BioCryst Pharmaceuticals (NASDAQ:BCRX) ha riportato solidi risultati nel terzo trimestre 2023, con il suo prodotto di punta, ORLADEYO, che ha generato un fatturato significativo di 85,7 milioni di dollari. L'azienda si è detta fiduciosa di poter raggiungere il suo obiettivo di fatturato annuale di almeno 320 milioni di dollari ed è sulla buona strada per raggiungere un miliardo di dollari di fatturato massimo. BioCryst prevede inoltre una crescita costante delle vendite di ORLADEYO, proiettando un minimo di 600 milioni di dollari di fatturato annuo entro il 2028.
Tra le principali informazioni emerse dalla telefonata di presentazione dei risultati si possono citare:
- BioCryst è fiduciosa nella posizione di mercato di ORLADEYO e prevede che rimarrà una terapia orale leader per i pazienti affetti da angioedema ereditario (HAE).- L'azienda prevede un aumento della percentuale di pazienti a pagamento e modesti aumenti di prezzo, che potrebbero portare i ricavi negli Stati Uniti a 800 milioni di dollari o più entro il 2029.- L'azienda si basa su studi di mercato, raccolta di dati primari e modelli di simulazione per prevedere la domanda e l'adozione di ORLADEYO. - BioCryst prevede un tasso di crescita lineare costante ed è fiduciosa di raggiungere la propria guidance per il 2023, che prevede un fatturato di almeno 320 milioni di dollari.- BioCryst sta conducendo studi per ORLADEYO su pazienti pediatrici, con un buon avanzamento delle iscrizioni.- L'azienda ha costruito un team esperto che si è adattato alle sfide e ha lavorato a stretto contatto con gli stakeholder.- L'azienda prevede una crescita delle prescrizioni nei prossimi 12 mesi, sulla base della domanda dei prescrittori di HAE.
Durante la conferenza stampa, l'azienda ha discusso la domanda e l'adozione di ORLADEYO, un farmaco utilizzato per il trattamento dell'angioedema ereditario (HAE). L'azienda punta sulla capacità del farmaco di ridurre il numero e la gravità degli attacchi di HAE e di diminuire l'onere del trattamento associato alle attuali terapie iniettabili.
BioCryst ha anche rivelato che il mercato al di fuori degli Stati Uniti si sta comportando bene, con vittorie nell'accesso al mercato e crescita in vari mercati che dovrebbero contribuire con ulteriori 200 milioni di dollari entro la fine del decennio. Il successo del lancio di ORLADEYO nei mercati extra-USA è stato attribuito al miglioramento delle dinamiche di rimborso e alla maggiore disponibilità di moderne terapie di profilassi.
Charlie Gayer, rappresentante dell'azienda, ha parlato del successo del lancio di ORLADEYO nei mercati ex-USA. Ha sottolineato l'importanza delle dinamiche di rimborso per l'accesso al prodotto da parte dei pazienti. La disponibilità della profilassi per i pazienti pediatrici dovrebbe migliorare significativamente la loro qualità di vita.
L'azienda ha anche affrontato le prospettive di miglioramento a lungo termine dei servizi a pagamento, esprimendo fiducia nel lungo periodo nonostante i potenziali venti contrari del prossimo anno. L'impatto degli iniettabili su ORLADEYO dovrebbe essere minimo.
BioCryst terrà domani un R&D Day per discutere del processo di scoperta dei farmaci e presentare le nuove terapie della sua pipeline. L'azienda prevede una crescita delle prescrizioni nei prossimi 12 mesi, grazie alla domanda dei medici che prescrivono l'HAE.
InvestingPro Insights
In linea con gli approfondimenti forniti da InvestingPro, BioCryst Pharmaceuticals (NASDAQ:BCRX) ha una capitalizzazione di mercato di 1,07 miliardi di dollari. Il fatturato della società negli ultimi dodici mesi, a partire dal secondo trimestre del 2023, è stato di 306,64 milioni di dollari, con una crescita sostanziale del 50,6%. Ciononostante, i suggerimenti di InvestingPro indicano che la crescita dei ricavi dell'azienda ha subito un rallentamento negli ultimi tempi, cosa di cui gli investitori dovrebbero essere consapevoli.
I movimenti del prezzo delle azioni di BioCryst Pharmaceuticals sono stati piuttosto volatili, con un rendimento totale a un mese a metà del 2023 di -15,36%. Questo dato è in linea con il suggerimento di InvestingPro, secondo cui il titolo ha avuto un andamento negativo nell'ultimo mese. Tuttavia, le attività liquide di BioCryst superano gli obblighi a breve termine, il che indica una buona situazione finanziaria.
Sebbene l'azienda non sia stata redditizia negli ultimi dodici mesi, con un rapporto P/E di -4,40, si dimostra promettente nel suo prodotto di punta, ORLADEYO. Ciò è particolarmente rilevante se si considerano le proiezioni dell'azienda di raggiungere un miliardo di dollari di fatturato massimo.
InvestingPro fornisce ulteriori suggerimenti e dati in tempo reale per coloro che sono interessati ad approfondire la conoscenza di BioCryst Pharmaceuticals e di altre società.
Trascrizione completa - BCRX Q3 2023:
Operatore: Buongiorno e benvenuti alla Earnings Call del terzo trimestre 2023 di BioCryst Pharmaceuticals. [Si prega di notare che questo evento è registrato. Vorrei ora passare la conferenza al signor John Bluth di BioCryst. Prego, proceda pure.
John Bluth: Grazie, Maria. Buongiorno e benvenuti alla teleconferenza per l'aggiornamento aziendale e i risultati finanziari del terzo trimestre 2023 di BioCryst. Il comunicato stampa di oggi e le relative diapositive sono disponibili sul nostro sito web. Con me oggi partecipano il CEO Jon Stonehouse, il CFO Anthony Doyle, il Chief Commercial Officer Charlie Gayer e il Chief Data & Insights Officer Jinky Rosselli. Dopo le nostre osservazioni, risponderemo alle vostre domande. Come promemoria, domani alle 13:00 (ora della costa orientale) si terrà un R&D Day in cui intendiamo descrivere il nostro processo di scoperta dei farmaci e presentare altre terapie della nostra pipeline. Oggi ci concentreremo su ORLADEYO e domani faremo un'immersione profonda e risponderemo alle vostre domande sui nostri programmi in cantiere. Prima di iniziare, vi preghiamo di notare che la teleconferenza di oggi conterrà dichiarazioni previsionali, comprese quelle relative ai risultati futuri, alle informazioni finanziarie non verificate e previsionali, nonché alle prestazioni e/o ai risultati futuri dell'azienda. Queste dichiarazioni sono soggette a rischi e incertezze, noti e sconosciuti, che possono far sì che i risultati, le prestazioni o le realizzazioni effettive siano materialmente diverse da quelle espresse o implicite in questa presentazione. Non si deve fare eccessivo affidamento su queste dichiarazioni previsionali. Per ulteriori informazioni, compresa una discussione dettagliata dei nostri fattori di rischio, si rimanda ai documenti della società depositati presso la Securities and Exchange Commission, accessibili sul nostro sito web. Inoltre, la teleconferenza di oggi include misure finanziarie proforma non GAAP. Per una riconciliazione di queste misure non-GAAP con le misure finanziarie GAAP più direttamente comparabili, si rimanda al comunicato stampa sugli utili pubblicato nella sezione comunicati stampa del nostro sito web per le relazioni con gli investitori all'indirizzo biochrist.com. Vorrei ora passare la parola a Jon Stonehouse.
