SOUTH SAN FRANCISCO - Akero Therapeutics, Inc. (NASDAQ:AKRO), un'azienda biotecnologica in fase clinica, ha annunciato risultati clinici significativi dal suo studio HARMONY di Fase 2b, che valuta l'efficacia di efruxifermin (EFX) nel trattamento della steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH), una grave malattia epatica. I risultati sono stati presentati al 75° Congresso Annuale dell'American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD) The Liver Meeting, tenutosi dal 15 al 19 novembre 2024.
Lo studio ha rivelato che dopo 96 settimane di trattamento con EFX, oltre il 40% dei partecipanti ha mostrato una regressione della fibrosi epatica, un indicatore chiave della progressione della MASH. Ciò include miglioramenti nell'istopatologia epatica, una riduzione della rigidità epatica misurata con FibroScan®, e una diminuzione dei marcatori sierici di fibrosi. In confronto, nessuno del gruppo placebo ha mostrato miglioramenti simili.
Inoltre, il 30% dei trattati con EFX 50mg ha raggiunto una quasi completa inversione della malattia correlata alla MASH, inclusa la regressione della fibrosi a livelli minimi, la risoluzione della steatoepatite e la normalizzazione del contenuto di grasso epatico. Al contrario, tutti i partecipanti del gruppo placebo hanno continuato a presentare un rischio alto o indeterminato di MASH progressiva.
I dati hanno anche evidenziato che il trattamento con EFX ha portato a riduzioni statisticamente significative della fibrosi nelle zone perisinusoidali e periportali del fegato, come confermato dalla patologia digitale basata sull'IA.
Kitty Yale, direttore dello sviluppo di Akero, ha espresso ottimismo sul potenziale di EFX come terapia differenziata per la MASH, citando miglioramenti costanti in vari marcatori di salute epatica e la corroborazione delle valutazioni istopatologiche con la patologia digitale basata sull'IA.
I risultati dello studio HARMONY preparano il terreno per il programma di Fase 3 SYNCHRONY in corso, che mira a confermare il profilo favorevole rischio-beneficio di EFX e supportare le domande di commercializzazione per il trattamento della MASH.
Il comunicato stampa di Akero Therapeutics, che ha fornito la fonte delle informazioni, ha sottolineato l'attività clinica e la sicurezza di EFX nei pazienti con MASH pre-cirrotica. Tuttavia, va notato che risultati positivi dagli studi clinici potrebbero non necessariamente predire i risultati di studi futuri o in corso.
In altre notizie recenti, Akero Therapeutics ha fatto notevoli progressi con il suo studio di Fase 3 per un trattamento rivolto a pazienti con MASH con cirrosi compensata, denominato SYNCHRONY Outcomes. Questo sviluppo ha portato H.C. Wainwright a mantenere un rating Buy per l'azienda. Lo studio sta valutando l'efficacia di efruxifermin (EFX) in pazienti con fibrosi di stadio 4 (F4) e prevede di arruolare circa 1.150 pazienti.
Il primo paziente è stato dosato, segnando un passo significativo per Akero, che ora ha tutti e tre gli studi di Fase 3 di EFX in corso. La prima coorte dello studio valuterà la regressione della fibrosi senza peggioramento della MASH dopo un periodo di trattamento di 96 settimane. Dopo questa fase, lo studio continuerà a monitorare i pazienti per valutare gli esiti primari relativi alla mortalità e agli eventi clinici epatici.
Oltre a questi sviluppi, gli investitori attendono con impazienza il rilascio dei dati della Settimana 96 dallo studio SYMMETRY di Fase 2b in corso, previsto per il primo trimestre del 2025. Questi dati forniranno informazioni sugli effetti a lungo termine di EFX sui pazienti con MASH F4 e sono considerati una pietra miliare cruciale a breve termine per Akero e il suo trattamento EFX.
InvestingPro Insights
I promettenti risultati clinici di Akero Therapeutics per efruxifermin (EFX) nel trattamento della MASH si riflettono nelle recenti performance finanziarie dell'azienda. Secondo i dati di InvestingPro, Akero ha registrato un notevole rendimento totale del prezzo del 103,14% nell'ultimo anno, indicando una forte fiducia degli investitori nel potenziale dell'azienda.
Nonostante i risultati clinici positivi, è importante notare che Akero è ancora in fase di sviluppo e non ancora redditizia. Un suggerimento di InvestingPro rivela che gli analisti non prevedono che l'azienda sarà redditizia quest'anno. Ciò è coerente con la natura delle aziende biotecnologiche in fase clinica, che spesso richiedono investimenti sostanziali in ricerca e sviluppo prima di generare ricavi.
Tuttavia, la posizione finanziaria di Akero appare stabile. Un altro suggerimento di InvestingPro evidenzia che l'azienda detiene più liquidità che debiti nel suo bilancio, il che è cruciale per finanziare gli studi clinici in corso e potenziali sforzi di commercializzazione. Inoltre, le attività liquide di Akero superano gli obblighi a breve termine, fornendo flessibilità finanziaria mentre progredisce attraverso la sua pipeline clinica.
Il mercato sembra prezzare il potenziale futuro, con la capitalizzazione di mercato di Akero che si attesta a €1,93 miliardi. Questa valutazione riflette l'ottimismo degli investitori sulle prospettive di EFX nel mercato del trattamento della MASH.
Per gli investitori che cercano un'analisi più completa, InvestingPro offre 12 suggerimenti aggiuntivi per Akero Therapeutics, fornendo approfondimenti più dettagliati sulla salute finanziaria e la posizione di mercato dell'azienda.
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