Spesso alcuni titoli biotecnologici superano le aspettative e scatenano la frenesia degli investitori. Questa settimana è successo a Longeveron LLC (NASDAQ:LGVN). Grazie alla prospettiva di trattamento della sindrome del cuore sinistro ipoplasico (HLHS) nello studio di Fase 2, l’azienda in fase di sviluppo clinico ha registrato un incremento di valore del 234% nel corso della settimana.
Ancora una volta, agli investitori viene ricordato che, nonostante gli elevati rischi insiti nel settore biotecnologico a causa della complessità, questi titoli possono imitare la performance dei memecoin. Inoltre, molti titoli biotecnologici si trovano nel territorio delle “penny stock”, il che rende più facile muovere i loro capitoli di mercato.
L’indice S&P Biotechnology Select Industry ha registrato un rendimento del 5% da un anno all’altro, sottoperformando di quasi tre volte il benchmark del mercato più ampio, l’S&P 500. Ma quali sono i titoli biotecnologici che potrebbero uscire in breve tempo e in modo massiccio da questa sottoperformance come Longeveron?
Arvinas
Arvinas Inc (NASDAQ:ARVN), società con sede nel Connecticut, si sta spingendo oltre con la sua tecnologia proprietaria PROteolysis TArgeting Chimeras (PROTAC) per aprire la strada a nuovi approcci terapeutici. Nel caso di un’infezione da HIV, la tecnologia promette di fare un ulteriore passo avanti, esaurendo il serbatoio virale invece di limitarsi a sopprimere l’HIV con i farmaci antiretrovirali.
In poche parole, questa piattaforma pionieristica degrada le proteine legate a molte malattie gravi e rare. Arvinas utilizza la sua piattaforma Protac Discovery Engine per sviluppare una pipeline di farmaci in oncologia, immuno-oncologia e malattie rare pro-infiammatorie.
Attualmente, Arvinas ha autorizzato la richiesta di autorizzazione per un nuovo farmaco sperimentale (IND), ARV-393, per il linfoma non-Hodgkin e ha autorizzato ARV-102 per le malattie neurodegenerative, come il Parkinson e la paralisi sopranucleare progressiva (PSP). Il farmaco di punta di Arvinas per il cancro al seno, il vepdegestrant (ARV-471), è in fase di sviluppo in collaborazione con Pfizer (NYSE:PFE) ed è quello che ha maggiori probabilità di ottenere una commercializzazione globale.
Arvinas ha anche mostrato un lavoro promettente con ARV-766 per il cancro alla prostata. L’approccio dell’azienda alla degradazione delle proteine per malattie precedentemente non curabili sembra dare risultati.
Il titolo ARVN è in calo del 38% da un anno all’altro, dato che la società non ha ancora realizzato un trimestre redditizio. Attualmente il prezzo è di 26,45 dollari, molto al di sopra del minimo delle 52 settimane di 13,57 dollari e al di sotto della media delle 52 settimane di 30,83 dollari per azione.
Ocuphire Pharma
Come tutti sanno, l’obesità è un problema enorme in tutto il mondo sviluppato. Una delle manifestazioni dell’obesità è il diabete. A loro volta, i diabetici devono affrontare grossi problemi di retinopatia diabetica (DR) ed edema maculare diabetico (DME). La retinopatia diabetica, da sola, interessa 9,6 milioni di persone negli Stati Uniti, con una prevalenza superiore a un quarto dei diabetici, a seconda dell’età.
Ciò offre a Ocuphire Pharma Inc (NASDAQ:OCUP) un ampio mercato a cui rivolgersi. Sotto forma di pillola orale, APX3330 affronta la DR, dopo aver completato la fase finale della fase 2 (EOP2) e aver ottenuto la valutazione del protocollo speciale (SPA) da parte della FDA. Ocuphire prevede di avviare gli studi di fase 2/3 ZETA-2 per APX3330 all’inizio del 2025.
La pipeline di farmaci per la retina di Ocuphire è in fase esplorativa. L’azienda ha APX2009 per l’atrofia geografica e APX2014 come farmaco di seconda generazione per il trattamento di malattie retiniche come la degenerazione maculare senile. Ocuphire inizierà gli studi di fase 2/3 ZETA-2 per APX3330 all’inizio del 2025.
In altre parole, l’approccio di Ocuphire si concentra su un dominio specifico tramite inibitori orali a piccole molecole, ma questo dominio ha un ampio mercato potenziale. Su base annua, il titolo OCUP è sceso del 45%. A 1,68 dollari per azione, il titolo OCUP è quasi dimezzato rispetto alla sua media di 52 settimane di 2,90 dollari, ben al di sotto del massimo di 52 settimane di 4,58 dollari per azione.
Rocket Pharmaceuticals
Ciò che l’intelligenza artificiale rappresenta per gli investitori nel mondo tecnologico, le terapie geniche rappresentano nel mondo farmaceutico. Rocket Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:RCKT) utilizza un approccio multipiattaforma con sede nel New Jersey, integrando terapie geniche lentivirali (LV) in vivo e terapie geniche adeno-associate (AAV) in vivo.
L’azienda, che si occupa principalmente di ematologia (disturbi del sangue) e cardiovascolare (malattie cardiache), ha presentato una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) per il suo LV RP-L102 per il trattamento dell’anemia di Fanconi. Il 30 giugno è prevista la risposta della FDA alla richiesta di LV KRESLADI per il trattamento del deficit di adesione leucocitaria-I (LAD-I).
In caso di risposta positiva, RCKT potrebbe raggiungere i massimi annuali. Nel frattempo, il titolo RCKT è sceso del 25% dall’inizio dell’anno. Al prezzo attuale di 22,86 dollari, le azioni RCKT sono allineate alla media delle 52 settimane, ancora ben al di sotto del massimo delle 52 settimane di 32,52 dollari per azione.
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