Jon Stonehouse: Grazie, John. Il fatturato di ORLADEYO del terzo trimestre, pari a 85,7 milioni di dollari, è stato un altro trimestre di grandi risultati e ci dà la certezza di poter raggiungere il nostro obiettivo di non meno di 320 milioni di dollari per l'anno e di rimanere sulla buona strada per raggiungere il picco di 1 miliardo di dollari. La crescita dei ricavi e la disciplina nell'allocazione del capitale ci pongono in una posizione finanziaria molto solida per la fine dell'anno. Poiché oggi abbiamo più tempo per parlare di ORLADEYO, approfondiremo ciò che vediamo nel mercato e come vediamo che il mercato cambierà nel tempo. Come accennato da John, oggi sentirete anche un altro membro del team. Jinky lavora in BioCryst da oltre otto anni. Il suo titolo è Chief Data & Insights Officer, ma per spiegare semplicemente il suo ruolo, Jinky raccoglie dati e intuizioni in tutta l'azienda e nel mercato per aiutarci a capire la verità di ciò che sta realmente accadendo, non per cercare dati a sostegno di ciò che speriamo sia vero; questa è una distinzione molto importante. Condividerà i dati e gli approfondimenti che lei e il suo team hanno raccolto sul mercato AJE [ph] di ORLADEYO, sia oggi che in futuro. Speriamo che questo vi aiuti a capire cosa vediamo e perché rimaniamo fiduciosi nella nostra attuale traiettoria di crescita e nel percorso verso il picco di fatturato di 1 miliardo di dollari. Ora passo la parola a Charlie per parlare dei risultati del trimestre.
Charlie Gayer: Grazie, Jon. La crescita dei pazienti nel terzo trimestre è proseguita al ritmo costante che abbiamo descritto in precedenza. La crescita netta dei pazienti statunitensi che hanno beneficiato di ORLADEYO nel terzo trimestre è stata quasi identica a quella registrata nei primi due trimestri di quest'anno e la nostra crescita globale ha continuato a rafforzarsi. Come Jon ha già detto, siamo entusiasti di descrivere domani la nostra pipeline in espansione e le sue promesse future. Oggi siamo entusiasti di descrivere il futuro che vediamo per ORLADEYO. Con un fatturato di 85,7 milioni di dollari nel terzo trimestre e la costante dinamica dei pazienti, ribadiamo la nostra previsione di non meno di 320 milioni di dollari per quest'anno e siamo più che mai fiduciosi che ORLADEYO sia sulla strada per raggiungere il picco di 1 miliardo di dollari di fatturato globale. Descriverò il modello di crescita che abbiamo visto e vi mostrerò come crediamo che questo modello si tradurrà in quel picco. Jinky descriverà in modo più approfondito come convalidiamo queste previsioni. Come nota a margine, ho lavorato per la prima volta con Jinky in un'altra azienda a partire dal 2007. È il motivo principale per cui sono entrato in BioCryst subito dopo di lei nel 2015. Mi sono unito a lei non solo perché mi piace lavorare con lei e con il suo team, ma anche perché svolgono un lavoro mirato, perspicace e incentrato sul paziente che, a mio avviso, dice la verità sul futuro di ORLADEYO nel modo più preciso possibile. Diamo un'occhiata ai dati. Abbiamo incluso due diapositive nel nostro earnings decks che descrivono la crescita di ORLADEYO. La prima, la diapositiva 4, mostra l'andamento mensile delle prescrizioni e delle interruzioni dei pazienti negli Stati Uniti, graficate sullo stesso asse Y. Si può notare che negli ultimi otto trimestri i mesi hanno avuto un andamento altalenante, ma l'intervallo è ristretto. Finora i nuovi avvii sono stati nettamente superiori alle interruzioni. Ci sono mesi buoni, ottimi, ma anche mesi buoni, che portano a linee di tendenza di avvio e interruzione negli ultimi due anni sostanzialmente piatte. Ciò significa che la crescita dei pazienti netti in terapia rimane molto lineare. I pazienti netti si trovano sull'asse Y secondario. Non abbiamo mostrato i numeri sul grafico, ma abbiamo superato i 1.000 pazienti statunitensi con ORLADEYO all'inizio di maggio e ora siamo ben al di sopra di quel punto. La crescita dei pazienti negli Stati Uniti, combinata con le dinamiche di rimborso, i giorni di spedizione e altri fattori, crea un andamento variabile dei ricavi, come si può vedere nella diapositiva di destra della diapositiva 4. Il primo trimestre tende a diminuire a causa delle dinamiche di rimborso e dei giorni di spedizione. Il 1° trimestre tende a diminuire a causa della riautorizzazione. Il secondo trimestre aumenta dopo il completamento della riautorizzazione, mentre il terzo e il quarto trimestre tendono a salire in modo più graduale. Tuttavia, l'andamento dei ricavi a lungo termine segue le tendenze di crescita dei pazienti. Dove sta andando ORLADEYO? La diapositiva 5 mostra cosa ci aspettiamo in base a ciò che vediamo oggi. Vi illustrerò alcuni semplici numeri che sono rappresentativi dei nostri dati e della nostra visione. Ho semplificato e approssimato i numeri, ma la precisione non è importante perché la visione a lungo termine non cambia. Prevediamo di concludere il 2023 con circa 1.050 pazienti che hanno raggiunto uno stato di terapia a pagamento o di prodotto gratuito a lungo termine o PAP. Abbiamo anche una popolazione di nuovi pazienti a cui è stato prescritto un prodotto gratuito a breve termine. Includendo questi pazienti, la percentuale di pazienti in terapia a pagamento è di poco inferiore al 70%. Escluderò i pazienti Quick Start [ph] perché la copertura per loro è ancora in sospeso. Il rapporto tra pazienti a pagamento è quindi di circa il 73%, che utilizzerò per questa analisi. La base di 1.050 pazienti di fine anno, moltiplicata per un tasso di compliance di poco superiore al 90% e per una riduzione lorda/netta del 15%-20% sull'ultimo prezzo di listino dei pazienti a pagamento, porta a un tasso annualizzato di circa 310 milioni di dollari all'anno. La nostra storia di crescita dei pazienti e i metodi di previsione che Jinky descriverà ci danno la certezza di poter aggiungere in media circa 200 pazienti netti all'anno fino al 2028. Negli ultimi due anni abbiamo registrato una media leggermente superiore a questo tasso e vi ho mostrato la coerenza. In alcuni anni la crescita potrebbe essere maggiore, in altri minore, ma prevediamo di aggiungere 1.000 pazienti netti entro la fine del 2028, il che si traduce in un fatturato annuo aggiuntivo di 295 milioni di dollari. Entro la fine del 2028, prevediamo un fatturato minimo di poco superiore ai 600 milioni di dollari annualizzati negli Stati Uniti, senza altri cambiamenti. Ma ci aspettiamo anche che il rapporto di pagamento del 73% cresca fino all'85%, in base al lavoro che stiamo svolgendo e alle tendenze che stiamo osservando. La maggior parte di questo miglioramento percentuale e l'impatto della crescita dei ricavi non si verificheranno nel 2024. La crescita percentuale maturerà nei prossimi 3 o 4 anni. Con oltre 2.000 pazienti, questo miglioramento varrebbe almeno 100 milioni di dollari all'anno entro il 2029, per un fatturato statunitense stabile di circa 700 milioni di dollari all'anno. Si ipotizzi ora un modesto aumento medio annuo dei prezzi fino all'inizio del 2029. Si può notare come i ricavi statunitensi possano raggiungere gli 800 milioni di dollari o più nel 2029. Le prime tendenze osservate al di fuori degli Stati Uniti ci danno la certezza che ORLADEYO raggiungerà circa 200 milioni di dollari nel resto del mondo, completando il percorso verso 1 miliardo di dollari di ricavi globali verso la fine del decennio. I risultati che abbiamo visto in passato non ci sorprendono. ORLADEYO è un prodotto altamente differenziato che i pazienti affetti da HAE volevano nel 2020 e continuano a volere oggi. Jinky vi dirà di più su come utilizziamo le solide conoscenze dei pazienti e degli operatori sanitari per prevedere la direzione di ORLADEYO. Jinky, benvenuta alla telefonata di oggi sugli utili.
