PALO ALTO - BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ:BBIO), azienda biofarmaceutica specializzata in malattie genetiche e tumori, ha annunciato oggi che il suo partner di licenza, Alexion, parte di AstraZeneca Rare Disease, ha riportato risultati positivi da uno studio di Fase 3 in Giappone per il farmaco sperimentale acoramidis. Lo studio si è concentrato su pazienti affetti da cardiomiopatia amiloide mediata da transtiretina (ATTR-CM), una condizione caratterizzata dall'accumulo di depositi proteici anomali nel cuore.
Lo studio, in aperto e a braccio singolo, ha dimostrato che acoramidis è stato ben tollerato per un periodo di trattamento di 30 mesi, senza alcuna mortalità. Questi risultati sono coerenti con quelli dello studio globale ATTRibute-CM di fase 3, in cui acoramidis ha mostrato un impatto significativo sui tassi di sopravvivenza e sulle ospedalizzazioni cardiovascolari.
I pazienti dello studio giapponese sono stati valutati in base a diverse misure, tra cui il test del cammino di sei minuti e il Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary Score, che valuta la qualità della vita. I dati di questo studio saranno presentati in occasione di una prossima riunione medica e sono destinati a supportare la richiesta di autorizzazione all'autorità sanitaria giapponese.
Acoramidis è una piccola molecola orale in fase di sperimentazione, progettata per stabilizzare la transtiretina (TTR), una proteina di trasporto nel sangue. Stabilizzando la TTR, acoramidis mira a prevenire la formazione di fibrille amiloidi, responsabili della progressione dell'ATTR-CM.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ:BBIO) continua a fare passi avanti nello sviluppo dell'acoramide, è importante per gli investitori tenere d'occhio la salute finanziaria e la performance di mercato della società. Secondo i dati di InvestingPro, BridgeBio ha una capitalizzazione di mercato di 5,79 miliardi di dollari, il che indica una presenza significativa nel settore biofarmaceutico. Nonostante i promettenti risultati degli studi clinici, gli analisti hanno segnalato delle preoccupazioni, prevedendo un calo delle vendite quest'anno e l'assenza di redditività nello stesso arco di tempo. Ciò si riflette nel rapporto P/E negativo della società, pari a -9,65 negli ultimi dodici mesi a partire dal 1° trimestre 2023, che sottolinea le sfide che la società deve affrontare.
Sul lato positivo, i suggerimenti di InvestingPro rivelano che BridgeBio ha un forte margine di profitto lordo del 73,54% negli ultimi dodici mesi, il che suggerisce che controlla efficacemente il costo dei beni venduti rispetto alle vendite. Inoltre, le attività liquide della società superano i suoi obblighi a breve termine, il che potrebbe fornire flessibilità finanziaria alle sue operazioni e iniziative di ricerca. Con un notevole rendimento totale del 199,55% a un anno, gli investitori hanno registrato guadagni significativi, anche se il titolo è andato male nell'ultimo mese con un rendimento totale del -17,65%.
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