PLYMOUTH MEETING, Pa. - Harmony Biosciences Holdings, Inc. (NASDAQ:HRMY) ha ricevuto la conferma da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense che il suo farmaco per la narcolessia, WAKIX, mantiene un profilo beneficio-rischio favorevole. La decisione della FDA arriva in risposta a una petizione popolare presentata da un venditore allo scoperto, che l'Agenzia ha ora respinto.
La petizione, presentata nel marzo 2023, suggeriva che WAKIX non fosse sicuro o efficace per il trattamento dell'eccessiva sonnolenza diurna (EDS) e della cataplessia negli adulti affetti da narcolessia. Il rifiuto della petizione da parte dell'FDA segue l'approvazione, il 21 giugno 2024, di una supplemental New Drug Application (sNDA) per WAKIX, che ne consente l'uso in pazienti pediatrici di età pari o superiore ai sei anni affetti da narcolessia.
Nella sua risposta, l'FDA ha dichiarato di non aver riscontrato nella petizione nuove informazioni tali da modificare la sua valutazione della sicurezza e dell'efficacia del farmaco. L'Agenzia ha inoltre respinto le richieste del firmatario di ritirare WAKIX, di distribuire immediatamente un avviso ai prescrittori e di passare a un programma di uso compassionevole con un protocollo di valutazione dei rischi e strategia di mitigazione (REMS).
Harmony Biosciences ha espresso soddisfazione per la decisione della FDA, sottolineando l'infondatezza delle accuse e la continua promessa del farmaco come trattamento della narcolessia. L'azienda prevede un'ulteriore crescita del franchise del pitolisante, compresa la presentazione di una sNDA per l'ipersonnia idiopatica nella seconda metà del 2024. Harmony sta inoltre lavorando a formulazioni di nuova generazione di pitolisant per estendere la durata del brevetto del prodotto oltre il 2040.
Guardando oltre WAKIX, Harmony Biosciences ha ampliato la sua pipeline per includere tre franchise di farmaci rari per il sistema nervoso centrale, ciascuno potenzialmente in grado di generare un fatturato di picco compreso tra 1 e 2 miliardi di dollari. Concentrandosi su trattamenti innovativi per pazienti con esigenze mediche non soddisfatte, l'azienda prevede di lanciare almeno un nuovo prodotto o indicazione all'anno nei prossimi cinque anni.
La narcolessia colpisce circa 170.000 americani ed è caratterizzata, tra gli altri sintomi, da un'eccessiva sonnolenza diurna. WAKIX, farmaco di prima classe, agisce come antagonista/agonista inverso selettivo dei recettori dell'istamina 3 (H₃), anche se il suo esatto meccanismo d'azione non è ancora del tutto chiaro.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di Harmony Biosciences.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.