Jinky Rosselli: Grazie, Charlie. Crediamo davvero che metodi solidi e ponderati siano fondamentali per fornire una comprensione non solo dei fattori che determinano la domanda di ORLADEYO, ma anche un riflesso completamente imparziale del mercato complessivo dell'HAE. Charlie ha menzionato nelle scorse telefonate i nostri studi di mercato trimestrali che mostrano una forte e costante domanda di ORLADEYO. Questi studi trimestrali rappresentano un esempio solido e generalizzabile di prescrittori di AK [ph] e di pazienti affetti da HAE. Una domanda chiave che abbiamo posto costantemente in questi studi è la potenziale prescrizione nei prossimi 12 mesi. Riteniamo che questa domanda sia un buon parametro per tenersi informati sulla domanda e sulle variazioni della stessa. Gli ultimi studi mostrano che i medici che si occupano di HAE prevedono di prescrivere ORLADEYO a circa il 25% dei loro pazienti nei prossimi 12 mesi. I nuovi dati sulla futura prescrizione di ORLADEYO sono stati coerenti tra i vari studi, rafforzando le nostre ipotesi: la domanda rimane forte. Riconosciamo che il mercato dell'HAE è competitivo e probabilmente lo sarà sempre di più. La nostra natura di mercato mostra che i prodotti con una forte proposta di valore sono appiccicosi, il che significa che i prescrittori e i pazienti sono fedeli. I pazienti affetti da HAE, in base ai volumi e alle ricerche condotte nel corso degli anni, hanno costantemente espresso la loro gratitudine per ogni nuova terapia disponibile, il che è del tutto comprensibile dato che l'HAE è una malattia rara con opzioni storicamente limitate. Questi pazienti hanno anche indicato un alto livello di soddisfazione per i loro trattamenti. Quando i nostri dati quantitativi pre-lancio hanno evidenziato questo livello di soddisfazione, ammetto di aver avuto un momento di panico. In passato, negli studi di mercato, quando i clienti sono molto soddisfatti. L'implicazione è che non ci sono più bisogni insoddisfatti. Ma scavando più a fondo nella ricerca in questi pazienti altamente soddisfatti di HAE, stiamo offrendo la promessa di una terapia orale. Oltre il 50% era disposto a passare dalla terapia profilattica esistente a ORLADEYO. La disponibilità dei pazienti a passare a ORLADEYO segnala che ci sono ancora esigenze non soddisfatte, ovvero il controllo degli attacchi, dato che nessun trattamento è perfetto, e gli oneri terapeutici associati agli attuali farmaci iniettabili. L'intuizione principale è che questi pazienti sono esperti di copertura e, pertanto, indicheranno sempre alti livelli di soddisfazione. Diciamo semplicemente che questi pazienti affetti da HAE sono alla ricerca di una libertà e di una migliore qualità di vita. Continuando ad analizzare i dati ORLADEYO e a studiare le nostre fonti di business, vediamo che questo intento è stato dichiarato nella ricerca che si è rivelata nella nostra popolazione. I 3 motivi principali per cui i nostri pazienti hanno deciso di passare a ORLADEYO sono la riduzione del numero di attacchi, la riduzione della gravità degli attacchi e la riduzione del carico del trattamento attuale. La motivazione per il passaggio è il desiderio di ottenere di più. La ragione per rimanere in terapia, basata sulle ricerche condotte sui pazienti attuali, è essenzialmente la stessa. Attacchi più frequenti e gravi, oltre alla comodità di un farmaco orale che riduce l'onere del trattamento. Le ipotesi per le nostre previsioni si basano in larga misura su studi di mercato, sul nostro lavoro di conduit e, infine, su un modello di simulazione. Questi approcci ci hanno aiutato a quantificare la domanda, l'assorbimento non solo di ORLADEYO ma anche l'impatto della concorrenza. A differenza del tradizionale mercato di massa, i mercati delle malattie rare hanno davvero dati di prescrizione per costruire la forcasipina [ph]. Per questo motivo, integriamo e raccogliamo quanti più dati possibili con metodi primari per colmare queste lacune. Nel nostro studio congiunto più recente, il campione comprendeva 175 curatori di HAE e 100 pazienti affetti da HAE. Chiediamo ai titolari di assegnare la preferenza per il marchio in termini di uso attuale e di potenziale uso futuro, includendo la concorrenza nei loro set di scelta. Analizziamo quindi questi dati di preferenza e li incorporiamo in modelli di mercato guidati dalla simulazione di Montecarlo [ph]. I nostri modelli di simulazione sono in grado di fornire la stima più probabile del numero di pazienti, delle quote di mercato e della rampa verso il picco per ORLADEYO. Le simulazioni di Montecarlo ci permettono di eseguire centinaia di iterazioni nel simulatore e i modelli continuano a rafforzare la fiducia nel raggiungimento di 2.000 pazienti al picco negli Stati Uniti, anche se la concorrenza sta entrando nel mercato. A breve termine, il modello confermato dalla realtà ha mostrato un forte assorbimento per le vacanze con la sua fonte di business da proteine naive e switch di proteine. Negli ultimi anni prima del picco, ipotizzando uno scenario conservativo in cui tutti i prodotti in fase di sperimentazione raggiungano il mercato, la nostra ricerca mostra costantemente che i nuovi prodotti iniettabili sottrarranno quote soprattutto agli attuali farmaci iniettabili, grazie alla convenienza di un minor numero di iniezioni di trattamento. Ciononostante, il nostro modello prevede che Tavio [ph] rimanga il prodotto iniettabile leader, perché le iniezioni meno frequenti sono un beneficio incrementale che non sarà sufficiente a spingere molti pazienti a cambiare. Il passaggio da un prodotto iniettabile a uno orale, invece, offre un beneficio molto più evidente a molti pazienti. Il nostro modello prevede che ORLADEYO sarà molto probabilmente isolato da questi nuovi operatori iniettabili. Allo stesso modo, la nostra ricerca e il nostro modello prevedono un passaggio minimo da ORLADEYO a un nuovo farmaco orale, perché è improbabile che qualsiasi nuovo prodotto offra un beneficio significativo rispetto a quello già sperimentato con ORLADEYO. Analogamente a come TAXYRA è rimasto inalterato come farmaco iniettabile leader di mercato negli ultimi anni, la nostra ricerca e i nostri dati dimostrano che ORLADEYO rimarrà altrettanto inalterato come farmaco orale leader di mercato. Crediamo fermamente nella continua ottimizzazione dei nostri metodi di previsione. Dopo il lancio, i nostri modelli si sono evoluti con ulteriori livelli di sofisticazione, includendo dati reali o con dati [indiscernibile] come l'aggiunta di pazienti, l'interruzione della terapia, il numero complessivo di pazienti in terapia e altre dinamiche di mercato che potrebbero influenzare l'andamento dei ricavi a breve termine. Storicamente abbiamo riscontrato una forte correlazione dei nostri modelli con i dati reali e abbiamo previsto in modo affidabile i numeri dei primi giorni di lancio e i relativi ricavi. Prevedere il primo anno di lancio è sempre difficile. Tuttavia, un anno prima del lancio di ORLADEYO, il nostro modello indicava ricavi statunitensi prossimi ai 100 milioni di dollari, mentre i ricavi effettivi del primo anno sono stati di 122 milioni di dollari. Oltre alle previsioni, il nostro team studia questi dati in modo approfondito per comprendere meglio le esigenze dei nostri pazienti e dei nostri medici e per individuare le opportunità di ottimizzazione dei nostri servizi ai pazienti in tempo reale. Grazie alla disponibilità di dati a livello granulare, unita a una solida conoscenza del mercato, il nostro team può collaborare in modo proattivo con i team commerciali con una storia completa di ORLADEYO. I nostri team commerciali sono sempre pronti ad agire sulla base della verità di questi dati, con strategie e soluzioni per affrontare qualsiasi risultato. Le evidenze quantitative provenienti direttamente dai nostri clienti sono alla base di tutte le nostre ipotesi. L'intero contesto di mercato, compresa la concorrenza, è sempre incorporato nel nostro pensiero; avere un team commerciale forte e pronto ad agire sui dati è fondamentale. Poiché teniamo conto di tutte queste variabili collettivamente, abbiamo un forte livello di fiducia nella nostra visione dei futuri risultati di ORLADEYO e del nostro percorso verso 1 miliardo di dollari. Anthony, passo la parola a te.
