BRISBANE, California - Annexon, Inc. (NASDAQ: ANNX), azienda biofarmaceutica in fase di sviluppo clinico, ha annunciato i risultati positivi della sperimentazione di Fase 3 di ANX005 in pazienti affetti da sindrome di Guillain-Barré (GBS), una rara malattia neurologica. Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario, mostrando un miglioramento significativo della scala di disabilità della GBS alla settimana 8, con un aumento di 2,4 volte rispetto al placebo.
Lo studio, che ha arruolato 241 soggetti in Bangladesh e nelle Filippine, ha testato due livelli di dosaggio di ANX005, 30 mg/kg e 75 mg/kg. La dose di 30 mg/kg ha dimostrato una rapida e completa soppressione dell'attività del complemento, portando a miglioramenti precoci e duraturi della forza muscolare, del danno nervoso e della riduzione della necessità di ventilazione artificiale.
La dose di 75 mg/kg ha mostrato molteplici benefici, ma non ha raggiunto la significatività statistica sull'endpoint primario. Tuttavia, la dose di 30 mg/kg è stata associata a una riduzione di 31 giorni del tempo mediano per camminare in modo indipendente e a 28 giorni in meno di ventilazione artificiale alla settimana 26 rispetto al placebo.
ANX005 ha anche ottenuto una riduzione dei livelli sierici della catena leggera del neurofilamento, un biomarcatore del danno nervoso. Il profilo di sicurezza di ANX005 è stato generalmente ben tollerato, con la maggior parte degli eventi avversi di grado lieve o moderato.
La GBS colpisce ogni anno oltre 22.000 persone negli Stati Uniti e in Europa e attualmente non esiste alcun trattamento approvato dalla FDA. L'impatto economico sul sistema sanitario statunitense è significativo, con costi che ammontano a miliardi l'anno.
L'azienda prevede di presentare i dati dettagliati della Fase 3 al meeting annuale della Peripheral Nerve Society il 25 giugno 2024 e prevede di presentare una richiesta di licenza biologica (BLA) nella prima metà del 2025. Nella prima metà del 2025 sono previsti anche dati di comparabilità con prove reali.
ANX005 ha ricevuto la designazione Fast Track e Orphan Drug dalla FDA e la designazione Orphan Drug dall'Agenzia Europea dei Medicinali. Questo annuncio si basa su un comunicato stampa di Annexon.
In altre notizie recenti, Annexon Biosciences è stata oggetto di attenzione da parte degli analisti, con Wells Fargo che ha modificato le sue prospettive sulle azioni della società. L'azienda ha abbassato l'obiettivo di prezzo da 12 a 10 dollari, mantenendo il rating Overweight sul titolo. L'aggiustamento fa seguito a un aggiornamento da parte della direzione di Annexon, secondo cui si è svolta l'ultima visita dei pazienti per uno studio endpoint di 24 settimane, con un blocco del database previsto a breve.
Wells Fargo prevede che i dati dello studio saranno disponibili tra la fine di maggio e l'inizio di giugno, in concomitanza con la presentazione al prossimo meeting della Peripheral Nerve Society. L'analista suggerisce una probabilità di successo della sperimentazione superiore al 50% e ritiene che, anche se la sperimentazione non dovesse raggiungere gli endpoint primari, il trattamento ANX005 di Annexon potrebbe essere ancora valido per l'approvazione.
La società ha inoltre ribadito il rating Overweight (sovrappesare) sulle azioni Annexon, esprimendo fiducia nel programma ANX005 della società per il trattamento della sindrome di Guillain-Barre. Questi recenti sviluppi sottolineano l'importanza dei dati della prossima sperimentazione e il loro potenziale impatto sul futuro di Annexon nel mercato.
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