PLYMOUTH MEETING, Pa. - Harmony Biosciences Holdings, Inc. (NASDAQ: HRMY) ha ricevuto la designazione di revisione prioritaria da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per la sua domanda supplementare di nuovo farmaco (sNDA) per le compresse di WAKIX® (pitolisant). La domanda mira a estendere l'uso di WAKIX® per il trattamento dell'eccessiva sonnolenza diurna (EDS) o della cataplessia in pazienti pediatrici di età pari o superiore a 6 anni affetti da narcolessia. L'FDA ha fissato una data d'azione prevista per il 21 giugno 2024, in base al Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).
L'amministratore delegato della società, Jeffrey M. Dayno, ha dichiarato che la decisione della FDA di concedere la revisione prioritaria sottolinea l'urgente necessità di nuovi trattamenti per i bambini affetti da questa patologia e accelera il processo di revisione. Harmony Biosciences intende offrire una nuova opzione terapeutica per i pazienti pediatrici, in attesa dell'approvazione della FDA.
La revisione prioritaria si basa sui risultati di uno studio di Fase 3, multicentrico, randomizzato e controllato con placebo, che ha valutato la sicurezza e l'efficacia di pitolisant in pazienti pediatrici affetti da narcolessia. A seguito dello studio, l'Agenzia Europea dei Medicinali ha approvato l'estensione dell'indicazione di pitolisant al trattamento di bambini di età pari o superiore a 6 anni affetti da narcolessia, con o senza cataplessia.
La narcolessia è un raro disturbo neurologico cronico che influisce sui cicli sonno-veglia, diagnosticato a circa 170.000 americani. È caratterizzata, tra gli altri sintomi, da EDS e cataplessia. WAKIX® agisce come antagonista/agonista inverso selettivo del recettore dell'istamina 3 (H₃) e la sua efficacia è potenzialmente mediata dall'aumento della sintesi e del rilascio di istamina, un neurotrasmettitore che favorisce la veglia.
Attualmente WAKIX® è approvato dalla FDA per il trattamento della EDS o della cataplessia in pazienti adulti affetti da narcolessia ed è disponibile negli Stati Uniti dal quarto trimestre del 2019. Il farmaco ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della narcolessia nel 2010 e la designazione di terapia innovativa per il trattamento della cataplessia nel 2018.
La sicurezza e l'efficacia di WAKIX® per uso pediatrico sono in fase di revisione da parte della FDA e l'azienda attende con ansia la possibilità di fornire un'ulteriore opzione terapeutica ai bambini affetti da narcolessia. Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Harmony Biosciences.
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