Anthony Doyle: Grazie, Jinky. Con il fatturato ordinario del terzo trimestre [indiscernibile] a 85,7 milioni di dollari, siamo ben posizionati per raggiungere la nostra guidance per il 2023 di non meno di 320 milioni di dollari. A lungo termine, Charlie e Jinky hanno delineato i fattori di crescita che ci aspettiamo nei prossimi anni, dandoci grande fiducia nel raggiungimento di un miliardo di dollari di fatturato di picco [indiscernibile] I dati finanziari dettagliati del terzo trimestre sono riportati nel comunicato stampa odierno sugli utili e vorrei richiamare la vostra attenzione su alcuni elementi. Il fatturato totale del trimestre è stato di 86,7 milioni di dollari, di cui 85,7 milioni di dollari provenienti da ORLADEYO, il che porta il fatturato di ORLADEYO sui 12 mesi a circa 306 milioni di dollari. Degli 85,7 milioni di dollari di fatturato globale ORLADEYO, il 75,3% proviene dalle vendite negli Stati Uniti, mentre i restanti 10,4 milioni di dollari provengono da paesi terzi. Le spese operative, al netto della compensazione azionaria non monetaria, sono state di circa 85,9 milioni di dollari. La nostra guidance per l'intero anno per le spese operative è di 365-375 milioni di dollari, in base all'andamento attuale e al fatto che continuiamo a essere disciplinati nel nostro approccio all'allocazione del capitale. Alla fine del terzo trimestre la liquidità era di 399,2 milioni di dollari e l'utilizzo netto della liquidità per il trimestre è stato di circa 16 milioni di dollari. Una delle aree su cui gli investitori e gli analisti hanno chiesto ulteriori informazioni riguarda il debito e le royalties. Permettetemi quindi di entrare un po' più nel dettaglio. Guardando al nostro bilancio, il debito totale a lungo termine ammonta a circa 833 milioni di dollari. Tuttavia, solo circa 300 milioni di dollari sono debiti tradizionali, mentre il resto si riferisce a futuri obblighi di royalty. All'inizio dell'anno abbiamo rifinanziato il nostro prestito a termine con Pharmacon. Questo prestito di 300 milioni di dollari è un debito tradizionale con caratteristiche tradizionali, con una durata di 5 anni e pagamenti di soli interessi durante il periodo del prestito, come i covenant finanziari e il pagamento di Apollo con scadenza nel 2028. Separatamente, tra il 2020 e il 2021, ci siamo assicurati un totale di 425 milioni di dollari per il finanziamento Royal da Royalty Pharma e dai proprietari. Per questo strumento, prevediamo le entrate future e ci basiamo sulle future royalties da pagare che poi utilizziamo per calcolare un tasso di interesse effettivo. Su base trimestrale, maturiamo gli interessi passivi relativi a questo tasso di interesse effettivo sul conto economico, mentre tra un periodo e l'altro il movimento di bilancio è dato dal delta tra gli interessi passivi maturati e le royalties effettivamente pagate. L'importo attualmente in bilancio è di 533 milioni di dollari, il che significa che abbiamo maturato più interessi passivi di quanti ne abbiamo effettivamente ricevuti in royalties. In futuro, questi obiettivi dovrebbero diminuire con l'aumento dei ricavi e le royalties da pagare dovrebbero, a quel punto, essere superiori agli interessi passivi. Secondo i principi contabili GAAP, questo è considerato uno strumento di debito. Tuttavia, non si tratta di un debito tradizionale. Questi pagamenti si basano interamente sulla garanzia delle entrate di ORLADEYO, cioè senza entrate, senza royalties. Inoltre, non c'è ricorso. I saldi non sono richiamabili e non c'è alcun pagamento bullet. Speriamo che questi ulteriori dettagli siano utili. Ci auguriamo di poter condividere con voi altre interessanti informazioni sulla nostra pipeline in occasione dell'R&D Day di domani e spero che possiate unirvi a noi in quell'occasione. Operatore, ora vorremmo aprire la chiamata per le domande e le risposte.
Operatore: [La prima domanda è di Tazeen Ahmad della Bank of America (NYSE:BAC).
Tazeen Ahmad: Avrei un paio di... Grazie per averci fornito un'analisi molto dettagliata di come vedete l'evoluzione del mercato. Nelle mie discussioni con gli investitori, spesso mi viene chiesto quali siano i vantaggi di ORLADEYO rispetto al ritmo di lancio. Se da un lato vi sentite molto fiduciosi che entro la fine del decennio sarete a 1 miliardo di dollari, dall'altro lato cosa pensate che debba accadere per accelerare il lancio in modo che la velocità di assorbimento aumenti rispetto al punto in cui siete ora? E poi ho un'altra domanda.
Jon Stonehouse: Charlie [ph], vuoi rispondere tu?
Charlie Gayer: Certo. Prima di tutto, siamo molto soddisfatti del tasso di crescita, della costanza del tasso di crescita e della direzione che sta prendendo. Siamo sempre alla ricerca di modi per renderlo più veloce. Abbiamo già parlato dell'attivazione dei pazienti. È sicuramente uno di questi. Non vediamo una sola cosa che si possa fare per accelerare in modo significativo. Ma abbiamo intenzione di continuare a lavorare con costanza. E ci arriveremo. Penso che se si considera il tasso di affitto di 200 annunci di pazienti all'anno, questo sia molto realistico e realizzabile nei prossimi 5 anni. Quindi siamo contenti di mantenere la rampa di lancio.
Jon Stonehouse: Jon Stonehouse: Sì. L'altra cosa che aggiungerei a Tazeen [ph] - e Jinky l'ha sottolineato molto nelle sue osservazioni - è di ricordare che c'è molta concorrenza e che i pazienti sono molto soddisfatti della loro terapia. Quando parliamo con i pazienti, ci dicono: "Oh, mio Dio, sto per salvare la mia vita, mi ha cambiato la vita". E la terapia iniettabile. Quindi ci vuole del tempo per rompere questa tendenza e far capire alle persone che potrebbero fare meglio con una terapia orale. Ma, d'altra parte, ciò andrà a nostro vantaggio quando usciranno altri concorrenti. Quindi credo che il ritmo di crescita, considerando la concorrenza in una malattia rara, sia fenomenale.
Tazeen Ahmad: Ok. E poi, come follow-up, quando parla dei 2.000 pazienti del suo obiettivo, che tipo di tasso di interruzione si ipotizza? Si tratta di 2.000 pazienti che assumono il farmaco in modo continuativo o di 2.000 pazienti che toccheranno il [indiscernibile]?
Jon Stonehouse: E Charles parla anche dello schema.
