PASADENA, California - Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ARWR) ha annunciato oggi risultati significativi dello studio di Fase 3 PALISADE su plozasiran, un trattamento per la sindrome da chilomicronemia familiare (FCS), una rara malattia genetica senza terapie approvate dalla FDA.
Lo studio ha raggiunto l'endpoint primario, mostrando una sostanziale riduzione dei trigliceridi e una diminuzione degli episodi di pancreatite acuta rispetto al placebo.
Plozasiran, una terapia sperimentale a base di RNAi, ha dimostrato una riduzione mediana dei trigliceridi fino all'80% e una riduzione media dell'apolipoproteina C-III (APOC3), un regolatore chiave del metabolismo dei trigliceridi, fino al 94% a 10 mesi. Lo studio ha anche osservato una riduzione significativa dell'incidenza di pancreatite acuta, una grave complicanza della FCS.
Lo studio PALISADE, che ha incluso pazienti con FCS geneticamente confermata o clinicamente diagnosticata, ha dimostrato che plozasiran ha un profilo di sicurezza favorevole, con un minor numero di eventi avversi gravi e severi rispetto al gruppo placebo. Gli eventi avversi più comuni sono stati dolore addominale, COVID-19, nasofaringite, mal di testa e nausea.
Il Dr. Bruce Given, Chief Medical Scientist di Arrowhead, ha espresso ottimismo sul potenziale di plozasiran nel trattamento di vari disturbi cardiometabolici. L'azienda prevede di discutere i risultati in occasione del prossimo evento Cardiometabolic del 25 giugno 2024 e di presentare i dati completi in occasione di future conferenze mediche.
Christopher Anzalone, presidente e CEO di Arrowhead, ha sottolineato che i dati sono potenzialmente i migliori della categoria, con la capacità di affrontare molteplici patologie con esigenze sostanziali non soddisfatte. Arrowhead intende comunicare questi risultati alla FDA e valutare la possibilità di presentare una domanda di autorizzazione per l'FCS.
Lo studio PALISADE fa parte di un programma clinico più ampio per il plozasiran, che comprende studi di Fase 3 in corso sull'ipertrigliceridemia grave (SHTG) e sull'iperlipidemia mista. Il farmaco ha ricevuto le designazioni di farmaco orfano e Fast Track dalla FDA statunitense e di farmaco orfano dall'Agenzia Europea dei Medicinali.
Arrowhead ha inoltre istituito un programma di accesso precoce (EAP) per plozasiran, che offre speranza alle persone affette da FCS durante l'avanzamento del processo normativo.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. e non è stata verificata in modo indipendente. L'azienda è nota per lo sviluppo di terapie basate sull'RNAi volte a silenziare i geni responsabili di malattie intrattabili.
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