Giovedì JPMorgan ha mantenuto il rating Overweight e l'obiettivo di prezzo di 53,00 dollari per PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT) in seguito alla pubblicazione di dati clinici intermedi incoraggianti. Il recente aggiornamento dello studio PIVOT-HD, che valuta l'efficacia di PTC-518 nel trattamento della malattia di Huntington, ha mostrato una continua riduzione dei livelli di proteina HTT sia nel sangue che nel liquido cerebrospinale (CSF) dopo 12 mesi di somministrazione. Inoltre, il trattamento ha mantenuto un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole.
L'aggiornamento è stato considerato da JPMorgan come lo scenario migliore per PTC-518, che si avvia verso i risultati finali degli studi. Tuttavia, la società ha osservato che la reazione attenuata del titolo di PTC Therapeutics, che ha registrato un calo del 5%, potrebbe essere dovuta a questioni irrisolte relative al quadro normativo per i trattamenti della malattia di Huntington, alla progettazione di studi pivotali e alla correlazione tra i livelli di HTT mutante (mHTT) e i benefici funzionali.
La possibilità di utilizzare un endpoint surrogato per l'approvazione è ancora incerta, così come la determinazione di quali biomarcatori dello studio - i livelli di HTT nel sangue e nel liquor o il volume cerebrale dello striato - si correlino più efficacemente con la modifica della malattia a lungo termine e supportino le dichiarazioni di efficacia definitive.
Nonostante queste incertezze, JPMorgan ritiene che i dati intermedi a 12 mesi siano molto promettenti dal punto di vista clinico e di supporto sul fronte regolatorio, soprattutto considerando la revoca della sospensione clinica parziale senza restrizioni. L'azienda prevede che maggiori chiarimenti sugli altri prodotti di PTC Therapeutics, tra cui Translarna, vatiquinone e sepiapterina, emergeranno in occasione della relazione sugli utili del secondo trimestre.
JPMorgan conclude che i dati recenti dovrebbero influenzare positivamente il sentimento del mercato nei confronti di PTC Therapeutics e contribuire potenzialmente a una tendenza al rialzo del titolo della società, che si avvicina a un periodo ricco di potenziali catalizzatori nella seconda metà del 2024.
Tra le altre notizie recenti, PTC Therapeutics ha registrato una serie di sviluppi significativi. I risultati dello studio intermedio di Fase 2 PIVOT-HD per PTC518 hanno mostrato una riduzione dose-dipendente della proteina huntingtina mutante a 12 mesi. Ciò ha portato la FDA a revocare il blocco clinico parziale del farmaco, consentendo di proseguire la ricerca e lo sviluppo. Inoltre, PTC Therapeutics ha venduto metà delle royalties di Evrysdi a Royalty Pharma per 242 milioni di dollari, con un immediato afflusso di capitale.
PTC Therapeutics ha fatto progressi anche nella richiesta di licenza biologica per Upstaza, un candidato alla terapia genica, che ha ottenuto la Priority Review dalla FDA. Inoltre, la Commissione europea ha deciso di non approvare il secondo parere negativo del Comitato per i medicinali per uso umano su Translarna, il che ha portato a un adeguamento delle valutazioni e degli obiettivi di prezzo dell'azienda. Questi sono gli ultimi sviluppi nella ricerca dell'azienda di trattamenti avanzati per le malattie rare.
Approfondimenti di InvestingPro
PTC Therapeutics (NASDAQ:PTCT) ha mostrato movimenti significativi sul mercato, con un forte ritorno negli ultimi tre mesi e un notevole rialzo dei prezzi negli ultimi sei mesi. Secondo i dati di InvestingPro, la società ha una capitalizzazione di mercato di 2,56 miliardi di dollari e, nonostante un rapporto P/E negativo che riflette la sua attuale non redditività, la crescita dei ricavi negli ultimi dodici mesi, a partire dal primo trimestre 2024, è stata robusta e pari al 20,39%. Questa crescita, tuttavia, contrasta con un calo dei ricavi trimestrali nel primo trimestre del 2024, indicando una potenziale volatilità nella performance degli utili della società.
Un consiglio di InvestingPro che vale la pena di notare è che gli analisti non prevedono che PTC Therapeutics sarà redditizia quest'anno, il che si allinea con il rapporto P/E rettificato negativo di -6,67. Inoltre, la società non paga un dividendo, il che può influenzare le decisioni di investimento dei portafogli orientati al reddito. Per gli investitori che desiderano un'analisi più approfondita, InvestingPro offre ulteriori suggerimenti e metriche che potrebbero informare ulteriormente le strategie di investimento. Utilizzate il codice coupon PRONEWS24 per ottenere un ulteriore 10% di sconto su un abbonamento annuale o biennale Pro e Pro+ e scoprite l'intera gamma di approfondimenti disponibili, tra cui molti altri consigli di InvestingPro relativi a PTC Therapeutics.
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