Charlie Gayer: Charlie Gayer: Sì. Charlie Gayer: Sì. No, assolutamente. Prima di tutto, il modello che abbiamo descritto in precedenza è sempre lo stesso. E la diapositiva che ho mostrato oggi lo dimostra. Quando un paziente inizia a prendere ORLADEYO, il 60% di questi pazienti supera il primo anno. Dopo di che si assiste a una forte interruzione del trattamento. C'è sempre un po' di sospensione, ma questi sono i pazienti più difficili da gestire una volta raggiunto l'anno. Quindi, una volta arrivati al 2000, vediamo una base di circa 2.000 pazienti che si ammalano e rimangono in terapia con ORLADEYO. E poi, come abbiamo già detto, abbiamo una protezione brevettuale fino al 2039. Si tratta quindi di una lunga rampa che potrebbe portare a un picco di vendite di 1 miliardo di dollari con quei 2.000 pazienti. E questo solo negli Stati Uniti, le stesse dinamiche si applicheranno ad altri mercati.
Jon Stonehouse: Jon Stonehouse: Sì. Quindi si dovrebbe pensare che... quando arriveremo al 2000, cioè da almeno un anno o molto di più, si perderà una o due percentuali ogni anno, ma si riuscirà a recuperarle con quel [ph].
Charlie Gayer: Lo sostituiremo.
Operatore: La prossima domanda è di Stacy Ku di TD Cowen.
Stacy Ku: Congratulazioni per i progressi e apprezziamo molto l'analisi dettagliata di ORLADEYO. Per prima cosa, abbiamo una domanda. Potrebbe approfondire ulteriormente le sue aspettative di crescita lineare costante? In particolare, come pensa al 2024? Cosa pensa dei 410 milioni di dollari di consensus? Questa è la prima domanda. E poi un'altra su quest'anno. Avete qualche idea aggiornata sulla vostra guidance di almeno 320 milioni di dollari? Se c'è un potenziale di sovraperformance, quali sono i fattori che ritenete possano portare a un miglioramento delle vendite? Si tratta di vendite al di fuori degli Stati Uniti? Qualsiasi riflessione dettagliata su quest'anno sarebbe apprezzata.
Jon Stonehouse: Sì, non commentiamo il consensus e non abbiamo ancora formulato previsioni per il prossimo anno, ma credo che Charlie abbia fatto alcuni commenti nelle sue osservazioni preparatorie, che dovrebbero definire le aspettative, quindi lo lascerò parlare.
Charlie Gayer: Charlie Gayer: Sì. Penso che per l'anno prossimo e per i prossimi 5 anni, se scaviamo circa 200 pazienti aggiunti [indiscernibile] e potrebbe essere un po' di più, alcuni anni un po' di meno, perché non sarà esattamente così ogni anno, ma con una crescita costante, sarà abbastanza vicino. E per quanto riguarda i 320 milioni di dollari, siamo molto fiduciosi nei 320. Abbiamo detto per diversi trimestri di inserire 320 nel vostro modello e credo che diremmo di fare lo stesso in questo momento.
Jon Stonehouse: Credo che la sfida per il prossimo anno sia il tetto massimo di spesa che non siamo del tutto sicuri di come l'IRA avrà un impatto sui pazienti. C'è ancora un'infrastruttura che Charlie sta mettendo in atto e su cui sta facendo grandi progressi sul fronte della garanzia che Quick Start [ph] possa pagare con una frequenza più elevata, ma ci sono ancora persone con un percorso a lungo termine che dobbiamo far passare alla pagina. Quindi nei... credo si trattasse di 100 milioni di dollari, Charlie, che hai detto che nei prossimi 5 anni beneficeranno di questi passaggi...
Charlie Gayer: Sì, 100 milioni di dollari arriveranno nel 2029 dopo che avremo portato il rapporto di pagamento all'85%.
Jon Stonehouse: Quindi non dovreste aspettarvi grandi progressi in questo senso, l'anno prossimo, è questo il punto che sto cercando di fare.
Stacy Ku: Stacy Ku: Ok. E poi, per quanto riguarda gli Stati Uniti, cosa pensate di fare? Avete fornito alcune indicazioni sulla ripartizione, ma sembra che ci siano delle vendite interessanti. Qualsiasi commento in merito sarebbe gradito.
Charlie Gayer: Charlie Gayer: Sì. Le vendite negli Stati Uniti stanno andando molto bene. Continuiamo a ottenere... vittorie nell'accesso al mercato. Continuiamo a lanciarci in nuovi mercati. Continuiamo a crescere nei primi [indiscernibile] mercati in cui siamo presenti. Come abbiamo già detto, il prezzo è più basso. Si tratta quindi di un gioco di volumi. È un gioco a lungo termine. Tutto ciò che vediamo negli Stati Uniti ci dice che contribuirà con 200 milioni di dollari in più entro la fine del decennio.
Anthony Doyle: Charlie ha detto che il legame tra la crescita dei pazienti e le entrate simili negli Stati Uniti, ci sarà un po' di "put and take", giusto? Ci saranno dei picchi e delle cadute per questi trimestri, che sono più grandi e più piccoli, a seconda del vogatore in cui si vende. Ma nel complesso, la tendenza continua a essere molto forte.
Operatore: La prossima domanda è di Maurice Raycroft [ph] di Jefferies.
Analista non identificato: Sono Yaw per Maurice [ph]. Congratulazioni per il trimestre di successo. Credo che... la nostra prima domanda riguardi i pazienti che partecipano al programma di farmaci gratuiti, che sono scesi dal 34% del primo trimestre al 30% circa alla fine del secondo trimestre. Può forse fornire maggiori dettagli su ciò che ha visto nel terzo trimestre? E dove pensa che sarà la situazione entro la fine dell'anno?
Jon Stonehouse: Charles?
Charlie Gayer: Charlie Gayer: Sì. Ottima domanda. Abbiamo detto che alla fine del secondo trimestre eravamo al 30%. Nelle osservazioni preparatorie di oggi ho notato che, in sostanza, quel numero è leggermente superiore al 30% nel terzo trimestre. Nel terzo trimestre abbiamo riscontrato un paio di fattori che hanno influito su questo dato. E questo tipo di oscillazioni si verificheranno man mano che faremo progressi a lungo termine verso l'85% di pagamenti. Nel terzo trimestre, però, abbiamo visto alcuni pazienti Medicaid passare temporaneamente, crediamo, al prodotto gratuito, in quanto sono terminati i finanziamenti per il rilascio del COVID. Abbiamo anche assistito a una stagione di reiscrizione da parte delle compagnie assicurative. Quindi alcuni pazienti si sono spostati temporaneamente verso il prodotto gratuito, in quanto hanno cambiato piano. Inoltre, l'altro elemento che sta facendo aumentare un po' la percentuale di prodotti gratuiti è che, poiché stiamo migliorando i nostri processi per far pagare le persone, stiamo rallentando un po' per ottenere risultati migliori. Così, quando arrivano nuovi pazienti, li teniamo nel programma Quick Start [ph] un po' più a lungo per assicurarci di avere un caso davvero completo per gli assicuratori, in modo da migliorare effettivamente la percentuale di pagamento. E stiamo vedendo che questo sta dando i suoi frutti: nel nostro segmento commerciale, che rappresenta circa il 60% dei nostri pazienti, ora vediamo che oltre l'80% di loro è in terapia a pagamento. E questa è una delle tendenze che ci dà fiducia nel lungo periodo, ovvero che arriveremo all'85%. Per quanto riguarda la fine dell'anno, non voglio nemmeno fare una previsione. Credo che si tratti di progressi a lungo termine. E come ha notato Jon, non ci aspettiamo un cambiamento significativo nel 2024, ma le variazioni percentuali inizieranno a migliorare nel 2025, nel '26 e nel '27, ed è allora che inizieremo a notarlo.
Analista non identificato: Capito. Ha senso. Un breve approfondimento sulle vendite del terzo trimestre. Ora vedete più pazienti che provengono da pazienti [indiscernibile] o da pazienti convertiti negli Stati Uniti. E dovremmo presumere che la crescita dei ricavi al di fuori degli Stati Uniti provenga da pazienti che fanno profilassi?
