LA JOLLA, California - Longboard Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:LBPH) ha annunciato i risultati intermedi dello studio di estensione in aperto (OLE) di bexicaserina, in corso di valutazione per il trattamento delle encefalopatie epilettiche e dello sviluppo (DEE). Lo studio ha indicato una riduzione mediana del 56,1% delle crisi motorie conteggiabili nell'arco di circa sei mesi.
Anche i partecipanti al gruppo placebo del precedente studio PACIFIC che sono passati a bexicaserina nell'OLE hanno mostrato una riduzione mediana del 57,3% della frequenza delle crisi. Questi risultati suggeriscono una risposta duratura al farmaco e ne sostengono il potenziale come opzione terapeutica per le DEE.
Lo studio PACIFIC OLE è un trial di fase 2 della durata di 52 settimane, progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di dosi multiple di bexicaserina in pazienti con diverse DEE, tra cui la sindrome di Dravet e la sindrome di Lennox-Gastaut. Tutti i partecipanti che hanno completato lo studio PACIFIC hanno scelto di iscriversi all'OLE, e il 95,1% è rimasto nello studio in corso.
I risultati di sicurezza e tollerabilità sono stati favorevoli, con gli eventi avversi più comuni legati al trattamento che sono stati infezioni delle vie respiratorie superiori, COVID-19, polmonite, sinusite, convulsioni e diminuzione dell'appetito. Un partecipante ha interrotto il trattamento a causa della letargia e un altro ha ritirato il consenso.
Longboard Pharmaceuticals si concentra sullo sviluppo di farmaci per le malattie neurologiche, con un portafoglio mirato a specifici recettori accoppiati a proteine G (GPCR). La bexicaserina, nota anche come LP352, è un agente del sistema nervoso centrale che attiva selettivamente il recettore 5-HT2C senza influenzare i sottotipi di recettore 5-HT2B e 5-HT2A.
L'azienda ha programmato una riunione di fine fase 2 per quest'estate e prevede di avviare un programma globale di fase 3 per la bexicaserina nel corso dell'anno. Longboard sta inoltre conducendo uno studio clinico di Fase 1 per un altro prodotto candidato, LP659, per il quale si prevede di presentare i dati top-line nel secondo trimestre del 2024.
Le informazioni riportate si basano su un comunicato stampa di Longboard Pharmaceuticals, Inc.
In altre notizie recenti, Longboard Pharmaceuticals ha fatto passi da gigante nell'industria biofarmaceutica con il suo nuovo candidato terapeutico, la bexicaserina, che colpisce i disturbi neurologici, in particolare l'epilessia. Il farmaco ha dato risultati promettenti nello studio di Fase 1b/2a PACIFIC, con una significativa riduzione della frequenza delle crisi. Anche il profilo di sicurezza della bexicaserina si è rivelato favorevole, ponendo le basi per un incontro di fine fase 2 con l'FDA per discutere la progettazione del programma di fase 3.
Baird ha avviato la copertura di Longboard con un rating Outperform e un obiettivo di prezzo di 36,00 dollari, mentre H.C. Wainwright & Co e Cantor Fitzgerald mantengono rispettivamente un rating "Buy" e "Overweight", entrambi con un obiettivo di prezzo di 60 dollari. Queste valutazioni riflettono la fiducia nella pipeline clinica e nella direzione strategica di Longboard, in particolare per quanto riguarda l'attenzione dell'azienda verso le DEE, un sottoinsieme dell'epilessia con esigenze significative non soddisfatte.
Si tratta di sviluppi recenti e gli investitori guardano a diverse tappe fondamentali per Longboard, tra cui i dati previsti per l'OLE della bexicaserina nella seconda metà del 2024 e un incontro critico di fine fase 2 con la FDA. La chiara tabella di marcia dell'azienda per l'avanzamento del suo candidato principale nella fase 3 di sperimentazione e il potenziale di risposta a una significativa esigenza non soddisfatta nel mercato dell'epilessia hanno rafforzato la fiducia degli analisti.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Longboard Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:LBPH) continua a fare passi avanti con il suo farmaco bexicaserin, gli investitori e gli osservatori del settore tengono d'occhio la salute finanziaria e la performance di mercato della società.
Secondo i dati di InvestingPro, Longboard ha una capitalizzazione di mercato di 682,34 milioni di dollari, il che indica una dimensione considerevole nel settore biofarmaceutico. Nonostante i problemi di redditività, con un utile operativo di -62,91 milioni di dollari negli ultimi dodici mesi a partire dal primo trimestre 2024, la società ha dimostrato un notevole slancio di mercato con un rendimento totale a sei mesi del 286,56%.
I consigli di InvestingPro evidenziano che Longboard ha più liquidità che debiti in bilancio, il che è un indicatore positivo della stabilità finanziaria della società. Inoltre, due analisti hanno rivisto al rialzo gli utili per il prossimo periodo, il che riflette una visione potenzialmente ottimistica sulla performance futura della società.
Tuttavia, vale la pena notare che gli analisti non si aspettano che la società sia redditizia quest'anno e che soffre di margini di profitto lordi deboli. Per gli investitori che cercano una comprensione più approfondita dei dati finanziari e delle prospettive future di Longboard, sono disponibili altri 9 consigli di InvestingPro, accessibili visitando InvestingPro. Utilizzate il codice coupon PRONEWS24 per ottenere un ulteriore 10% di sconto su un abbonamento annuale o biennale a Pro e Pro+.
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