FOSTER CITY, California - Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) ha annunciato oggi gli incoraggianti risultati intermedi di due studi clinici di Fase 2b in corso su volixibat, un farmaco orale in fase di valutazione per il trattamento della colangite biliare primaria (PBC) e della colangite sclerosante primaria (PSC), due rare malattie del fegato.
Lo studio VANTAGE, incentrato sulla PBC, ha riportato una riduzione statisticamente significativa del prurito, con una differenza aggiustata per il placebo di -2,32 punti (p=0,0026) sulla scala ItchRO per adulti. Inoltre, il 75% dei partecipanti ha ottenuto una riduzione di oltre il 50% degli acidi biliari sierici e alla settimana 16 sono stati osservati miglioramenti nella fatica rispetto al gruppo placebo.
Anche lo studio VISTAS sulla PSC ha superato la soglia di efficacia necessaria per il proseguimento della sperimentazione. Il comitato indipendente di revisione dei dati ha raccomandato di procedere senza modifiche allo studio, che sta valutando una dose di volixibat di 20 mg due volte al giorno.
Durante le analisi intermedie non sono stati identificati nuovi problemi di sicurezza e l'effetto collaterale più comune è stato la diarrea, di gravità da lieve a moderata. Sono stati segnalati quattro eventi avversi gravi, uno dei quali si è verificato nel gruppo placebo. Non sono stati osservati cambiamenti clinicamente significativi nei biomarcatori epatici.
Il Direttore Medico di Mirum, Dr. Joanne Quan, ha espresso ottimismo sul potenziale di volixibat come opzione terapeutica futura per queste patologie, citando i risultati intermedi come uno sviluppo promettente per i pazienti che lottano con il carico sintomatico della PBC e della PSC.
Oggi l'azienda terrà una conference call per discutere ulteriormente di queste analisi intermedie. La teleconferenza ha lo scopo di fornire approfondimenti sui progressi degli studi e sulle potenziali implicazioni per i pazienti affetti da queste patologie epatiche colestatiche.
Volixibat è progettato per inibire selettivamente il trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT), offrendo potenzialmente un nuovo approccio alla riduzione degli acidi biliari sistemici ed epatici. Il farmaco è stato valutato in più di 400 individui in diversi studi clinici.
Mirum Pharmaceuticals si concentra sullo sviluppo di trattamenti per malattie rare e ha tre farmaci approvati per diverse patologie epatiche. La pipeline dell'azienda comprende volixibat per la PBC e la PSC e CHENODAL per la xantomatosi cerebrotendinea, i cui risultati positivi di Fase 3 saranno comunicati nel 2023.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Mirum Pharmaceuticals, Inc.
In altre notizie recenti, Mirum Pharmaceuticals ha fatto passi da gigante nel settore biofarmaceutico. Citi ha riaffermato il rating Buy sulle azioni Mirum, in previsione di importanti aggiornamenti sugli studi clinici per il volixibat, un trattamento per le malattie del fegato.
L'azienda sta monitorando da vicino due studi di fase 2b, VISTAS e VANTAGE, che stanno studiando l'efficacia di volixibat in pazienti affetti rispettivamente da colangite sclerosante primaria (PSC) e colangite biliare primaria (PBC).
L'altro prodotto di Mirum, LIVMARLI, ha ricevuto un parere positivo dal Comitato europeo per i medicinali per uso umano (CHMP) per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC), una rara malattia epatica genetica. Questa raccomandazione apre la strada a una potenziale autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione Europea.
Inoltre, al prossimo Congresso annuale dell'Associazione Europea per lo Studio del Fegato (EASL) saranno presentati nuovi dati relativi a studi di trattamento a lungo termine con LIVMARLI, che evidenziano benefici clinici duraturi nei pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) e PFIC.
Per quanto riguarda gli sviluppi finanziari, Mirum ha riportato un significativo aumento dei risultati finanziari per il primo trimestre del 2024, con vendite nette di prodotti che hanno raggiunto i 68,9 milioni di dollari, segnando un aumento del 137% rispetto all'anno precedente. L'azienda prevede una guidance di fatturato per l'intero anno tra i 310 e i 320 milioni di dollari. Mirum ha anche riportato una solida posizione finanziaria con 302,8 milioni di dollari in contanti e investimenti. Questi sono i recenti sviluppi delle operazioni e dei risultati finanziari di Mirum Pharmaceuticals.
Approfondimenti di InvestingPro
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) ha dimostrato il proprio impegno nell'affrontare le malattie rare del fegato attraverso i suoi promettenti studi clinici, e le metriche finanziarie di InvestingPro forniscono uno sguardo più approfondito sull'attuale posizione di mercato della società e sul suo potenziale futuro.
I dati di InvestingPro per MIRM mostrano una capitalizzazione di mercato di 1,22 miliardi di dollari, che riflette la valutazione della società da parte del mercato. Nonostante la mancanza di redditività negli ultimi dodici mesi, come indicato da un rapporto P/E negativo di -7,7, la crescita dei ricavi della società è notevolmente robusta. Una crescita dei ricavi su base annua del 133,9% indica una forte performance delle vendite e un potenziale di crescita futura.
La solidità finanziaria dell'azienda è ulteriormente sottolineata da un margine di profitto lordo del 73,26%, che suggerisce che Mirum Pharmaceuticals è efficiente nella gestione dei costi di produzione rispetto alle vendite. Inoltre, sebbene la società non paghi un dividendo, il che indica un reinvestimento degli utili in un'ulteriore crescita e sviluppo, un suggerimento di InvestingPro sottolinea che le attività liquide di Mirum superano i suoi obblighi a breve termine, il che è un segno positivo per la liquidità e la resistenza finanziaria della società.
Inoltre, i suggerimenti di InvestingPro per MIRM includono una considerazione importante per gli investitori: gli analisti non prevedono che l'azienda sia redditizia quest'anno. Ciò è in linea con i risultati intermedi degli studi clinici che, pur essendo promettenti, non si traducono ancora in trattamenti approvati in grado di generare ricavi.
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