RADNOR, Pa. - Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS), ha annunciato che lo studio di Fase 3 RAISE sul ganaxolone per via endovenosa per il trattamento dell'epilessia di stato refrattaria (RSE) proseguirà come previsto, nonostante non abbia soddisfatto i criteri di interruzione anticipata. Il Comitato indipendente di monitoraggio dei dati (DMC) ha raccomandato la progressione dello studio a seguito di un'analisi ad interim, con l'arruolamento completato a circa 100 pazienti. I risultati principali sono previsti per l'estate del 2024.
I risultati dello studio RAISE saranno fondamentali per determinare il futuro sviluppo del ganaxolone per via endovenosa. Marinus rimane in cieco sui dati dello studio fino alla sua conclusione. La sperimentazione è in parte finanziata dalla Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA).
In uno sviluppo separato, Marinus prevede di terminare l'arruolamento dei pazienti per lo studio di Fase 3 TrustTSC di ZTALMY® (ganaxolone) sospensione orale CV a metà maggio, con dati di riferimento attesi all'inizio del quarto trimestre del 2024. La presentazione di una domanda supplementare di autorizzazione alla Food and Drug Administration statunitense è prevista per la prima metà del 2025.
Marinus sta inoltre lavorando a una formulazione di ganaxolone di seconda generazione per migliorare potenzialmente la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità, che potrebbe consentire un dosaggio meno frequente.
Dal punto di vista finanziario, Marinus ha comunicato un fatturato netto preliminare per il primo trimestre del 2024 compreso tra 7,4 e 7,6 milioni di dollari grazie al lancio commerciale di ZTALMY negli Stati Uniti. L'azienda ha inoltre comunicato una disponibilità di cassa, equivalenti di cassa e investimenti a breve termine per un totale di 113,3 milioni di dollari al 31 marzo 2024, non sottoposti a revisione. In risposta a questi risultati finanziari, Marinus sta esaminando le attività di riduzione dei costi per estendere la propria disponibilità di cassa, che dovrebbero essere attuate nel secondo trimestre del 2024.
Lo stato epilettico (SE) è una grave condizione neurologica in cui si verificano crisi epilettiche prolungate. Colpisce fino a 150.000 pazienti all'anno negli Stati Uniti e può comportare morbilità, mortalità e costi sanitari significativi. I pazienti affetti da RSE sono quelli che non rispondono ai trattamenti di prima e seconda linea.
Il ganaxolone è uno steroide neuroattivo che modula i recettori GABAA e ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration statunitense per il potenziale trattamento della SE.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Marinus Pharmaceuticals.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Marinus Pharmaceuticals (NASDAQ:MRNS) continua a progredire con i suoi studi clinici, la salute finanziaria e la performance azionaria della società rimangono aree di interesse per gli investitori. Secondo i dati recenti di InvestingPro, Marinus ha una capitalizzazione di mercato di circa 413,03 milioni di dollari. Nonostante le sperimentazioni in corso e il lancio di ZTALMY negli Stati Uniti, Marinus deve affrontare sfide finanziarie, con un rapporto P/E negativo di -2,87, che indica che la società non è attualmente redditizia.
I suggerimenti di InvestingPro suggeriscono che Marinus sta consumando rapidamente liquidità e gli analisti hanno rivisto al ribasso gli utili per il prossimo periodo, il che potrebbe essere preoccupante per la redditività a lungo termine. Inoltre, l'azienda soffre di margini di profitto lordi deboli, come evidenziato da un margine di profitto lordo del -226,96% negli ultimi dodici mesi a partire dal primo trimestre 2023. Ciò potrebbe influire sulla capacità dell'azienda di finanziare le sperimentazioni in corso e future senza ricorrere a capitali aggiuntivi o a misure di riduzione dei costi.
Una nota positiva è che le attività liquide di Marinus superano gli obblighi a breve termine, il che potrebbe garantire una certa flessibilità finanziaria nel breve periodo. Tuttavia, con un elevato multiplo prezzo/valore contabile di 24,64, il titolo può essere considerato sopravvalutato rispetto al suo valore contabile, il che potrebbe scoraggiare gli investitori orientati al valore.
Per coloro che stanno valutando un investimento in Marinus Pharmaceuticals, sono disponibili altri 9 consigli di InvestingPro, che potrebbero fornire approfondimenti sulla salute finanziaria e sulla performance azionaria della società. I lettori interessati possono esplorare questi suggerimenti su https://www.investing.com/pro/MRNS. Per migliorare ulteriormente la vostra ricerca, utilizzate il codice coupon PRONEWS24 per ottenere un ulteriore 10% di sconto su un abbonamento annuale o biennale Pro e Pro+ a InvestingPro.
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