PALO ALTO, California - BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) ha annunciato i risultati positivi dello studio PROPEL 2, che valuta l'efficacia di infigratinib nei bambini affetti da acondroplasia, una condizione genetica che porta al nanismo.
I dati dello studio di fase 2 hanno rivelato un aumento significativo della velocità di crescita annualizzata (AVS) e un miglioramento della proporzionalità corporea nei partecipanti, indicando potenziali benefici per le persone affette da questa patologia.
Lo studio, che ha incluso bambini che ricevevano una dose orale giornaliera di infigratinib, ha mostrato un aumento medio sostenuto dell'AVS di +2,51 cm/anno a 12 mesi e di +2,50 cm/anno a 18 mesi, con un valore p di 0,0015. Inoltre, è stato osservato un cambiamento significativo nella proporzionalità corporea, con un miglioramento del rapporto medio tra segmento superiore e inferiore del corpo da 2,02 al basale a 1,88 a 18 mesi (p=0,001).
Il profilo di sicurezza di infigratinib è stato ben accolto, in quanto non sono stati segnalati eventi avversi correlati al trattamento tra i partecipanti allo studio. Il PROPEL 3, uno studio registrativo globale di Fase 3 su infigratinib, continua ad arruolarsi come previsto e il suo completamento è previsto per la fine del 2024.
Parallelamente, BridgeBio ha avviato ACCEL, uno studio osservazionale per infigratinib in bambini con ipocondroplasia, una displasia scheletrica strettamente correlata all'acondroplasia. Il primo bambino ha acconsentito a partecipare allo studio nel maggio 2024.
I risultati di PROPEL 2 suggeriscono che infigratinib potrebbe migliorare la funzionalità delle persone affette da acondroplasia, oltre a promuovere la crescita. Il Dr. Ravi Savarirayan, sperimentatore principale a livello mondiale dello studio, ha espresso ottimismo per gli studi in corso che stabiliranno che infigratinib è una terapia orale sicura ed efficace per la comunità dell'acondroplasia.
L'impegno di BridgeBio nel rispondere alle esigenze insoddisfatte delle displasie scheletriche si estende allo sviluppo di infigratinib per l'ipocondroplasia. L'azienda ha ottenuto un riscontro positivo da parte della FDA e dell'EMA statunitensi, a sostegno del progresso di infigratinib nei bambini affetti da questa patologia.
L'azienda prevede di condividere ulteriori informazioni nel corso di una telefonata con gli investitori prevista per oggi alle ore 8:00. Queste informazioni si basano su un comunicato stampa.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) procede con i suoi studi clinici per l'infigratinib, gli investitori hanno monitorato attentamente la salute finanziaria e il potenziale di mercato della società. Gli ultimi dati di InvestingPro mostrano una società con una capitalizzazione di mercato di 5,42 miliardi di dollari e una crescita significativa dei ricavi negli ultimi dodici mesi, a partire dal primo trimestre 2024, con un impressionante aumento del 181,05%. Questa rapida crescita è ulteriormente evidenziata da un'astronomica crescita dei ricavi trimestrali dell'11.461,88% nel 1° trimestre 2024.
Sebbene la società non paghi dividendi, il che indica un reinvestimento degli utili in ricerca e sviluppo, ci sono segnali positivi da parte degli analisti che hanno rivisto al rialzo gli utili per il prossimo periodo. Questo potrebbe essere il riflesso dei promettenti risultati della sperimentazione e del mercato potenziale di infigratinib. Tuttavia, vale la pena notare che gli analisti non prevedono che l'azienda sia redditizia quest'anno e che viene scambiata a un multiplo di valutazione dei ricavi elevato, con un rapporto P/E attuale pari a -9,01.
Per chi sta valutando un investimento in BridgeBio, è importante riconoscere l'elevato rendimento della società nell'ultimo anno, con un rendimento totale del 103,23% a un anno al 156° giorno del 2024. Questa performance può essere interessante per gli investitori alla ricerca di crescita nel settore biotech.
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