisti che hanno rivisto al rialzo gli utili per il prossimo periodo, come riporta InvestingPro Tips.
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