BALA CYNWYD, Pa. - Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ:LRMR), azienda biotecnologica impegnata nello sviluppo di trattamenti per malattie rare, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha revocato la sospensione clinica parziale del programma nomlabofusp (CTI-1601), un potenziale trattamento per l'atassia di Friedreich (FA). La decisione della FDA ha fatto seguito alla revisione dei dati della Fase 2, che comprendeva uno studio di esplorazione della dose controllato con placebo della durata di quattro settimane.
Nomlabofusp è una terapia sostitutiva della proteina che mira alla causa di fondo della FA attraverso la somministrazione di frataxina ai mitocondri. Il recente studio ha valutato la sicurezza e la farmacocinetica di nomlabofusp, con pazienti che hanno ricevuto dosi di 25 mg o 50 mg. Il farmaco è stato generalmente ben tollerato e ha mostrato un aumento dose-dipendente dei livelli di frataxina nelle cellule cutanee e buccali.
Il Presidente e CEO dell'azienda, Carole Ben-Maimon, MD, ha espresso ottimismo per la decisione della FDA, affermando che l'autorizzazione all'aumento della dose a 50 mg nello studio di estensione in aperto (OLE) in corso è un significativo passo avanti. Lo studio OLE sta attualmente valutando la sicurezza a lungo termine e i livelli di frataxina dopo la somministrazione giornaliera di nomlabofusp.
I dati intermedi dello studio OLE sono attesi per il quarto trimestre del 2024, mentre la presentazione della domanda di licenza biologica (BLA) è prevista per la seconda metà del 2025. Larimar prevede di procedere con un'escalation della dose a 50 mg dopo un'ulteriore caratterizzazione della farmacodinamica della frataxina alla dose di 25 mg. Qualsiasi ulteriore aumento della dose oltre i 50 mg richiederebbe la presentazione di dati aggiuntivi per la revisione da parte della FDA.
Nomlabofusp ha ricevuto la designazione di malattia pediatrica rara, la designazione Fast Track e la designazione di farmaco orfano da parte della FDA, oltre a designazioni simili da parte delle agenzie regolatorie europee.
Approfondimenti di InvestingPro
Larimar Therapeutics (NASDAQ:LRMR), nonostante le notizie positive riguardanti la decisione della FDA, presenta un quadro finanziario contrastante secondo le ultime metriche di InvestingPro. La capitalizzazione di mercato della società si attesta attualmente a 463,84 milioni di dollari, il che indica uno status di piccola capitalizzazione nel settore delle biotecnologie. Un dato critico per gli investitori è il rapporto P/E negativo della società, attualmente pari a -7,55, che indica che l'azienda non sta generando profitti rispetto al prezzo delle azioni. Questo dato è in linea con i suggerimenti di InvestingPro, secondo i quali gli analisti non si aspettano che la società sia redditizia quest'anno e si prevede un calo dell'utile netto.
Tra gli aspetti positivi, uno dei suggerimenti di InvestingPro sottolinea che Larimar Therapeutics ha più liquidità che debiti in bilancio, il che potrebbe garantire una certa stabilità finanziaria mentre la società continua a investire nei suoi programmi clinici. Inoltre, la società ha registrato un rendimento significativo nell'ultimo anno, con un rendimento totale del 101,64%, anche se negli ultimi tre mesi ha subito un calo del 38,81%.
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