CHARLESTOWN, Mass. - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato la sua domanda di Investigational New Drug (IND) per SGT-212, un candidato di terapia genica per il trattamento dell'atassia di Friedreich (FA). Questa malattia progressiva è caratterizzata da un'inadeguata produzione da parte dell'organismo della proteina fratassina, che porta a danni al sistema nervoso e disfunzioni cardiache.
SGT-212 è una nuova terapia che utilizza il virus adeno-associato (AAV) per fornire fratassina a lunghezza intera direttamente al cervelletto e al cuore. Questo approccio di somministrazione duale è progettato per affrontare i sintomi neurologici e cardiaci associati alla FA, potenzialmente arrestando la progressione della malattia. Secondo i dati di InvestingPro, l'azienda mantiene una forte posizione di liquidità con un indice di liquidità corrente di 7,85, anche se gli analisti notano che sta rapidamente esaurendo le riserve di liquidità. Il Presidente e CEO di Solid Biosciences, Bo Cumbo, ha sottolineato la somministrazione mirata della terapia ai nuclei dentati e al tessuto cardiaco, che ha mostrato risultati preclinici promettenti, tra cui una trasduzione sicura, l'espressione della fratassina e un significativo ripristino della funzione nei topi.
Jennifer Farmer, CEO della Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA), ha riconosciuto l'importanza di questa pietra miliare, evidenziando le esigenze mediche non soddisfatte all'interno della comunità FA. La partnership di FARA con Solid Biosciences mira a portare SGT-212 in studi clinici entro la fine di quest'anno, con la speranza di affrontare i debilitanti sintomi neurologici e la malattia cardiaca che riduce l'aspettativa di vita di coloro che soffrono di FA.
Solid Biosciences prevede di avviare uno studio clinico di Fase 1b nella seconda metà del 2025 per valutare la sicurezza e la tollerabilità di SGT-212 in pazienti adulti con FA sia non deambulanti che deambulanti. Lo studio monitorerà i partecipanti fino a cinque anni dopo il trattamento.
L'azienda discuterà l'approvazione dell'IND e altri aggiornamenti aziendali in una conferenza telefonica programmata per domani alle 8:30 ET. La chiamata sarà disponibile via webcast sul sito web di Solid Biosciences e accessibile telefonicamente.
Questo annuncio si basa su un comunicato stampa di Solid Biosciences Inc.
In altre notizie recenti, Solid Biosciences, un'azienda di terapia genica, è stata oggetto di una copertura positiva da parte di JMP Securities e ha avviato una significativa collaborazione con la Mayo Clinic. JMP Securities ha iniziato la copertura su Solid Biosciences con un rating Market Outperform, notando il potenziale dell'azienda nella terapia genica e le sue preziose capacità di ingegneria dei capsidi. La valutazione dell'azienda da parte della società è giustificata da diversi fattori, tra cui una forte posizione di liquidità e un promettente asset DMD in fase clinica.
Inoltre, Solid Biosciences ha stipulato una collaborazione esclusiva con la Mayo Clinic per sviluppare terapie geniche mirate a condizioni cardiache genetiche. L'accordo concede a Solid Biosciences licenze esclusive in tutto il mondo per la piattaforma di terapia genica Suppression-Replacement della Mayo Clinic e diversi programmi di terapia genica cardiaca. Questa partnership mira a sfruttare i capsidi AAV avanzati e le capacità di produzione di Solid in combinazione con la piattaforma della Mayo Clinic per affrontare malattie cardiache genetiche potenzialmente letali.
Questi sono sviluppi recenti che evidenziano gli sforzi continui di Solid Biosciences per sviluppare e potenzialmente commercializzare le sue tecnologie di terapia genica. Mentre l'azienda continua ad avanzare in queste aree, gli analisti suggeriscono un futuro favorevole per Solid Biosciences, in particolare alla luce della sua partnership con la Mayo Clinic e del suo potenziale nella medicina genetica di precisione cardiaca.
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