MALVERN, Pa. - Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), azienda biofarmaceutica, ha ricevuto l'approvazione del Data and Safety Monitoring Board (DSMB) per iniziare il dosaggio di coorte ad alte dosi nello studio clinico di Fase 1/2 GARDIAN di OCU410ST, candidato alla terapia genica per la malattia di Stargardt. Questa decisione segue il successo della somministrazione di dosi medie, ritenute sicure e tollerabili.
Lo studio, che mira a soddisfare le esigenze mediche insoddisfatte di circa 100.000 individui affetti dalla malattia di Stargardt negli Stati Uniti e in Europa, ha finora incluso sei pazienti nelle coorti a bassa e media dose. La prossima coorte ad alto dosaggio coinvolgerà altri tre pazienti.
Il Dr. Peter Y. Chang, MD, FACS, presidente del DSMB per lo studio clinico OCU410ST, ha espresso ottimismo sulla progressione alla fase di alta dose, sottolineando l'assenza di eventi avversi gravi legati al trattamento e i potenziali benefici per i pazienti affetti da questa malattia ereditaria della retina.
OCU410ST (AAV5-hRORA) utilizza un virus adeno-associato per veicolare il gene RORA, implicato in diversi percorsi legati alla malattia di Stargardt, tra cui l'infiammazione e la sopravvivenza cellulare. Il Direttore Medico di Ocugen, Dr. Huma Qamar, prevede di condividere ulteriori aggiornamenti sulla sperimentazione clinica nel corso dell'anno.
Lo studio clinico GARDian arruolerà fino a 42 soggetti, sia adulti che bambini, che presentano sintomi lievi o moderati della malattia. La sperimentazione si compone di due fasi: uno studio in aperto, di variazione/escalation della dose, e uno studio di espansione della dose, randomizzato e con accesso ai risultati, per valutare l'efficacia di diversi dosaggi.
La malattia di Stargardt è una malattia genetica che porta alla perdita della vista a causa della degenerazione delle cellule fotorecettrici della retina. Attualmente non esistono trattamenti approvati dalla FDA per questa patologia.
Ocugen è impegnata a far progredire terapie geniche e vaccini per varie malattie, e OCU410ST rappresenta il suo approccio al trattamento di più malattie retiniche con un unico prodotto.
Il suo annuncio si basa su un comunicato stampa rilasciato dall'azienda.
In altre notizie recenti, Ocugen, Inc. ha fatto passi da gigante nelle sue terapie geniche e cellulari e nei suoi vaccini. L'azienda di biotecnologie sta per entrare a far parte dell'indice Russell 3000® , un riconoscimento della sua capitalizzazione di mercato e una convalida della sua strategia di crescita. Questo sviluppo arriva mentre l'azienda sta portando avanti tre terapie geniche modificatrici per il trattamento di diverse malattie della cecità, tra cui lo studio clinico di Fase 3 liMeliGhT di OCU400 per la retinite pigmentosa estesa.
Dal punto di vista finanziario, Ocugen ha registrato una perdita netta di 11,9 milioni di dollari per il primo trimestre del 2024, con spese di ricerca e sviluppo pari a 6,8 milioni di dollari. La posizione di cassa dell'azienda era di 26,4 milioni di dollari alla fine di marzo 2024. Questi recenti sviluppi sottolineano l'impegno costante dell'azienda nel portare avanti i suoi programmi innovativi di terapia genica e, allo stesso tempo, nel gestire le realtà finanziarie delle operazioni ad alta intensità di ricerca.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Ocugen (NASDAQ: OCGN) procede con i suoi studi clinici per OCU410ST, un candidato alla terapia genica per la malattia di Stargardt, ci sono diverse metriche finanziarie e approfondimenti degli analisti di InvestingPro che i potenziali investitori potrebbero trovare rilevanti. Secondo dati recenti, Ocugen ha una capitalizzazione di mercato di 330,7 milioni di dollari, che indica la dimensione dell'azienda nel settore biofarmaceutico.
I suggerimenti di InvestingPro suggeriscono che gli analisti sono cautamente ottimisti, con tre analisti che hanno rivisto al rialzo gli utili per il prossimo periodo, il che potrebbe segnalare fiducia nella performance futura dell'azienda. D'altro canto, gli analisti prevedono anche un calo delle vendite nell'anno in corso e non si aspettano che l'azienda sia redditizia quest'anno. Gli analisti notano inoltre che il titolo ha registrato una notevole volatilità, con un forte rialzo dei prezzi negli ultimi sei mesi, ma anche un notevole calo nell'ultima settimana e nell'ultimo mese.
Le principali metriche di InvestingPro Data includono un rapporto prezzo/utile (P/E) negativo di -5,66, che riflette l'attuale mancanza di redditività della società. Il rapporto prezzo/valore contabile è pari a 10,93 e suggerisce una valutazione superiore rispetto al valore contabile dell'azienda. Nonostante queste difficoltà, la crescita dei ricavi è stata impressionante, con un aumento del 125,42% negli ultimi dodici mesi a partire dal primo trimestre 2024.
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