HOUSTON - Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ:MBRX), azienda farmaceutica in fase clinica, ha annunciato i risultati preliminari dello studio clinico sul suo candidato principale Annamycin, in combinazione con la citarabina, per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML).
Lo studio di Fase 1B/2 in corso ha riportato un tasso di risposta completa composita (CRc) del 60% nei soggetti che ricevono il trattamento come terapia di seconda linea.
Lo studio, che include soggetti recidivati o refrattari alla terapia iniziale per la LMA, ha dimostrato che Annamicina, in combinazione con la citarabina (denominata AnnAraC), può offrire un miglioramento significativo rispetto ai trattamenti di seconda linea esistenti. Secondo l'azienda, le terapie attuali producono un risultato positivo solo per circa il 7% della popolazione totale di pazienti affetti da AML, lasciando potenzialmente una vasta maggioranza senza opzioni terapeutiche efficaci.
I dati di Moleculin suggeriscono che AnnAraC potrebbe più che raddoppiare il numero di pazienti di seconda linea che ottengono una risposta completa. L'azienda ha anche sottolineato che nessuno degli 82 soggetti in più studi con Annamicina ha mostrato segni di cardiotossicità, il che suggerisce un profilo di tossicità inferiore rispetto alle tradizionali terapie intensive per la LMA.
L'azienda si sta preparando per un incontro di fine fase 2 con la FDA e prevede di iniziare uno studio di registrazione pivotale come terapia di seconda linea nella LMA entro la fine del 2024. Questo potrebbe posizionare AnnAraC per un percorso di approvazione accelerato.
Lo studio attuale ha arruolato 20 soggetti, di cui 18 valutabili per l'analisi preliminare. Lo studio ha reclutato il numero di soggetti di seconda linea desiderato per sostenere l'imminente riunione della FDA e potrebbe concludersi con un numero di soggetti inferiore ai 28 inizialmente previsti.
Moleculin ha tenuto oggi una conference call e un webcast per discutere di questi sviluppi e delle strategie cliniche e regolatorie dell'azienda per il futuro. Il programma principale dell'azienda, Annamycin, è stato progettato per evitare i meccanismi di resistenza multifarmacologica con una cardiotossicità minima, mirando all'AML recidivato o refrattario e alle metastasi polmonari del sarcoma dei tessuti molli.
Questo aggiornamento si basa su un comunicato stampa di Moleculin Biotech, Inc.
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