ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX), azienda biotecnologica, ha annunciato oggi l'espansione dello studio di Fase I/II AFFINITY DUCHENNE. Lo studio include ora una nuova coorte di ragazzi di età compresa tra 1 e 3 anni affetti da distrofia muscolare di Duchenne (Duchenne) per valutare la terapia genica sperimentale RGX-202.
RGX-202 è stato progettato per somministrare un nuovo gene della microdistrofina, che include il dominio C-terminale, con l'obiettivo di imitare da vicino il gene della distrofina presente in natura. L'espansione dello studio prevede l'arruolamento di un massimo di cinque pazienti in questa fascia d'età al livello di dose pivotale.
A fine luglio è previsto un incontro di fine fase II con la FDA per finalizzare il disegno dello studio pivotale; l'azienda prevede di includere i dati di tutti i pazienti dosati al livello 2 nella presentazione della domanda di licenza biologica (BLA). REGENXBIO prevede di utilizzare la procedura di approvazione accelerata, citando la necessità di trattamenti differenziati per la Duchenne.
L'azienda è pronta ad avviare lo studio pivotale tra la fine del terzo trimestre e l'inizio del quarto trimestre del 2024, con l'obiettivo di accelerare lo sviluppo di RGX-202 verso la commercializzazione. I dati iniziali sulla forza e sulla valutazione funzionale dello studio sono attesi per la seconda metà del 2024.
Lo studio AFFINITY DUCHENNE è stato progettato in consultazione con la comunità Duchenne e prevede un regime di immunosoppressione profilattica per attenuare le potenziali risposte immunitarie. Lo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di una dose unica di RGX-202 per via endovenosa in pazienti di età compresa tra 1 e 11 anni affetti da Duchenne.
Finora, nello studio, RGX-202 ha dimostrato un solido profilo di sicurezza e dati positivi sulla microdistrofina, senza che siano stati segnalati eventi avversi gravi correlati al farmaco in cinque pazienti di età compresa tra 4,4 e 12,1 anni. I primi risultati indicano un aumento dell'espressione della microdistrofina di RGX-202 e una riduzione dei livelli sierici di CK, suggerendo un miglioramento clinico.
La Duchenne è una grave malattia muscolare che colpisce ogni anno 1 maschio su 3.500-5.000 nati. Porta alla progressiva degradazione del muscolo, alla perdita di movimento e alla morte prematura.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di REGENXBIO Inc.
In altre notizie recenti, Regenxbio Inc. ha registrato progressi significativi nelle sue attività. Il candidato farmaco RGX-121 per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II) ha fatto progressi e H.C. Wainwright ha mantenuto il rating Buy (acquistare) e un obiettivo di prezzo di 38,00 dollari. La FDA ha accettato la proposta di Regenxbio di utilizzare i livelli di liquido cerebrospinale di eparan solfato D2S6 come endpoint surrogato, potenzialmente a sostegno dell'approvazione accelerata di RGX-121.
Regenxbio ha anche annunciato una transizione di leadership, con Curran Simpson che ha assunto il ruolo di Presidente e Amministratore Delegato. Nonostante i potenziali esiti dell'imminente decisione PDUFA per un farmaco concorrente di Sarepta Therapeutics, RBC Capital ha mantenuto il rating Outperform sul titolo di Regenxbio, citando il posizionamento strategico dell'azienda sul mercato.
Regenxbio ha registrato un primo trimestre produttivo con un fatturato totale di 15,6 milioni di dollari e una perdita netta di 63,3 milioni di dollari, in calo rispetto alla perdita stimata di 70,7 milioni di dollari. Lo studio CAMPSIITE dell'azienda ha raggiunto con successo l'endpoint primario, determinando una riduzione significativa dei livelli di D2S6 nel liquido cerebrospinale a 16 settimane di trattamento con RGX-121.
Questi sono gli ultimi sviluppi delle attività dell'azienda.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) continua a far progredire la sua terapia genica RGX-202 attraverso gli studi clinici, gli investitori e le parti interessate stanno monitorando attentamente le metriche finanziarie e operative dell'azienda. I dati di InvestingPro rivelano le chiavi di lettura della posizione di mercato e della salute finanziaria dell'azienda, che potrebbero influenzare la sua capacità di sostenere gli sforzi di ricerca e sviluppo.
I dati di InvestingPro indicano che REGENXBIO ha una capitalizzazione di mercato di 592,06 milioni di dollari, che riflette la valutazione del mercato dell'azienda alla luce delle sue prospettive attuali e future. Nonostante i progressi innovativi dell'azienda nel campo della terapia genica, il suo rapporto P/E è pari a -2,06 e il rapporto P/E rettificato per gli ultimi dodici mesi a partire dal 1° trimestre 2024 è pari a -2,32, il che suggerisce che l'azienda non è attualmente redditizia. Inoltre, la crescita dei ricavi per lo stesso periodo mostra un calo del -20,9%, evidenziando le difficoltà nel generare maggiori flussi di entrate.
Tra i suggerimenti di InvestingPro, due punti particolarmente rilevanti da considerare per gli investitori sono:
1. Il bilancio di REGENXBIO mostra più liquidità che debito, fornendo un cuscinetto per le spese operative e di ricerca in corso. Questo è un segnale positivo per la stabilità finanziaria dell'azienda e per la sua capacità di finanziare le future fasi di sviluppo dell'RGX-202.
2. L'indice di forza relativa (RSI) indica che il titolo è in territorio di ipervenduto. Questo indicatore tecnico potrebbe interessare i potenziali investitori in cerca di punti di ingresso, soprattutto se si considerano gli sforzi strategici dell'azienda per portare l'RGX-202 sul mercato.
Vale la pena di notare che sono disponibili altri 11 consigli di InvestingPro, che potrebbero fornire approfondimenti sulla performance e sul potenziale dell'azienda. Per chi fosse interessato ad accedere a questi suggerimenti, InvestingPro offre un'analisi completa su https://www.investing.com/pro/RGNX. Non dimenticate di utilizzare il codice coupon PRONEWS24 per ottenere un ulteriore 10% di sconto su un abbonamento annuale o biennale a Pro e Pro+, arricchendo la vostra strategia di investimento con dati preziosi e approfondimenti di esperti.
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