CAMBRIDGE, Mass. e MENLO PARK, California - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), nota per le sue tecnologie di editing genico basate su CRISPR, e ReCode Therapeutics, un'azienda di farmaci genetici, hanno annunciato una partnership per sviluppare farmaci genomici per la fibrosi cistica (FC). La collaborazione mira a sfruttare la piattaforma di editing genico di Intellia e il sistema proprietario di nanoparticelle lipidiche di ReCode per colpire le mutazioni del gene CFTR responsabili della FC.
L'alleanza strategica si concentrerà sulla creazione di trattamenti per i pazienti affetti da FC con opzioni terapeutiche limitate o inesistenti. Intellia guiderà la progettazione dei componenti di editing genico, mentre ReCode supervisionerà lo sviluppo preclinico e clinico e la commercializzazione globale di alcuni programmi. Intellia ha diritto a pagamenti di milestone per lo sviluppo e la commercializzazione e a royalties sulle vendite, con l'opzione di occuparsi della commercializzazione negli Stati Uniti per alcuni programmi.
John Leonard, M.D., CEO di Intellia, ha espresso entusiasmo per il potenziale impatto sulla vita dei pazienti affetti da FC, sottolineando l'importanza di estendere la portata della loro piattaforma CRISPR oltre i bersagli epatici. L'amministratore delegato di ReCode, Shehnaaz Suliman, M.D., ha fatto eco a questo sentimento, sottolineando il potenziale della collaborazione nell'accelerare la fornitura ai pazienti di terapie di editing genico di nuova generazione.
La FC è una malattia genetica pericolosa per la vita, caratterizzata dall'accumulo di muco denso nei polmoni e in altri organi, che può causare gravi problemi respiratori e digestivi. I programmi in vivo di Intellia si concentrano sull'editing dei geni all'interno dell'organismo, mentre gli sforzi ex vivo riguardano l'ingegnerizzazione di cellule esterne all'organismo per il trattamento del cancro e delle malattie autoimmuni.
La piattaforma di nanoparticelle lipidiche SORT di ReCode è progettata per la somministrazione precisa di farmaci genetici a organi e tessuti specifici. L'azienda sta portando avanti la sua pipeline, che comprende terapie basate sull'mRNA per la discinesia ciliare primaria e per un sottogruppo di pazienti affetti da FC che non rispondono ai trattamenti attuali.
Questa collaborazione rappresenta un passo significativo nello sviluppo di terapie geniche per la FC, una patologia che necessita di trattamenti più efficaci. Il successo della partnership dipenderà dall'integrazione della tecnologia di editing genico di Intellia con il sistema di somministrazione di ReCode, con l'obiettivo di portare soluzioni trasformative alla comunità della FC.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa.
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