PALO ALTO, California e TOKYO - BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) e Kyowa Kirin Co., Ltd (TSE:4151) hanno annunciato un accordo di licenza per lo sviluppo e la commercializzazione in Giappone di infigratinib, un farmaco candidato per le displasie scheletriche, tra cui l'acondroplasia. Secondo i termini dell'accordo, BridgeBio riceverà un pagamento anticipato di 100 milioni di dollari e avrà diritto a royalties e a ulteriori pagamenti di milestone.
Infigratinib è un farmaco orale da assumere una volta al giorno, in fase di sviluppo, che colpisce all'origine le displasie scheletriche causate da FGFR3. Il farmaco si è dimostrato promettente nello studio di fase 2 PROPEL 2, dimostrando un'efficacia potenzialmente migliore della categoria nei bambini affetti da acondroplasia. La continuazione di questi studi, PROPEL 3, è iniziata a livello globale al di fuori del Giappone nel dicembre 2023.
Kyowa Kirin apporta alla partnership una storia di successi nelle malattie delle ossa e dei minerali e avvierà le discussioni con la Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) giapponese nel 2024, con l'obiettivo di avviare uno studio registrativo giapponese nel 2025.
L'acondroplasia è la causa più comune di bassa statura sproporzionata ed è caratterizzata da una mutazione attivante in FGFR3. Colpisce circa 55.000 persone negli Stati Uniti e nell'Unione Europea e 6.000 in Giappone, portando spesso a gravi complicazioni di salute.
BridgeBio, fondata nel 2015, è specializzata nella creazione di farmaci per malattie genetiche e tumori con chiari fattori genetici. Kyowa Kirin si concentra su nuovi farmaci con un valore che cambia la vita, in particolare nelle malattie gravi o rare.
La collaborazione tra BridgeBio e Kyowa Kirin si basa sulla missione condivisa di far progredire le opzioni terapeutiche per le displasie scheletriche. Questa partnership dovrebbe accelerare lo sviluppo di infigratinib, fornendo potenzialmente nuove opzioni di trattamento per i bambini affetti da queste patologie in Giappone.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa.
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