Charlie Gayer: Negli Stati Uniti le tendenze sono le stesse. Si tratta di una ripartizione di circa 50-50 tra pazienti che provengono da professionisti o da protein naive [ph], almeno negli ultimi tempi, che non sono in profilassi. Questo è stato... non è esattamente lo stesso ogni trimestre, come qualsiasi altra cosa, ma è stato davvero costante nel tempo. Negli Stati Uniti, invece, abbiamo molti più pazienti che sono protein naive, perché il mercato della profilassi in generale è stato inferiore a quello degli Stati Uniti, ma la situazione sta iniziando a cambiare. Abbiamo quindi alcuni passaggi da altre terapie ex USA, ma per la maggior parte si tratta di persone che passano alla profilassi per la prima volta ora che possono farlo con una terapia orale mirata.
Operatore: La prossima domanda è di Brian Abrahams di RBC Capital Markets.
Analista non identificato: Sono Naveen [ph] per Ryan. Congratulazioni per il trimestre. Apprezziamo molto il colore che ci ha dato riguardo alla traiettoria delle vendite che vi aspettate per i prossimi anni. A questo proposito, volevo chiedere alla diapositiva 4, alcuni dei dati che avete fornito in merito alla crescita netta dei pazienti e anche ad alcune interruzioni. Sembra che forse alcune interruzioni si stiano stabilizzando o forse stanno cambiando dinamica. Potrebbe dirmi se state assistendo a miglioramenti nel tasso di fidelizzazione e se questo è influenzato dalla vostra spinta a educare meglio i pazienti? E poi ho anche una breve domanda di approfondimento.
Charlie Gayer: Certo. No. Ottima analisi dei dati. Sì, credo che abbiamo visto un miglioramento rispetto a quanto abbiamo sperimentato all'inizio e nel lancio è proprio questo il punto. Stabilire le aspettative. Lo facciamo attraverso tutto ciò che possiamo fare con i fornitori di assistenza sanitaria per assicurarci che parlino con i loro pazienti quando i nostri team di servizi ai pazienti, parlano con i pazienti, stabiliscono le aspettative. E pensiamo che questo abbia dato i suoi frutti. Il mercato sta acquisendo familiarità con ORLADEYO. I medici e gli altri operatori sanitari conoscono il farmaco e hanno fiducia in esso, i pazienti ora ne sanno molto di più e hanno fiducia in esso. E in una patologia come l'HAE, in cui lo stress può causare attacchi, avere fiducia nella terapia è importante. Pensiamo quindi che tutto questo faccia parte del modello che si sta delineando e siamo molto fiduciosi in questo modello per il futuro.
Analista non identificato: Quindi, come seguito, può parlare anche dei progressi della sperimentazione di ORLADEYO nei pazienti pediatrici con la formulazione da spruzzare? E c'è qualcosa che potrebbe dirci su come potrebbero apparire le metriche di ritenzione nei pazienti pediatrici fino ad ora? E se ci sono differenze nella tossicità gastrointestinale che potreste riscontrare in questa popolazione?
Charlie Gayer: L'arruolamento nello studio sta andando bene. Rimando le altre domande a domani. Nel nostro R&D Day affronteremo questo tema tra gli altri programmi. Ma quello che voglio dire è che la sperimentazione sta andando bene e che c'è un bisogno enorme, un bisogno di una terapia orale in tutto il mercato, come potete immaginare, in pediatria, nessun genitore o caregiver ama iniettare il proprio figlio e il proprio figlio ama essere iniettato. E con l'HAE, fortunatamente, molti bambini non diventano sintomatici fino alla pubertà, ma circa 4-10 pazienti hanno il primo [indiscernibile] entro i 5 anni. C'è quindi un'enorme necessità di avere una terapia orale che possa prevenire gli attacchi in modo che questi bambini possano vivere una vita normale. Ed è questo il nostro obiettivo. E pensiamo di essere ottimisti sul fatto che avremo un ottimo prodotto per raggiungere questo obiettivo.
Jon Stonehouse: Un ottimo indicatore del fatto che si ha qualcosa di veramente necessario per i pazienti è quando le iscrizioni vanno molto bene e in questo studio le iscrizioni stanno andando molto bene.
Operatore: La prossima domanda è di Jon Wolleben di JMP.
Analista non identificato: Sono Catherine [ph] al posto di Jon. Ho solo una domanda veloce su cosa sta funzionando bene nel lancio di ORLADEYO negli Stati Uniti, so che state guadagnando terreno con le dinamiche di rimborso. Ma può fornirci qualche altra informazione?
Charlie Gayer: Certo, un paio di cose. Prima di tutto toccherò il tema dei rimborsi, perché negli Stati Uniti l'accesso ai prodotti, il fatto che qualcuno li paghi, è davvero fondamentale per consentire ai pazienti di ottenere la terapia. Un esempio che ho citato in precedenza è quello del Regno Unito, dove ORLADEYO è coperto dal NICE per i pazienti con 2 o più attacchi di HAE al mese. Mentre altre terapie profilattiche moderne, come Expire [ph], erano limitate ai pazienti con 2 o più attacchi alla settimana, che rappresentano un segmento molto piccolo del mercato. Il nostro team è stato in grado di trarre vantaggio da questa situazione e di aiutare i pazienti con ORLADEYO. E poi penso che l'altro fattore sia proprio quello che ho menzionato in una delle domande precedenti: fino a pochi anni fa, c'era una scarsissima disponibilità di profilassi moderna al di fuori degli Stati Uniti e quindi la comunità dei pazienti e dei medici in questi diversi mercati non era abituata a usare la profilassi. Tutto ciò che avevano erano gli steroidi androgeni o altri farmaci non specifici. Ora hanno accesso a questi farmaci. Quindi sta cambiando il modo di vedere il trattamento e tutti si stanno allineando alle linee guida globali che dicono che una delle moderne terapie di profilassi dovrebbe essere presa in considerazione per tutti i prodotti e tutti i pazienti e questo è ciò che vediamo accadere.
Jon Stonehouse: Penso che un'altra cosa sia che, come negli Stati Uniti, Charlie e [indiscernibile] e in Europa hanno fatto un ottimo lavoro per costruire un'ottima squadra, davvero esperta, che si è messa in moto e ha avuto accesso ai dati, mentre in Europa ci sono alcune sfide. Lavorano a stretto contatto con il team di Jinky e sono... proprio come negli Stati Uniti, quando vedono una sfida, si adattano e si adeguano ed è stato davvero impressionante osservare il team europeo.
Analista non identificato: Ho solo un'altra domanda sull'opportunità degli asset. So che avete intenzione di lasciare la pipeline di sviluppo per domani, ma potete commentare questo aspetto.
Charlie Gayer: Certo. Solo per aggiungere un piccolo tassello a quello che ho detto prima. Per quanto riguarda il mercato pediatrico negli Stati Uniti, credo che l'abbiamo già detto, pensiamo che ci siano circa 500 pazienti probabilmente affetti da HAE e sintomatici. E non tutti avranno bisogno di una profilassi immediata. Ma la vera chiave dell'evoluzione della terapia dell'HAE è che ora ci sono opzioni, che gli esperti vedono crescere i pazienti senza... in un ambiente molto diverso rispetto a 10 anni fa. Oggi i bambini possono crescere e controllare i loro attacchi. Possono svolgere tutte le normali attività scolastiche e tutto il resto. Ma l'obiettivo è essere completamente normali. E questo non è successo con la generazione precedente. Quindi la disponibilità di una profilassi per la popolazione pediatrica. E speriamo che presto un prodotto di profilassi orale cambierà davvero la vita di questi bambini e di queste famiglie, francamente.
