SAN DIEGO - Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX) ha annunciato oggi che lo studio di fase 3 CAHtalyst™ per adulti ha raggiunto gli endpoint primari e secondari chiave, indicando potenziali benefici per gli adulti affetti da iperplasia surrenalica congenita (CAH) dovuta al deficit di 21-idrossilasi. Lo studio si è concentrato su crinecerfont, un trattamento sperimentale volto a ridurre le dosi di glucocorticoidi mantenendo il controllo degli androgeni.
Lo studio, in doppio cieco e controllato con placebo, ha coinvolto 182 partecipanti per 24 settimane. I risultati hanno mostrato che i partecipanti trattati con crinecerfont hanno ottenuto una riduzione significativa delle dosi di glucocorticoidi rispetto al gruppo placebo, con il 62,7% dei partecipanti a crinecerfont che ha raggiunto una dose fisiologica di glucocorticoidi rispetto al 17,5% del gruppo placebo.
Inoltre, crinecerfont ha dimostrato una riduzione significativa dei livelli di androstenedione, un androgeno surrenale, rispetto all'aumento nel gruppo placebo alla quarta settimana. Questa riduzione si è mantenuta per tutta la durata dello studio, anche con la riduzione delle dosi di glucocorticoidi, suggerendo un meccanismo non glucocorticoide di controllo degli androgeni.
Le implicazioni di questi risultati sono degne di nota, dal momento che i pazienti affetti da CAH spesso soffrono di condizioni correlate ad alti livelli di glucocorticoidi, come l'osteoporosi e il diabete, a causa dell'approccio terapeutico standard. La capacità di Crinecerfont di ridurre il dosaggio dei glucocorticoidi a livelli più fisiologici, controllando al contempo l'eccesso di androgeni, potrebbe potenzialmente attenuare queste comorbidità.
Sono state osservate tendenze favorevoli a breve termine anche in endpoint come il peso corporeo, l'insulino-resistenza e la tolleranza al glucosio, oltre a un aumento dei marcatori del turnover osseo, indicando un possibile sollievo dalla soppressione indotta dai glucocorticoidi.
Crinecerfont è stato generalmente ben tollerato, con affaticamento e cefalea come eventi avversi più comuni. Nessun evento avverso grave è stato attribuito al trattamento e sono state poche le interruzioni dovute a eventi avversi.
I risultati di questo studio, pubblicati su The New England Journal of Medicine, supportano la presentazione di due domande di autorizzazione per nuovi farmaci alla Food and Drug Administration statunitense nell'aprile 2024.
Le informazioni contenute in questo articolo si basano su un comunicato stampa.
Approfondimenti di InvestingPro
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