NEW YORK - La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha prorogato di tre mesi la revisione della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio di govorestat di Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ:APLT), un trattamento per la galattosemia classica. La nuova data di scadenza del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) è ora fissata al 28 novembre 2024.
Applied Therapeutics, un'azienda biofarmaceutica in fase di sviluppo clinico, ha annunciato che la proroga è dovuta al fatto che la FDA ha richiesto ulteriore tempo per esaminare analisi supplementari dei dati presentati dall'azienda. Queste informazioni aggiuntive sono state classificate come Emendamento Maggiore alla NDA.
Govorestat (AT-007), un inibitore dell'aldoso riduttasi (ARI) in fase di sperimentazione, è stato studiato in bambini e adulti affetti da galattosemia e ha dimostrato una riduzione rapida e duratura del galattitolo, un metabolita tossico. Lo sviluppo del farmaco è importante perché potrebbe diventare il primo farmaco approvato per la galattosemia, una rara malattia metabolica genetica che porta a complicazioni neurologiche, cataratta giovanile e insufficienza ovarica nelle donne.
Nonostante il ritardo, Applied Therapeutics rimane fiduciosa nella potenziale approvazione di govorestat e continua a fornire il farmaco ai pazienti affetti da galattosemia attraverso un programma di accesso allargato.
L'amministratore delegato dell'azienda, Shoshana Shendelman, PhD, ha espresso il costante impegno a lavorare a stretto contatto con la FDA durante l'intero processo di revisione. Govorestat è stato sottoposto anche all'esame dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA), la cui decisione è prevista per il quarto trimestre del 2024.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Applied Therapeutics Inc. (NASDAQ:APLT) sta affrontando il prolungamento del periodo di revisione della FDA per la sua domanda di autorizzazione all'immissione in commercio di govorestat, gli investitori e gli osservatori del settore stanno monitorando attentamente la salute finanziaria e la performance di mercato dell'azienda. Secondo i dati in tempo reale di InvestingPro, Applied Therapeutics ha una capitalizzazione di mercato di 720,03 milioni di dollari, il che indica una dimensione moderata nel settore biofarmaceutico. Nonostante gli sforzi innovativi della società nello sviluppo di farmaci, attualmente opera con margini di profitto lordo negativi, come indicato da un margine di profitto lordo di -439,43% per gli ultimi dodici mesi a partire dal quarto trimestre 2023.
Gli investitori dovrebbero notare che il titolo ha dimostrato un'elevata volatilità dei prezzi, che potrebbe essere un fattore da considerare nel valutare il rischio associato alle azioni della società. Questa caratteristica è ulteriormente sottolineata da un significativo rendimento del 735,37% nell'ultimo anno, che riflette sia i potenziali vantaggi che i rischi del settore biotech. Inoltre, i suggerimenti di InvestingPro evidenziano che Applied Therapeutics non dovrebbe essere redditizia quest'anno e che i suoi obblighi a breve termine superano le sue attività liquide, il che potrebbe influenzare la flessibilità finanziaria dell'azienda nel breve termine.
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