Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) ha annunciato oggi che WAINZUA (eplontersen) di Ionis e AstraZeneca è stato raccomandato per l'approvazione dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) nell'Unione Europea (UE) per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina in pazienti adulti con polineuropatia di stadio 1 o stadio 2, comunemente denominata hATTR-PN o ATTRv-PN. Se approvato dalla Commissione Europea, WAINZUA sarà l'unico farmaco approvato nell'UE per il trattamento dell'ATTRv-PN che può essere autosomministrato mensilmente tramite un auto-iniettore.
Il CHMP ha basato il suo parere sui risultati positivi dello studio di Fase 3 NEURO-TTRansform, che ha dimostrato che, nel corso di 66 settimane, i pazienti trattati con WAINZUA hanno mostrato un beneficio costante e sostenuto sugli endpoint co-primari della concentrazione sierica di transtiretina (TTR) e del deterioramento neuropatico misurato dal punteggio modificato di deterioramento neuropatico +7 (mNIS+7), e sull'endpoint secondario chiave della qualità della vita (QoL) misurato dal questionario Norfolk sulla qualità della vita-Neuropatia diabetica (Norfolk QoL-DN) rispetto al placebo esterno. WAINZUA ha continuato a dimostrare un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole durante tutto lo studio NEURO-TTRansform.
L'ATTRv-PN è una malattia debilitante che porta a danni ai nervi periferici con disabilità motoria entro cinque anni dalla diagnosi e, senza trattamento, è generalmente fatale entro un decennio. WAINZUA è un farmaco a base di RNA somministrato una volta al mese, progettato per ridurre la produzione della proteina TTR alla sua fonte.
"L'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina con polineuropatia rimane una malattia progressiva e debilitante in Europa e in altre parti del mondo, nonostante i farmaci attualmente disponibili," ha dichiarato Brett P. Monia, Ph.D., amministratore delegato di Ionis. "La raccomandazione del CHMP è un passo importante verso la disponibilità di WAINZUA in Europa, che, se approvato, sarà l'unico farmaco nell'UE per il trattamento dell'amiloidosi mediata dalla transtiretina con polineuropatia che può essere autosomministrato mensilmente tramite un auto-iniettore. Siamo orgogliosi di collaborare con AstraZeneca, la cui leadership globale ed esperienza posiziona la nostra alleanza per portare rapidamente ed efficacemente WAINZUA a molte persone che vivono con l'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina con polineuropatia in Europa, in attesa della decisione dell'EMA."
Nel dicembre 2023, eplontersen è stato approvato negli Stati Uniti per il trattamento dell'ATTRv-PN, con il nome commerciale WAINUA™ (eplontersen). WAINUA sta ora ottenendo approvazioni in altri paesi in tutto il mondo, incluso il Canada. Come parte di un accordo globale di sviluppo e commercializzazione, AstraZeneca e Ionis stanno commercializzando WAINUA negli Stati Uniti. Le aziende stanno cercando l'approvazione regolatoria in Europa e in altre parti del mondo dove AstraZeneca ha diritti esclusivi di commercializzazione e sviluppo per il resto del mondo. Eplontersen ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti e nell'UE per il trattamento dell'amiloidosi mediata dalla transtiretina (ATTR).
Eplontersen è attualmente in fase di valutazione nello studio globale di Fase 3 CARDIO-TTRansform per il trattamento di adulti con ATTR-CM. Lo studio ha completato l'arruolamento con più di 1.400 pazienti, rendendolo lo studio più ampio e completo fino ad oggi in questa popolazione di pazienti. Maggiori informazioni sullo studio CARDIO-TTRansform (NCT04136171) sono disponibili su www.clinicaltrials.gov.
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