Jon Stonehouse: Ricordo, e non è passato molto tempo, 10 anni fa, quando si parlava con giovani donne affette da HAE che non erano nemmeno sicure di voler avere figli, mentre ora è possibile convivere con l'HAE in giovane età e gestire la propria HAE. Siamo quindi entusiasti di questa formulazione. Bill Sharon [ph] e io abbiamo inseguito per un decennio gli incontri con i pazienti da parte delle madri che chiedevano di accelerare i tempi ed è davvero entusiasmante che siamo sul punto di ottenere questo risultato.
Operatore: La prossima domanda è di Liisa Bayko di Evercore ISI.
Liisa Bayko: Mi scusi. Vorrei solo rispondere a una domanda precedente sulla crescita lineare di 200 pazienti all'anno. Su cosa si basa la vostra fiducia nel fatto che possiate continuare a crescere a questo ritmo? Quanti pazienti sarebbero passati entro il 29, credo. Tutti i pazienti avrebbero toccato ORLADEYO ad un certo punto? Ci sono dei punti di riferimento che potete indicare? È abbastanza tipico vedere l'aggiunta di nuovi pazienti a un livello costante a partire dal lancio. Sembra che nel periodo iniziale del lancio si possa avere una traiettoria diversa. Ecco perché ero curioso di sapere se si aggiungono 200 pazienti all'anno.
Jon Stonehouse: Charlie risponderà alla prima parte, ma voglio che anche Jinky intervenga perché anche lei ha una visione del futuro [indiscernibile].
Charlie Gayer: Charlie Gayer: Sì. Liisa, ci siamo resi conto che il lancio di ORLADEYO non è come il classico lancio di malattie rare del passato. E credo che Jon l'abbia detto prima, questo è... e Jinky l'ha detto nei suoi commenti. È un mercato affollato. E se posso rubare un po' di spazio a Jinky, ma l'ha detto lei, questi pazienti sono difficili da gestire. Si tratta quindi di un lancio più lento ma costante. E poi penso che, Jinky, potresti commentare ancora una volta, ribadendo come usiamo i dati. Il tutto si basa sulle intuizioni e sui dati che ci vengono forniti da Jinky e dal suo team.
Jinky Rosselli: Sì. Intendo dire che triangoliamo, perché il mercato delle malattie rare e la disponibilità di dati sono imperfetti sotto ogni punto di vista. Quindi prendiamo le intuizioni del mercato e le ricerche che facciamo, tutti i metodi che ho descritto nelle osservazioni e fondamentalmente li modelliamo. E i nostri medici e i nostri pazienti ci dicono che la domanda è... continuano a dire che vogliono di più. Nel momento in cui il panorama cambierà, lo sapremo tutti, perché ci chiamiamo costantemente ogni trimestre. Dico che la domanda e i numeri che Charlie usa in questo modello sono i nostri numeri, giusto? Quindi, essenzialmente, stiamo triangolando in base a ciò che ci dice il mercato e poi lo sposiamo con l'ORLADEYO attuale e con la rampa all'interno della nostra sorta di database di pazienti per darci questa fiducia.
Charlie Gayer: Tornerò su un altro punto, per rispondere alla sua domanda, Liisa, se i pazienti passeranno da un ciclo all'altro. Questo è il nostro obiettivo finale. Ma se tutti i pazienti passano da ORLADEYO, torneremo a parlarvi di come è cambiata la situazione. Si tratta di oltre 1 miliardo di dollari. Non abbiamo bisogno che tutti i pazienti passino per arrivare a 1 miliardo di dollari. Su base mensile, in un dato mese, il 5-10% dei pazienti con nuovi moduli sono in realtà pazienti che hanno abbandonato in passato e stanno tornando. Quindi c'è questa componente. Ma se raggiungiamo i 4.000, 5.000 pazienti negli Stati Uniti, riusciremo facilmente a raggiungere lo stato stazionario di pazienti appiccicosi entro il 2029.
Liisa Bayko: Ok, perfetto. E poi, solo una domanda sulla pediatria. Quanti pediatri sarebbero idonei per il vostro calcolo?
Charlie Gayer: Riteniamo che nel mercato statunitense il numero di bambini che potrebbero essere idonei alla profilassi si aggiri intorno ai 500 pazienti. Questo non significa che 500 saranno sottoposti a ORLADEYO o a qualsiasi altra profilassi. Ma il mercato pediatrico è ancora in evoluzione, perché la profilassi è disponibile solo da pochi anni. Al momento è tutto iniettabile. Quindi pensiamo che le nostre opinioni in merito potrebbero cambiare, ma pensiamo che 500 pazienti siano una stima abbastanza decente al momento.
Jon Stonehouse: Liisa, vorrei aggiungere un'altra cosa, difficile da quantificare, ma credo che nella popolazione adolescenziale abbiamo riscontrato l'effetto alone che si verifica nelle famiglie. Ricordiamo che si tratta di una malattia ereditaria e che quando gli adolescenti hanno ottenuto risultati molto buoni in una famiglia, all'improvviso la madre o il padre che ha l'HAE pensano: "Beh, forse dovrei provare anch'io". E penso che la stessa cosa accadrà con i pazienti pediatrici.
Liisa Bayko: Liisa Bayko: Ok. E poi una domanda veloce sul lato delle spese. Sembra che le vostre indicazioni siano più alte verso la fine dell'anno e il quarto trimestre. È così che dobbiamo pensare al tasso di esecuzione per il prossimo anno? Forse potrebbe fornire qualche indicazione sulla traiettoria delle spese nel quarto trimestre e oltre.
Anthony Doyle: Sì. Abbiamo fornito un range rivisto in base a ciò che vediamo. Quindi, in base alla nostra situazione e a ciò che condivideremo con tutti domani al R&D Day, forniremo ulteriori informazioni sulla spesa per la ricerca e lo sviluppo. Ma credo che siamo ben posizionati per vedere una crescita dei ricavi. Penso che vedremo un'ulteriore crescita nella linea OpEx. Ma saremo sempre molto attenti alle spese in conto capitale e ci assicureremo che gli investimenti siano quelli che riteniamo possano creare valore. Vi forniremo ulteriori dettagli.
Jon Stonehouse: Aggiungerei che quando si combina la crescita dei ricavi con la disciplina nell'allocazione del capitale, ci si avvicina sempre di più a una situazione in cui il fabbisogno di cassa dell'azienda è autosufficiente, giusto? E ci stiamo arrivando. Domani saremo davvero entusiasti di ciò che condivideremo con voi. Ma un altro aspetto molto importante è quello di avere decisioni chiare sul "no" e di essere disciplinati sui [indiscernibile], che abbiamo stabilito e su quando continuare a investire o quando fermarci. E abbiamo un'esperienza consolidata in questo senso e continueremo a farlo.
Operatore: La prossima domanda è di Serge Belanger di Needham and Company.
Serge Belanger: Apprezzo l'ulteriore dettaglio sulle tendenze di ORLADEYO. Immagino 2 per Charlie. L'anno scorso abbiamo assistito a un aumento della percentuale di pazienti con prodotti gratuiti alla fine dell'anno. Sono curioso di sapere cosa state vedendo su questo fronte. E poi, all'inizio di quest'anno, c'è stato un problema di mancanza di fondi per i programmi di supporto al pagamento, che vi ha portato a iniziare l'anno con una base più alta di pazienti con prodotti gratuiti, man mano che ci avviciniamo al 2024; è un problema che potrebbe ripetersi?
