BALA CYNWYD, Pa. - Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LRMR), un'azienda biotecnologica in fase clinica valutata 393,69 milioni di dollari, ha annunciato oggi i primi dati positivi di uno studio sul nomlabofusp, un potenziale trattamento per l'atassia di Friedreich (FA). Lo studio di estensione in aperto (OLE) in corso ha dimostrato che le iniezioni sottocutanee giornaliere di 25 mg di nomlabofusp sono state generalmente ben tollerate fino a 260 giorni.
I partecipanti allo studio hanno mostrato una variazione media rispetto al basale dei livelli di fratassina (FXN) tissutale, con aumenti osservati sia nelle cellule buccali che cutanee al Giorno 90. I livelli di FXN sono cruciali, poiché la FA è caratterizzata da una carenza di fratassina. Lo studio ha evidenziato tendenze iniziali verso un miglioramento degli esiti clinici, suggerendo un potenziale beneficio ampio per i pazienti con FA.
I dati farmacocinetici suggeriscono che i livelli plasmatici di nomlabofusp hanno raggiunto uno stato stazionario entro il Giorno 30, senza ulteriore accumulo dopo somministrazione giornaliera a lungo termine. L'azienda ha iniziato l'aumento della dose a 50 mg al giorno in sei partecipanti e prevede di far passare gli adolescenti da uno studio farmacocinetico pediatrico allo studio OLE dopo la valutazione dei dati di sicurezza e farmacocinetici.
Larimar ha anche annunciato una solida posizione finanziaria con 203,7 milioni di dollari in contanti e investimenti al 30 settembre 2024, estendendo la sua previsione finanziaria fino al secondo trimestre del 2026. Secondo i dati di InvestingPro, l'azienda mantiene un robusto indice di liquidità corrente di 13,1, con più liquidità che debiti nel suo bilancio. Basandosi sull'analisi del Fair Value di InvestingPro, il titolo LRMR appare attualmente correttamente valutato. Gli investitori che cercano approfondimenti più dettagliati possono accedere a un'analisi finanziaria completa e a 8 ProTips aggiuntivi attraverso i rapporti di ricerca dettagliati di InvestingPro.
Lo studio globale di conferma/registrazione per il nomlabofusp è previsto per l'inizio a metà del 2025, con la presentazione di una domanda di licenza biologica (BLA) prevista per la seconda metà del 2025 per sostenere una potenziale approvazione accelerata.
La Dott.ssa Carole Ben-Maimon, Presidente e CEO di Larimar, ha espresso ottimismo sul potenziale terapeutico del nomlabofusp basandosi sulla totalità dei dati raccolti. Il Dott. Rusty Clayton, Chief Medical Officer, ha sottolineato la generale tollerabilità del trattamento e il piano di aumentare la dose a 50 mg per tutti i partecipanti attuali e di nuova iscrizione.
Nonostante due eventi avversi gravi segnalati durante lo studio OLE, che si sono risolti entro 24 ore, la sperimentazione sta procedendo come previsto. L'azienda ha anche evidenziato la sua continua preparazione per uno studio di conferma globale e le discussioni produttive in corso con la FDA. Con il titolo che viene scambiato a $6,17 e gli obiettivi degli analisti che vanno da $12,36 a $36, gli abbonati a InvestingPro possono accedere a metriche di valutazione dettagliate e analisi di esperti per valutare meglio il potenziale dell'azienda. Il prossimo annuncio degli utili è previsto per il 12 marzo 2025.
Questo rapporto si basa su un comunicato stampa di Larimar Therapeutics.
In altre notizie recenti, Larimar Therapeutics ha fatto progressi significativi con il suo candidato prodotto principale, nomlabofusp, mirato al trattamento dell'atassia di Friedreich (FA). La terapia, che si concentra sulla carenza di fratassina, la causa principale della FA, ha mostrato risultati positivi negli studi di Fase 1 e Fase 2. H.C. Wainwright ha riconfermato il suo rating Buy per Larimar, prevedendo vendite per 356 milioni di dollari entro il 2030. Anche Citi e Leerink Partners hanno mantenuto i loro rating Buy e Outperform rispettivamente, mentre Wedbush ha assegnato un rating Outperform, prevedendo che nomlabofusp potrebbe generare 1,5 miliardi di dollari di ricavi entro il 2031. Jones Trading e Baird hanno iniziato la copertura su Larimar con rating Buy e Outperform, proiettando vendite di picco non aggiustate di 1,3 miliardi di dollari entro il 2031 e una probabilità del 60% che nomlabofusp ottenga l'approvazione entro il 2026, rispettivamente. Questi sviluppi hanno posto Larimar sotto una luce positiva tra investitori e analisti.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.