CAMBRIDGE, Mass. - Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) ha annunciato un importante sviluppo nel trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), in quanto il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali ha raccomandato l'autorizzazione all'immissione in commercio del suo farmaco QALSODY® (tofersen). La raccomandazione riguarda specificamente il trattamento di pazienti adulti affetti da SLA legata a una mutazione del gene della superossido dismutasi 1 (SOD1).
Il parere positivo del CHMP è un passo avanti affinché QALSODY diventi la prima terapia nell'Unione Europea mirata a una causa genetica della SLA, nota anche come malattia del motoneurone (MND). La raccomandazione si basa sulla totalità delle evidenze degli studi clinici, compreso lo studio di Fase 3 VALOR, che ha dimostrato una riduzione del 60% della catena leggera del neurofilamento plasmatico (NfL) nei pazienti trattati, indicando una riduzione del danno neuronale.
Lo sviluppo di QALSODY si è distinto per il suo ruolo di pioniere nell'uso del neurofilamento come biomarcatore negli studi clinici sulla SLA. Il farmaco, un oligonucleotide antisenso (ASO) progettato per ridurre la produzione della proteina SOD1, ha già ottenuto l'approvazione accelerata negli Stati Uniti per la stessa indicazione.
Gli effetti collaterali più comuni riportati dai partecipanti trattati con QALSODY sono stati dolore, affaticamento, febbre, dolori articolari, dolori muscolari e aumento dei livelli di globuli bianchi e proteine nel liquido cerebrospinale. Sono stati segnalati anche eventi neurologici gravi come mielite, radicolite, papilledema, aumento della pressione intracranica e meningite asettica.
L'autorizzazione all'immissione in commercio in circostanze eccezionali viene presa in considerazione quando, a causa della rarità della malattia, è improbabile disporre di dati completi, ma la valutazione del rapporto beneficio/rischio è positiva. La Commissione Europea dovrebbe prendere una decisione definitiva sull'autorizzazione all'immissione in commercio di QALSODY nell'Unione Europea nel secondo trimestre del 2024.
Questa notizia segue i continui sforzi di Biogen nella ricerca e nello sviluppo di farmaci per la SLA, nonostante le battute d'arresto del passato. L'impegno dell'azienda nel rispondere alle esigenze insoddisfatte delle persone affette da SLA e da malattie neuromuscolari è rafforzato da questo recente progresso.
Gli investitori e la comunità medica seguiranno con attenzione l'esame della raccomandazione del CHMP da parte della Commissione Europea, che potrebbe introdurre una nuova opzione terapeutica per la piccola popolazione europea affetta da SOD1-ALS. Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa di Biogen Inc.
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