REDWOOD CITY, California - Corcept Therapeutics Incorporated (NASDAQ: CORT), un'azienda specializzata nello sviluppo di farmaci per il trattamento di gravi disturbi mirando agli effetti del cortisolo, ha riferito che il suo studio di Fase 2 DAZALS sul dazucorilant non ha raggiunto l'endpoint primario per i pazienti con SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica), nota anche come morbo di Lou Gehrig. I risultati provengono da uno studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo.
L'endpoint primario era la variazione nella scala ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), che misura il declino della funzione motoria. I pazienti trattati con dazucorilant non hanno mostrato una differenza statisticamente significativa rispetto a quelli che hanno ricevuto un placebo. Tuttavia, lo studio ha rilevato che durante il periodo di 24 settimane, non si sono verificati decessi nel gruppo che ha ricevuto la dose più alta di 300 mg di dazucorilant, mentre sono stati segnalati cinque decessi nel gruppo placebo.
Nonostante l'endpoint primario non sia stato raggiunto, i dati sulla sopravvivenza dello studio hanno spinto Corcept a continuare con uno studio di estensione in aperto, in cui tutti i partecipanti possono ricevere la dose di 300 mg. Questa estensione è programmata per valutare la sopravvivenza globale a marzo 2025, dopo che ogni paziente avrà completato un anno di trattamento.
Il dazucorilant ha ricevuto la designazione Fast Track dalla Food and Drug Administration statunitense, riservata ai farmaci che trattano condizioni gravi e soddisfano un bisogno medico non soddisfatto. L'attenzione di Corcept sulla modulazione del cortisolo ha portato alla scoperta di oltre mille modulatori selettivi del cortisolo proprietari, con il dazucorilant in fase di studio come potenziale trattamento per la SLA e altri disturbi neurologici.
La SLA è un disturbo neurologico degenerativo fatale che colpisce oltre 55.000 individui negli Stati Uniti e in Europa. Compromette gravemente le funzioni fisiche e l'aspettativa di vita dopo la diagnosi è tipicamente di due-cinque anni. Livelli elevati o anomali di cortisolo sono stati osservati nei pazienti con SLA, in particolare in quelli con una rapida progressione della malattia.
I risultati completi dello studio DAZALS dovrebbero essere presentati a una conferenza medica il prossimo anno. Lo studio ha arruolato 249 pazienti in siti in Europa, Stati Uniti e Canada, ed è stato progettato per valutare l'efficacia del dazucorilant nel rallentare il declino delle capacità motorie e di altre abilità funzionali.
Questo articolo si basa su un comunicato stampa di Corcept Therapeutics. L'azienda sta conducendo studi clinici avanzati in diversi disturbi gravi, tra cui ipercortisolismo, tumori solidi e malattie epatiche, dal lancio del suo primo farmaco approvato dalla FDA per l'ipercortisolismo endogeno nel 2012. L'analisi di InvestingPro rivela la solida salute finanziaria dell'azienda con un punteggio complessivo "OTTIMO", mantenendo un debito minimo e un sano rapporto corrente di 3,7. Per approfondimenti dettagliati e 16 ProTips aggiuntivi su CORT, gli investitori possono accedere al completo Rapporto di Ricerca Pro disponibile su InvestingPro.
In altre notizie recenti, Corcept Therapeutics ha mostrato un significativo aumento dei ricavi del terzo trimestre, raggiungendo $182,5 milioni, segnando un aumento del 48% su base annua. L'azienda ha anche riportato un utile netto di $47,2 milioni per il terzo trimestre. Questi recenti sviluppi hanno portato l'azienda ad aumentare le previsioni di ricavi per l'intero anno 2024 tra $675 milioni e $700 milioni.
Oltre alla sua crescita finanziaria, Corcept Therapeutics sta facendo progressi nella sua pipeline di farmaci. L'azienda sta pianificando di presentare una Nuova Domanda di Farmaco per il relacorilant, un trattamento per la sindrome di Cushing, entro la fine dell'anno. Questa presentazione è supportata dai risultati positivi degli studi GRACE e GRADIENT.
Tuttavia, l'azienda è attualmente coinvolta in una controversia legale con Teva Pharmaceuticals riguardo a una versione generica di Korlym. Nonostante ciò, Corcept Therapeutics rimane ottimista sulla sua traiettoria, mirando a diventare un'azienda da $3 miliardi nei prossimi cinque anni. L'azienda prevede dati significativi dallo studio di Fase 4 CATALYST e dallo studio ROSELLA entro la fine dell'anno, che potrebbero potenzialmente trasformare gli scenari di trattamento.
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