RADNOR, Pa. - Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS), azienda specializzata nello sviluppo di trattamenti per i disturbi convulsivi, ha recentemente completato l'arruolamento per il suo studio clinico globale di Fase 3 TrustTSC. Lo studio sta valutando l'efficacia del ganaxolone orale nel trattamento delle crisi epilettiche associate al complesso della sclerosi tuberosa (TSC) sia nei bambini che negli adulti.
Lo studio TrustTSC ha coinvolto partecipanti altamente refrattari alle terapie attuali, con un carico di convulsioni significativo nonostante l'uso di più farmaci antiepilettici, compresi gli inibitori di mTOR.
Il Chief Scientific Officer Alex Aimetti ha espresso gratitudine nei confronti della comunità TSC per la sua partecipazione e il suo sostegno, sottolineando l'impegno dell'azienda nel fornire una nuova opzione terapeutica ai pazienti TSC.
Il Chief Medical Officer Joseph Hulihan ha sottolineato che lo studio di Fase 3 ha incorporato un programma di titolazione modificato per il ganaxolone, con l'obiettivo di ridurre gli eventi avversi legati alla sonnolenza e migliorare la risposta al trattamento. Con meno del 2% dei partecipanti che hanno interrotto il trattamento a causa di questi eventi avversi, lo studio potrebbe dimostrare un miglioramento del profilo di tollerabilità del ganaxolone.
Previsti per la prima metà del quarto trimestre del 2024, i dati principali dello studio TrustTSC informeranno la società della presentazione di una domanda supplementare di autorizzazione per un nuovo farmaco alla Food and Drug Administration statunitense nell'aprile del 2025, per la quale Marinus chiede una revisione prioritaria.
Inoltre, Marinus ha annunciato il rilascio, da parte dell'Ufficio Marchi e Brevetti degli Stati Uniti (USPTO), di un nuovo brevetto sul metodo d'uso (brevetto n. 11.980.625) per il ganaxolone nel trattamento della TSC, con scadenza nel 2040. Questo brevetto rafforza ulteriormente la posizione di Marinus in termini di proprietà intellettuale, essendo il secondo di questo tipo concesso per il ganaxolone nella TSC.
Lo studio TrustTSC (NCT05323734) è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, con un endpoint primario incentrato sulla variazione percentuale della frequenza delle crisi associate alla TSC a 28 giorni. I partecipanti provenienti da varie regioni, tra cui Stati Uniti, Europa occidentale, Canada, Israele, Australia e Cina, dovevano avere un controllo inadeguato delle crisi nonostante i trattamenti precedenti.
Il complesso della sclerosi tuberosa è una rara malattia genetica che può portare a tumori non cancerosi, anomalie della pelle e problemi neurologici, tra cui crisi epilettiche refrattarie. È una delle cause principali dell'epilessia genetica e fino al 90% dei pazienti affetti da TSC presenta manifestazioni neurologiche.
Questa notizia si basa su un comunicato stampa di Marinus Pharmaceuticals.
Approfondimenti di InvestingPro
Mentre Marinus Pharmaceuticals (NASDAQ:MRNS) procede con il suo studio clinico TrustTSC, la salute finanziaria e il sentimento del mercato che circonda l'azienda possono essere fondamentali per gli investitori che monitorano i progressi. Secondo i dati di InvestingPro, Marinus vanta una capitalizzazione di mercato di 71,41 milioni di dollari, che riflette la valutazione dell'azienda nel corso dei suoi sviluppi clinici.
Nonostante un panorama finanziario difficile, con un margine di profitto lordo pari a -261,86% negli ultimi dodici mesi a partire dal primo trimestre del 2024, Marinus è riuscita a incrementare le entrate del 30,53% nello stesso periodo. Questa crescita indica un potenziale rialzo nella capacità dell'azienda di generare reddito, anche se deve far fronte a costi operativi elevati.
Dal punto di vista dell'investimento, i suggerimenti di InvestingPro evidenziano che il titolo Marinus si trova attualmente in territorio di ipervenduto sulla base dell'indice di forza relativa (RSI), il che potrebbe interessare i trader in cerca di punti di ingresso. Inoltre, le attività liquide dell'azienda hanno superato gli obblighi a breve termine, il che suggerisce un certo grado di stabilità finanziaria a breve termine.
Tuttavia, gli analisti hanno ridimensionato le aspettative, con tre analisti che hanno rivisto al ribasso gli utili per il prossimo periodo e il consenso che indica che la redditività non è all'orizzonte per quest'anno.
Per gli investitori che desiderano approfondire il profilo d'investimento di Marinus Pharmaceuticals, InvestingPro offre ulteriori approfondimenti, con un totale di 14 consigli di InvestingPro. Questi suggerimenti forniscono una comprensione più approfondita della salute finanziaria e della performance di mercato dell'azienda. I lettori interessati possono approfittare di un'offerta esclusiva utilizzando il codice coupon PRONEWS24 per ottenere un ulteriore 10% di sconto su un abbonamento annuale o biennale a Pro e Pro+, sbloccando così ulteriori preziose informazioni sugli investimenti.
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