NEW YORK - Pfizer Inc. (NYSE: NYSE:PFE) ha reso noto oggi che lo studio cardine di Fase 3 della terapia genica sperimentale con movaparvovec per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) non ha raggiunto l'obiettivo primario. Lo studio, noto come CIFFREO, mirava a migliorare la funzione motoria nei bambini di età compresa tra i 4 e i 7 anni affetti da DMD, ma non ha mostrato una differenza significativa rispetto al placebo.
L'obiettivo primario dello studio era quello di valutare i cambiamenti nelle capacità motorie utilizzando il North Star Ambulatory Assessment (NSAA) un anno dopo il trattamento. Anche gli endpoint secondari, come la corsa/camminata di 10 metri e il tempo per alzarsi dal pavimento, non hanno mostrato miglioramenti significativi nel gruppo di trattamento.
Nonostante i risultati deludenti, il profilo di sicurezza di fordadistrogene movaparvovec è stato considerato gestibile, con la maggior parte degli eventi avversi di gravità lieve o moderata. Gli eventi avversi gravi correlati al trattamento hanno generalmente risposto all'intervento medico.
"Siamo estremamente delusi dal fatto che questi risultati non abbiano dimostrato il relativo miglioramento della funzione motoria che avevamo sperato", ha dichiarato Dan Levy, MD, PhD, responsabile dello sviluppo della distrofia muscolare di Duchenne presso Pfizer. Ha sottolineato l'impegno dell'azienda a condividere i risultati dettagliati dello studio CIFFREO con le comunità mediche e di difesa dei pazienti per informare la ricerca e lo sviluppo di trattamenti futuri per la DMD.
Pfizer continuerà a monitorare tutti i partecipanti allo studio CIFFREO e sta valutando le fasi successive del programma di terapia genica. L'azienda ha inoltre sottolineato che lo studio è in pausa di dosaggio a causa di un grave evento avverso fatale in uno studio di Fase 2 correlato, denominato DAYLIGHT.
La DMD è una grave malattia genetica caratterizzata da una progressiva degenerazione muscolare, che si manifesta tipicamente nella prima infanzia e colpisce soprattutto i maschi. La malattia porta alla perdita della deambulazione e ha un impatto sui muscoli cardiaci e respiratori, spesso causando una morte prematura.
Pfizer, azienda biofarmaceutica globale, è nota per il suo contributo all'assistenza sanitaria, compreso lo sviluppo di farmaci e vaccini innovativi. L'azienda ha dichiarato che non intende aggiornare le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato alla luce di nuove informazioni o eventi futuri.
Questo articolo si basa su un comunicato stampa di Pfizer Inc. relativo ai risultati dello studio CIFFREO per fordadistrogene movaparvovec.
In altre notizie recenti, Pfizer Inc. è stata oggetto di diversi sviluppi significativi. L'azienda farmaceutica ha reso noti i dati incoraggianti dello studio di Fase 3 CROWN, che indicano un significativo prolungamento della sopravvivenza libera da progressione per i pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule ALK-positivo trattati con LORBRENA® rispetto a XALKORI®.
Inoltre, Pfizer, insieme ai suoi partner BioNTech, Moderna e Novavax, ha partecipato allo sviluppo di vaccini COVID-19 aggiornati che hanno dato risultati promettenti contro le nuove sottovarianti. Questi vaccini sono attualmente in attesa di approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense.
Sul fronte legale, oltre 70.000 cause contro gli ex produttori del farmaco per il bruciore di stomaco Zantac, tra cui Pfizer, sono destinate a proseguire. Ciò fa seguito alla recente sentenza di un giudice della Corte Superiore del Delaware che ha ammesso la testimonianza di esperti che suggeriscono che lo Zantac possa essere cancerogeno.
Inoltre, la società di investment banking Jefferies ha mantenuto il rating Buy e l'obiettivo di prezzo di 32,00 dollari per le azioni Pfizer, nonostante gli interrogativi sul potenziale impatto dello studio HELIOS-B sul farmaco cardiovascolare Tafamidis di Pfizer. Questi sono alcuni dei recenti sviluppi relativi a Pfizer.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Pfizer Inc. (NYSE: PFE) affronta la sfida della terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne che non ha raggiunto l'endpoint primario nella sua recente sperimentazione, gli investitori e gli stakeholder potrebbero valutare la salute finanziaria e la posizione di mercato dell'azienda. Ecco alcune metriche chiave e approfondimenti di InvestingPro che possono fornire un contesto più ampio alla situazione di Pfizer:
I dati di InvestingPro mostrano che Pfizer ha un sostanziale Market Cap di 156,68 miliardi di dollari, il che indica la sua significativa presenza nel settore farmaceutico. Nonostante le recenti battute d'arresto della sperimentazione, il margine di profitto lordo dell'azienda rimane forte, pari al 59,41% negli ultimi dodici mesi a partire dal 1° trimestre 2024, a testimonianza della sua capacità di mantenere la redditività delle sue operazioni. Inoltre, Pfizer offre un interessante rendimento da dividendo del 5,99%, che potrebbe essere interessante per gli investitori orientati al reddito.
Tra i suggerimenti di InvestingPro, è degno di nota il fatto che Pfizer abbia costantemente pagato i dividendi agli azionisti, mantenendo il pagamento dei dividendi per 54 anni consecutivi e aumentando il dividendo per 13 anni consecutivi. Questo track record sottolinea l'impegno dell'azienda a restituire valore agli azionisti anche in mezzo alle sfide della ricerca e dello sviluppo. Gli analisti prevedono che l'azienda sarà redditizia quest'anno, il che suggerisce fiducia nelle prospettive finanziarie di Pfizer nonostante i recenti risultati degli studi clinici.
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