Venerdì, Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) ha mantenuto il suo rating di Acquisto e un obiettivo di prezzo di $60,00 da Needham, in seguito all'approvazione da parte della FDA di TRYNGOLZA per il trattamento della Sindrome da Chilomicronemia Familiare (FCS).
L'approvazione, coincidente con la data PDUFA prevista del 19.12.2024, era attesa dal settore e non ha presentato condizioni inaspettate. L'etichetta approvata per TRYNGOLZA, noto anche come olezarsen, riflette i risultati dello studio di Fase 3 BALANCE, che ha dimostrato che 80 mg del farmaco hanno ridotto i trigliceridi del 30,0% al sesto mese, con una riduzione aggiustata per placebo del 42,5%.
Ionis Pharmaceuticals ha fissato il costo annuale di acquisizione all'ingrosso (WAC) per TRYNGOLZA a $595.000, una cifra in linea con le proiezioni per i prezzi dei farmaci per malattie rare. Nonostante ciò, gli analisti di Needham prevedono una potenziale riduzione del prezzo qualora il farmaco ricevesse anche l'approvazione per l'indicazione più ampia dell'Ipertrigliceridemia Severa (SHTG). I risultati degli studi di Fase 3 per l'indicazione SHTG sono attesi nella seconda metà del 2025.
La previsione di ricavi per TRYNGOLZA nel 2025 si attesta a $27 milioni, leggermente al di sotto della stima di consenso attuale di $28 milioni. Questa proiezione tiene conto della strategia di prezzo attuale e dello status del farmaco come trattamento first-in-class per FCS. L'anticipazione di una futura approvazione per l'indicazione SHTG potrebbe influenzare significativamente il prezzo del farmaco e il suo impatto sul mercato.
L'approvazione della FDA per TRYNGOLZA segna una pietra miliare significativa per Ionis Pharmaceuticals, in quanto porta una nuova opzione di trattamento ai pazienti che soffrono di FCS, una condizione rara e spesso debilitante. Le prestazioni del farmaco nello studio di Fase 3 BALANCE sostengono la decisione della FDA, offrendo prove cliniche della sua efficacia nella riduzione dei trigliceridi.
La riconferma del rating di Acquisto da parte di Needham suggerisce fiducia nella posizione di mercato di Ionis Pharmaceuticals e nel potenziale di TRYNGOLZA. Con la strategia di prezzo stabilita e il processo di approvazione che procede, Ionis è pronta a entrare nel mercato delle malattie rare con questa terapia appena approvata.
Questo articolo è stato generato e tradotto con il supporto dell'intelligenza artificiale e revisionato da un redattore. Per ulteriori informazioni, consultare i nostri T&C.