Charlie Gayer: Certo. Grazie, Serge. Innanzitutto, la percentuale è aumentata alla fine dell'anno scorso. Come ho già detto in un paio di domande precedenti, in questo momento è la stagione della ri-autorizzazione, non quella della reiscrizione, e quindi ci sono pazienti che cambiano piano. Le cose sono aumentate un po' nel quarto trimestre. Non so cosa succederà nel Q3. Non so cosa succederà nel quarto trimestre, ma non è detto che la situazione migliori. Vi rimando a quello che ho detto prima, ovvero che si tratta di una partita lunga e pluriennale in termini di miglioramento delle retribuzioni. Probabilmente non migliorerà nel quarto trimestre, ma abbiamo fiducia nel lungo termine. Per quanto riguarda l'assistenza ai ticket di Medicare dell'inizio dell'anno, il problema è ancora in corso. Il problema è ancora in corso. È andato avanti tutto l'anno. Non sappiamo cosa succederà l'anno prossimo. Inoltre, l'anno prossimo inizierà ad entrare in vigore l'IRA. Questo porterà a dinamiche diverse. Quindi, suppongo che le dinamiche siano simili, ma a questo punto non lo sappiamo. Dobbiamo solo aspettare e vedere come si svolgerà la prima parte del prossimo anno, al di fuori del nostro controllo.
Jon Stonehouse: Jon Stonehouse: Sì. Credo che il modo realistico di vedere la cosa sia quello di pianificare in modo prudente l'eventualità che l'anno prossimo si verifichino venti contrari. Ecco perché diciamo di non aspettarci grandi progressi sul free to pay l'anno prossimo.
Serge Belanger: Serge Belanger: Ok. E per quanto riguarda il vostro percorso verso gli 800 milioni di dollari di fatturato negli Stati Uniti nel 2029, quali ipotesi fate per il panorama competitivo in quel lasso di tempo?
Jon Stonehouse: Chiediamo a Jinky di rispondere a questa domanda, perché credo che abbia la migliore visione di questo tema e alcune delle osservazioni che ha fatto sono davvero importanti da rafforzare.
Jinky Rosselli: Sì. Parliamo della modellazione e di come svolgiamo la ricerca, il lavoro quantitativo con la nostra base di pazienti e medici. Condividiamo il profilo del panorama competitivo, giusto? Quindi, per ogni concorrente che entra nello spazio, gli presentiamo l'opportunità di allocare i pazienti a quei concorrenti. Le ipotesi che Charlie sta usando sono tutte basate su queste simulazioni, o sulle quote di preferenza che vengono poi inserite nel simulatore. Il simulatore fornisce quindi un'idea di dove ORLADEYO si collocherà nel contatto con i concorrenti. Quindi tutte le dinamiche competitive sono integrate nelle ipotesi.
Jon Stonehouse: Jon Stonehouse: Sì. Vorrei sottolineare un altro paio di cose che forse non avete colto. Lei è una [indiscernibile] da quando è a destra, cosa che probabilmente non accadrà, ma noi siamo molto prudenti e vediamo che tutti entrano nel mercato. E l'altra cosa che ha sottolineato è che i farmaci iniettabili prenderanno dai farmaci iniettabili, giusto? E gli orali non prenderanno più ORLADEYO perché non c'è un beneficio incrementale se si è controllati con [indiscernibile].
Jinky Rosselli: [Indiscernibile] abbastanza significativo, non vale la pena di desiderarlo.
Jon Stonehouse: Quindi, pur tenendone conto, l'impatto su ORLADEYO è minimo.
Operatore: La prossima domanda è di Gina Wang [ph] di Barclays (LON:BARC).
Analista non identificato: Sono Harshita [ph] per Gina. Ho un paio di domande veloci su ORLADEYO. E poi una sul fattore D, credo che chiederò prima il fattore D1. Avete intenzione di fornire un aggiornamento domani, se così fosse rimanderò le domande di domani sul Fattore D. In caso contrario, mi chiedevo se poteste fornire un rapido aggiornamento su quel programma oggi.
Jon Stonehouse: [Indiscutibile].
Analista non identificato: Ok. Perfetto. Per quanto riguarda ORLADEYO, credo che una metrica di cui non avete ancora parlato sia l'avvio di nuove prescrizioni. Come vede l'andamento di questo trimestre rispetto a quello futuro? Vi aspettate ancora... vi aspettate ancora che il 50% delle nuove prescrizioni provenga dal Tier 1? Volevo solo qualche delucidazione in merito.
Charlie Gayer: Charlie Gayer: Sì. No, ha ragione. Non ho parlato della fonte medica. È davvero coerente con quello che è sempre stato. Quindi riceviamo circa la metà dal Tier 1 che copre circa la metà del mercato e la metà da tutti gli altri. Il nostro team ha fatto un lavoro fantastico per raggiungere i grandi prescrittori e in parte si tratta di un lavoro duro, di progressi graduali, come abbiamo descritto io, Jon e Jinky, ma anche di ricerca di pazienti anche in uno studio che potrebbe avere un solo paziente. E per essere un piccolo team, hanno coperto un sacco di terreno e lo fanno in modo davvero efficiente.
Analista non identificato: Perfetto. È davvero utile. La prossima rapida domanda di chiarimento è: nelle osservazioni preparate di Jinky, credo che lei abbia citato un commento sul 35% dei prescrittori di HAE che descrivono ORLADEYO. Non ricordo quale fosse il commento. Volevo solo un rapido chiarimento su questo punto. E qual è stata la dimensione del campione di medici che si occupano di HAE?
Jinky Rosselli: Sì. Questa è la misura trimestrale della domanda che utilizziamo. Chiediamo cosa stanno prescrivendo attualmente e poi chiediamo cosa prescriveranno in futuro nei prossimi 12 mesi e questo è il 25%. E questo è stato coerente, scusate, studio dopo studio, con il livello di richiesta. Quindi prevedono una crescita delle prescrizioni nei prossimi 12 mesi.
Jon Stonehouse: Jon Stonehouse: Sì. Mi permetta di fare una precisazione. È il 25% dei loro pazienti che prescriveranno i medici e poi la dimensione del campione, Jinky.
Jinky Rosselli: Sì. La dimensione del campione per gli impulsi trimestrali è di 65 medici e gli immunologi nei nostri studi più ampi, che facciamo una volta all'anno, sono aumentati come ho detto di 175 [ph].
Operatore: La prossima domanda è di Jacqueline Lu [ph] di Oppenheimer.
Analista non identificata: Sono [indiscernibile]. Potrebbe fornire un po' più di impatto per domani? Nello specifico, potreste commentare i prodotti terapeutici della composizione [ph], dove il bisogno non soddisfatto è questo per... e in particolare i dati [ph] e gli inibitori [ph] continuano a crescere.
Jon Stonehouse: Jon Stonehouse: Sì. Non entrerò nei dettagli oggi. Vi dirò solo di non perdervelo. Sarà una giornata diversa dalle altre giornate di ricerca e sviluppo a cui avete partecipato e avrete modo di conoscere la nostra pipeline e il modo in cui scopriamo i farmaci che, a mio avviso, ci fanno soffrire.
Jinky Rosselli: È molto più di questo [ph].
Operatore: Con questo si conclude la nostra sessione di domande e risposte. Vorrei passare nuovamente la conferenza a Jon Stonehouse per eventuali commenti conclusivi.
Jon Stonehouse: Jon Stonehouse: Sì. Jon Stonehouse: Sì, grazie. Oggi abbiamo parlato di ORLADEYO e del nostro obiettivo di fornirvi una migliore visione di ciò che vediamo oggi sul mercato, delle tendenze che vediamo e di come vediamo il mercato in futuro. Ci auguriamo che vi sia stato molto utile. Domani ci occuperemo della pipeline. Come ha detto Charlie, si parlerà di come stiamo espandendo la pipeline e di come stiamo scoprendo molecole di prim'ordine e di prim'ordine, e di come saremo molto attenti e prenderemo decisioni chiare sull'allocazione del capitale. Vi invitiamo quindi a sintonizzarvi. Non vediamo l'ora. Apprezziamo i partecipanti che stanno venendo qui a Birmingham, in Alabama, e non vediamo l'ora di parlarvi domani.
Operatore: La conferenza è conclusa. Grazie per aver partecipato alla presentazione di oggi. Potete ora disconnettervi. Grazie.
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