Giovedì Goldman Sachs ha modificato la propria posizione su Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE), aggiornando il titolo da Neutrale a Buy e fissando un obiettivo di prezzo di 67,00 dollari. L'azienda ha citato come motivo chiave dell'upgrade la maggiore convinzione nell'anticorpo monoclonale setrusumab di Ultragenyx per il trattamento della malattia ossea osteogenesi imperfetta (OI). Anche la variegata pipeline di malattie rare dell'azienda ha contribuito alle prospettive positive.
L'analista ha sottolineato i risultati incoraggianti dello studio di Fase 2 di setrusumab, con ulteriori dati attesi nella seconda metà dell'anno, che hanno dimostrato una riduzione delle fratture clinicamente significativa e miglioramenti della densità minerale ossea. Il potenziale di setrusumab di migliorare la formazione e la resistenza ossea, che lo differenzia dagli attuali bifosfonati standard, è stato considerato un vantaggio significativo.
Goldman Sachs ha sottolineato l'entusiasmo dei pazienti e dei medici nei confronti di setrusumab, in particolare nei casi moderati-gravi. Si prevede che questo sentimento contribuirà a creare prospettive cliniche e commerciali favorevoli quando l'azienda si avvicinerà alla prima analisi intermedia dei dati di Fase 3 entro la fine del 2024 o l'inizio del 2025.
Oltre agli sviluppi nel trattamento dell'OI, Goldman Sachs sta monitorando attentamente i progressi in altre aree della pipeline di Ultragenyx. Tra queste, la fase 3 di GTX-102 per la sindrome di Angelman, per la quale è previsto un incontro con la FDA per la fine della fase 2 a metà del 2024, e lo sviluppo della terapia genica UX701 per la malattia di Wilson, per la quale sono previsti dati sulla sicurezza e sull'efficacia nella fase 1 nella seconda metà dell'anno, che serviranno da base per lo studio pivotale nella fase 2.
Il rapporto prevedeva anche una potenziale approvazione e un lancio nel 2026 per la terapia genica DTX401 nella GSD1a a seguito di dati positivi di Fase 3, mentre il completamento dell'arruolamento di Fase 3 per DTX301 nella OTC era previsto per la seconda metà dell'anno. Goldman Sachs prevede che Ultragenyx raggiungerà la redditività GAAP nel 2027.
In altre notizie recenti, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. è stata al centro dell'attenzione di diverse società di analisi in seguito ai risultati positivi dello studio di Fase 3 GlucoGene.
Lo studio ha valutato il candidato alla terapia genica dell'azienda, DTX401, finalizzato al trattamento della malattia da accumulo di glicogeno di tipo Ia (GSDIa). Baird ha alzato l'obiettivo di prezzo per le azioni Ultragenyx a 72 dollari, citando i risultati della Fase 3 come un forte indicatore di una probabile approvazione per DTX401, con una richiesta di licenza biologica prevista per il 2025. Analogamente, Stifel ha aumentato l'obiettivo di prezzo delle azioni Ultragenyx a 127 dollari, notando la significativa riduzione della necessità di amido di mais, un integratore alimentare utilizzato per gestire la patologia.
Piper Sandler ha mantenuto il rating Overweight (sovrappeso) e l'obiettivo di prezzo di 135,00 dollari su Ultragenyx, sottolineando il controllo sostenuto del glucosio e la riduzione significativa dell'assunzione giornaliera di amido di mais. Infine, Canaccord Genuity ha alzato l'obiettivo di prezzo a 111 dollari, segnalando la fiducia nelle prospettive di Ultragenyx. Questi sviluppi sottolineano la crescente fiducia nel potenziale successo della terapia DTX401 di Ultragenyx.
Approfondimenti di InvestingPro
Dopo l'upgrade di Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) da parte di Goldman Sachs a Buy con un obiettivo di prezzo di 67,00 dollari, i dati e gli approfondimenti di InvestingPro illuminano ulteriormente la salute finanziaria e la performance di mercato dell'azienda. Con una capitalizzazione di mercato di 3,44 miliardi di dollari, le metriche finanziarie della società rivelano sfide come un rapporto P/E negativo di -5,21, che riflette le preoccupazioni degli investitori sulla redditività. Questo dato è in linea con un suggerimento di InvestingPro, secondo cui gli analisti non si aspettano che la società sia redditizia quest'anno. Inoltre, l'elevato multiplo prezzo/valore contabile di 24,55 suggerisce che il titolo viene scambiato a un prezzo superiore rispetto al valore contabile, il che potrebbe giustificare una certa cautela da parte degli investitori orientati al valore.
Nonostante questi ostacoli finanziari, le attività liquide di Ultragenyx superano i suoi obblighi a breve termine, garantendo una certa stabilità finanziaria durante l'avanzamento della sua pipeline di farmaci. Sebbene il margine di profitto lordo della società sia negativo (-60,26%), il che indica l'attuale incapacità di tradurre i ricavi in profitti, la crescita dei ricavi del 15,29% negli ultimi dodici mesi, a partire dal primo trimestre del 2024, suggerisce che Ultragenyx sta espandendo la propria presenza sul mercato. Gli investitori dovrebbero anche notare che Ultragenyx non paga un dividendo, cosa comune per le società biotecnologiche orientate alla crescita che reinvestono gli utili in ricerca e sviluppo.
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