SOUTH PLAINFIELD, N.J. - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT), azienda biofarmaceutica, ha annunciato oggi la presentazione all'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) di una richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per la sepiapterina. La domanda riguarda il trattamento di pazienti pediatrici e adulti affetti da fenilchetonuria (PKU), comprendendo tutti i sottotipi della malattia.
L'amministratore delegato dell'azienda, Matthew B. Klein, M.D., ha dichiarato che questa MAA rappresenta il passo iniziale di una serie di richieste globali volte a rendere la sepiapterina disponibile per i pazienti PKU in tutto il mondo. PTC Therapeutics prevede di presentare una New Drug Application (NDA) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense entro il terzo trimestre del 2024, mentre entro lo stesso anno è prevista la presentazione di ulteriori domande in altri Paesi chiave, tra cui Brasile e Giappone.
L'autorizzazione all'immissione in commercio è supportata dai dati dello studio di fase 3 APHENITY, che ha dimostrato una riduzione significativa dei livelli di fenilalanina nel sangue - un marcatore chiave della PKU - nei pazienti trattati con sepiapterina. Lo studio ha riportato una riduzione media del 63% dei livelli di fenilalanina nella popolazione trattata, con una riduzione ancora maggiore osservata nei pazienti con PKU classica. In particolare, l'84% dei soggetti ha raggiunto un controllo della fenilalanina in linea con le linee guida del trattamento, con il 22% che ha raggiunto la normalizzazione.
Inoltre, lo studio di estensione in aperto APHENITY in corso indica la durata degli effetti del trattamento. Inoltre, uno studio secondario sulla tolleranza alla fenilalanina ha rivelato che i pazienti possono liberalizzare la loro dieta mantenendo il controllo della fenilalanina, il che è considerato un beneficio significativo del trattamento con sepiapterina.
La sepiapterina è un precursore sintetico della tetraidrobiopterina, un cofattore essenziale nel metabolismo di vari prodotti metabolici. È stato progettato per essere più biodisponibile della forma sintetica somministrata esternamente e potrebbe potenzialmente rivolgersi a una gamma più ampia di pazienti affetti da PKU.
La PKU è una rara malattia genetica che, se non gestita correttamente, può portare a danni neurologici gravi e irreversibili. È causata da un difetto nel gene responsabile della scomposizione della fenilalanina, un aminoacido presente nelle proteine e nella maggior parte degli alimenti. Si stima che nel mondo vi siano circa 58.000 persone affette da PKU.
PTC Therapeutics si concentra sulla scoperta e sullo sviluppo di farmaci per i pazienti affetti da disturbi rari. La strategia dell'azienda prevede l'utilizzo delle sue competenze scientifiche e cliniche e della sua infrastruttura commerciale globale per fornire terapie a pazienti con opzioni terapeutiche limitate.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di PTC Therapeutics, Inc.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre PTC Therapeutics (NASDAQ: PTCT) porta avanti la sua strategia di regolamentazione globale per la sepiapterina, le performance finanziarie e di mercato dell'azienda offrono indicazioni sulla sua posizione attuale e sulle prospettive future. Secondo InvestingPro, la capitalizzazione di mercato dell'azienda si attesta a 2,14 miliardi di dollari, riflettendo la valutazione del mercato dell'azienda biofarmaceutica in virtù dei suoi ultimi sviluppi.
I dati di InvestingPro indicano una notevole crescita dei ricavi del 34,2% negli ultimi dodici mesi a partire dal quarto trimestre 2023, il che suggerisce che l'azienda sta espandendo la propria base finanziaria. A ciò si aggiunge un'impressionante crescita trimestrale dei ricavi dell'83,41% nel quarto trimestre del 2023, che potrebbe segnalare una forte accettazione da parte del mercato dei suoi prodotti esistenti e del potenziale dei suoi candidati in pipeline come la sepiapterina.
Tuttavia, gli analisti che seguono PTCT hanno espresso alcune preoccupazioni, come emerge dai suggerimenti di InvestingPro. Prevedono un calo delle vendite nell'anno in corso e non si aspettano che l'azienda sia redditizia quest'anno. PTCT non è stata redditizia negli ultimi dodici mesi, una tendenza che gli investitori osserveranno con attenzione mentre l'azienda cerca di ottenere le approvazioni normative per i suoi trattamenti. Nonostante queste sfide, negli ultimi sei mesi PTCT ha registrato un forte rialzo delle quotazioni, a indicare l'ottimismo degli investitori o la reazione a eventi specifici della società o del settore.
Per i lettori che desiderano approfondire la salute finanziaria e le prospettive future di PTCT, sono disponibili altri suggerimenti di InvestingPro. I lettori possono utilizzare il codice coupon PRONEWS24 per ottenere un ulteriore 10% di sconto sull'abbonamento annuale o biennale a Pro e Pro+, che include un ampio elenco di suggerimenti per guidare le decisioni di investimento.
Con la prossima data di pubblicazione degli utili fissata per il 30 aprile 2024, gli investitori e le parti interessate seguiranno da vicino le metriche di performance e le iniziative strategiche di PTC Therapeutics, mentre l'azienda continua a navigare nel complesso panorama dei trattamenti delle malattie rare.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.