PALO ALTO, California - BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ:BBIO) ha annunciato i risultati positivi dello studio di Fase 3 ATTRibute-CM su acoramidis, in fase di sperimentazione per il trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM), una malattia cardiaca progressiva e fatale. I risultati dello studio sono stati presentati al Congresso 2024 della Società Europea di Cardiologia (ESC) sull'insufficienza cardiaca.
Lo studio ATTRibute-CM, che ha incluso 632 partecipanti, ha rilevato che acoramidis ha ridotto significativamente la mortalità per tutte le cause nella popolazione intention-to-treat, con un valore p di 0,04, che indica un risultato statisticamente significativo. Inoltre, tra i 21 partecipanti con malattia renale cronica (CKD) di stadio 4, il trattamento con acoramidis ha comportato una riduzione del rischio relativo di decessi al mese 30 del 25% rispetto al placebo.
Lo studio ha anche riportato che il trattamento con acoramidis ha portato a una riduzione statisticamente significativa e clinicamente importante del progressivo declino della qualità di vita correlata alla salute, valutata dallo strumento di valutazione dei risultati sanitari EuroQoL, EQ-5D-5L.
Inoltre, il punteggio complessivo del Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) ha indicato che il trattamento con acoramidis ha ridotto il declino dello stato di salute e della qualità di vita, con benefici consistenti osservati nei singoli domini del KCCQ.
Secondo il Dr. Steen Hvitfeldt Poulsen, lo studio apre una nuova strada includendo pazienti con eGFR inferiore a 25 mL/min/1,73m2, una misura della funzionalità renale, e dimostra il profilo di sicurezza di acoramidis in questa popolazione ad alto rischio.
BridgeBio ha presentato una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per acoramidis alla Food and Drug Administration degli Stati Uniti, con data di entrata in vigore del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) il 29 novembre 2024. È stata inoltre presentata una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio all'Agenzia europea per i medicinali, la cui decisione è prevista per il 2025.
BridgeBio ha concesso a Bayer i diritti esclusivi per la commercializzazione di acoramidis per l'ATTR-CM in Europa, sfruttando l'esperienza di Bayer nelle malattie cardiovascolari e l'attenzione di BridgeBio per le malattie genetiche e i tumori.
Questo rapporto si basa su un comunicato stampa di BridgeBio Pharma, Inc.
Approfondimenti di InvestingPro
Dopo l'annuncio dei risultati positivi dello studio di Fase 3 su ATTRibute-CM di BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ:BBIO), le metriche finanziarie della società e le prospettive degli analisti forniscono un ulteriore contesto agli investitori. Secondo i dati di InvestingPro, la capitalizzazione di mercato di BridgeBio Pharma è di circa 5,45 miliardi di dollari, il che riflette la valutazione del mercato dell'azienda dopo i risultati dello studio. Nonostante la mancanza di redditività negli ultimi dodici mesi, gli analisti sono ottimisti sulla crescita delle vendite dell'azienda, con una notevole crescita dei ricavi del 181,05% negli ultimi dodici mesi a partire dal primo trimestre 2024. Questo ottimismo è ulteriormente rafforzato da due analisti che hanno rivisto al rialzo gli utili per il prossimo periodo.
I suggerimenti di InvestingPro evidenziano che, sebbene gli analisti non prevedano che BridgeBio Pharma sarà redditizia quest'anno, la società ha mostrato un elevato rendimento nell'ultimo anno, con un Price Total Return a 1 anno del 114,84%. Inoltre, le attività liquide della società superano i suoi obblighi a breve termine, indicando una solida posizione di liquidità. Tuttavia, è importante notare che BridgeBio è scambiata a un multiplo di valutazione dei ricavi elevato e non paga un dividendo agli azionisti, il che potrebbe essere una considerazione importante per i potenziali investitori.
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