BERKELEY, California - Caribou Biosciences, Inc. (NASDAQ:CRBU), azienda biofarmaceutica specializzata nell'editing del genoma CRISPR, ha ricevuto l'autorizzazione dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per la sua domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) per CB-010 nella nefrite lupica e nel lupus extrarenale. L'azienda ha annunciato che lo studio clinico di Fase 1 GALLOP dovrebbe iniziare entro la fine del 2024.
CB-010, una terapia cellulare CAR-T allogenica anti-CD19 con knockout di PD-1, ha dimostrato sicurezza ed efficacia iniziali nello studio di fase 1 ANTLER per il linfoma non-Hodgkin a cellule B recidivato o refrattario (r/r B-NHL). Sulla base di questi risultati, Caribou sta espandendo lo sviluppo clinico del CB-010 alle malattie autoimmuni.
Lo studio GALLOP esplorerà la sicurezza e l'efficacia iniziale di CB-010 dopo un regime di linfodeplezione. Lo studio prevede una parziale corrispondenza HLA, che potrebbe migliorare i risultati, come suggerito dai dati dello studio ANTLER. Questo approccio si basa sulla premessa che una più stretta corrispondenza HLA tra pazienti e donatori può ridurre il rigetto della terapia.
Il processo di produzione del CB-010 non si basa su vettori lentivirali o retrovirali, che sono stati associati a rischi di malignità secondaria. Caribou utilizza invece la tecnologia chRDNA per un inserimento preciso della RCA nel genoma delle cellule T.
Lo studio ANTLER continua ad arruolare pazienti di seconda linea affetti da linfoma a grandi cellule B (LBCL) e si prevede che i dati iniziali di espansione della dose saranno presentati a un congresso medico nel secondo trimestre del 2024.
Il lupus è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani, provocando infiammazioni diffuse e danni agli organi. Il CB-010 ha come bersaglio il CD19, una proteina sulla superficie delle cellule B, ed è progettato per ridurre l'esaurimento delle cellule CAR-T, portando potenzialmente a una remissione prolungata.
Caribou prevede che le sue attuali riserve di cassa finanzieranno le operazioni fino al primo trimestre del 2026. L'azienda parlerà dell'espansione dello sviluppo clinico di CB-010 e dei piani di sperimentazione GALLOP in una teleconferenza webcast prevista per oggi alle 17:00 ET.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Caribou Biosciences, Inc.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Caribou Biosciences, Inc. (NASDAQ:CRBU) si prepara a iniziare la sperimentazione clinica GALLOP entro la fine del 2024, gli investitori e gli osservatori del settore stanno monitorando attentamente la salute finanziaria e la performance del titolo della società. Un'analisi di InvestingPro fornisce un'istantanea dell'attuale situazione di mercato di Caribou:
- La capitalizzazione di mercato dell'azienda è di 410,03 milioni di dollari e riflette la sua valutazione nel mercato biofarmaceutico.
- Con un rapporto prezzo/utili (P/E) negativo di -3,31, gli utili di Caribou non riescono a tenere il passo con il prezzo delle azioni della società, uno scenario comune alle aziende biotecnologiche in fase di crescita che investono molto in ricerca e sviluppo.
- Nonostante una sostanziale crescita dei ricavi su base annua del 148,91% negli ultimi dodici mesi del quarto trimestre del 2023, il margine di profitto lordo dell'azienda è profondamente negativo (-225,07%), il che indica che nello stesso periodo i costi hanno superato i ricavi.
I suggerimenti di InvestingPro per Caribou Biosciences evidenziano diversi punti critici per i potenziali investitori:
- L'azienda ha più liquidità che debiti in bilancio, il che è un segnale positivo per la sua stabilità finanziaria e la sua capacità di finanziare le operazioni e la ricerca in corso.
- Secondo l'indice di forza relativa (RSI), il titolo Caribou si trova attualmente in territorio di ipervenduto, il che suggerisce che il recente sell-off potrebbe essere eccessivo e che il titolo potrebbe essere destinato a un rimbalzo.
È importante notare che, sebbene gli analisti prevedano un calo delle vendite nell'anno in corso e non si aspettino che la società sia redditizia quest'anno, l'innovativa tecnologia di editing genomico CRISPR di Caribou la posiziona come un attore chiave nel settore con un potenziale di crescita a lungo termine.
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